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大鹏制药DMD新药III期临床失败,主要终点未达预期

2025年7月8日,大鹏制药(Taiho Pharmaceutical)发布的一则临床研究公告,在全球杜氏肌营养不良症(DMD)治疗领域投下了一枚重磅炸弹——其在研药物TAS-205的III期REACH-DMD研究结果显示,针对5岁及以上男性DMD患者的门诊队列中,主要终点(从基线到52周从地板站起来的时间平均变化)与安慰剂组无显著差异。 资料显示,REACH-DMD研究的门诊队列是一项在日本开展的安慰剂对照、多中心双盲试验,自2020年11月至2023年12月,共在26个研究中心纳入82名患者。 研究设计堪称严谨:受试者每天两次口服TAS-205或安慰剂,持续52周,核心目标是观察药物对患者运动功能的保护作用。

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