磷酸肌醇在膜运输、代谢、生长、信号传导和自噬中起着核心作用，磷酸肌醇代谢的改变是许多人类疾病的原因。 磷酸肌醇有七种不同的种类：三种单磷酸磷脂酰肌醇磷酸盐（ PIPs ）、三种双磷酸PIP2和一种三磷酸PIP3。 多种磷酸肌醇激酶是各种人类疾病的治疗靶点，包括癌症、病毒感染、神经退行性疾病、发育障碍、糖尿病和炎症性疾病。

RNA在健康和疾病生物学领域的重要性已得到充分证明，常见的靶向调控RNA的方法有基于碱基互补配对的寡核苷酸序列和基于空间结构的小分子。 其中，基于寡核苷酸序列互补配对的方式适合于靶向RNA的非结构化区域；而高度结构化的RNA区域可通过与RNA位点相互作用的小分子实现靶向。 核糖核酸酶靶向嵌合体（Ribonuclease-targeting chimera, RIBOTAC）策略是将结合RNA的分子附加在具有局部激活RNase L的杂环上，从而将无活性的RNA结合小分子转化为具有生物活性的RNA降解剂。

勘误：“复星医药”非“复兴医药”2024年4月，国际知名咨询机构Citeline发布了《2024年医药研发年度回顾》（数据统计截至2024年1月2日），Citeline报告中评选出TOP25管线规模的制药公司，中国4家药企入选，恒瑞医药、 中国生物制药、 复星医药和石药集团分列全球第8、15、17和24位。 全球药企研发管线规模排名（参考1）。 恒瑞医药、中国生物制药、复星医药和石药集团作为中国大型制药企业的头部担当，各种研发和市场动态时常受到业内更多关注。

高苯丙氨酸血症是一种遗传代谢疾病，患者因无法食用正常蛋白质的食物，被称为 “不食人间烟火的孩子”。 盐酸沙丙蝶呤片是目前治疗高苯丙氨酸血症这一罕见病的唯一药物，适用于对本品治疗有反应的四氢生物蝶呤（ BH4）缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症（HPA） 。 打破垄断，解决国内患者无药可用的困境。

Kronos Bio公司宣布，其研发的针对癌症和其他由转录失调驱动的疾病的药物KB-0742，在针对铂耐药的卵巢癌患者进行的临床试验中，已开始使用80mg剂量，采用四天给药、三天停药的模式。该药物针对CDK9，旨在抑制MYC的失调。公司预计将在2025年上半年度提供关于该药物疗效的更新。KB-0742目前已有超过100名患者的安全性数据库，未观察到3级或4级中性粒细胞减少，且在60mg剂量下显示出初步的抗癌活性。在美国，每年约有22,000例卵巢癌新病例，五年生存率不到50%，其中85%的肿瘤表现出MYC扩增或过表达，50%为HRD+。

Nuvation Bio公司宣布其taletrectinib项目多个更新。TRUST-II研究数据将在WCLC 2024会议上进行口头报告，TRUST-I和TRUST-II研究合并数据将在ESMO 2024会议上进行海报展示，以支持美国的新药申请。美国FDA已授予taletrectinib孤儿药资格，用于治疗多种非小细胞肺癌，包括ROS1阳性NSCLC。公司CEO表示，期待在会议上分享最新数据，并相信这将有助于taletrectinib在2025年商业化。此外，taletrectinib还获得了针对ROS1阳性、NTRK阳性、ALK阳性、LTK阳性、ACK1阳性或DDR1阳性NSCLC的孤儿药资格。

Verastem Oncology宣布了一项公开募股，发行1333.3334万股普通股及其附带的购买权证，每股及权证的总发行价为3美元。公司还向某些投资者提供了预付权证，以每股2.999美元的价格购买最多500万股普通股及其权证。权证的行权价格为3.50美元，可立即行使，18个月后到期。此次募股预计将筹集约5500万美元，用于推进avutometinib和defactinib的潜在上市、产品候选人的临床研究开发、营运资金和其他一般企业用途。美国证券交易委员会（SEC）已宣布与此次公开募股相关的S-3表格注册声明生效。

细胞内环境的pH直接影响生化反应的速率与平衡，pH稳态的失衡将会引起细胞内生物大分子功能紊乱，从而引发细胞状态异常并导致疾病。 可兴奋细胞包括视觉成像细胞、心肌细胞、神经元等，是一类代谢活动相对旺盛的细胞。 为应对这一问题，可兴奋细胞表面表达多种转运体和通道蛋白负责pH稳态的维持，它们通过改变膜两侧的氢离子浓度和各种酸根浓度来灵活地调节细胞内的pH。

CRISPR-Cas系统广泛存在于细菌和古细菌中，用于抵抗外来核酸的入侵。 CRISPR-Cas系统目前可以划分成两大类7种类型，其中I型是原核生物中存在丰度最高的类型，且包含多种亚型 （I-A到I-G） 。 I型系统通过形成Cascade 复合物，并招募Cas3核酸酶来实现对靶DNA的降解。

然而，尽管B细胞在免疫中发挥着重要作用，它们受到的关注相对较少。 该研究整合了来自19种癌症类型患者的大规模单细胞转录组测序数据，描绘了肿瘤浸润B细胞在泛癌种水平上丰度和构成的异质性，发现了能够与CD4 T细胞进行互作并具有预后潜力的 肿瘤相关非典型B细胞 （tumor-associated atypical B cell, TAAB ） 。 本研究通过整合来自19种主要癌症类型的649名患者的单细胞RNA测序数据，构建了包含511,857个B细胞的泛癌种B细胞单细胞表达谱图谱，鉴定出5个B细胞大类和20个B细胞亚类。

鼻腔粘膜是呼吸道的重要屏障，但其细胞反应尚未被充分解析。 鼻腔粘膜作为进入下呼吸道的主要通道，承担着复杂的嗅觉、过滤和调节空气以及防御的多重角色。 然而许多呼吸道病原体能够绕过鼻腔并扩散到肺部，导致严重疾病、住院和死亡。

M8 Pharmaceuticals，一家隶属于Acino的公司，与总部位于韩国的生命科学专业公司LG Chem达成独家许可和分销协议，将在巴西、墨西哥、中美洲和多米尼加共和国市场推广、商业化并分销Hyruan One、Zemiglo和Zemimet SR（在墨西哥称为Zemiduo SR）。Gemigliptin（品牌名Zemiglo和Zemimet SR，在墨西哥称为Zemiduo SR）是一种可逆的、强效的、选择性的、竞争性的、长效的DPP-4抑制剂，用于治疗2型糖尿病患者的血糖升高。Hyruan One是一种单次注射的透明质酸（HA）治疗，用于替换因骨关节炎而受损的滑液，恢复关节的粘弹性。这一战略伙伴关系与Acino的使命相一致，旨在为拉丁美洲人民提供更便捷的创新药物，加强M8在该地区作为心血管代谢疾病关键治疗提供商的地位，并为2型糖尿病患者提供新的治疗方案。同时，M8得以进入巴西的另一个治疗领域，为骨关节炎患者提供一种新的单次注射治疗选项。

Autonomix Medical, Inc.宣布完成与RF Innovations, Inc.的交易，获得其Apex 6 Radiofrequency Generator的知识产权许可，以用于其神经组织消融技术。该技术已获得FDA批准，用于周围神经系统的疼痛管理。Autonomix将利用这一技术推动其产品管线的发展，并计划首先用于治疗胰腺癌相关疼痛。此次交易将加强Autonomix的FDA监管路径，并加速其产品开发进程。Autonomix将立即与RF Innovations的制造合作伙伴合作，以整合其供应链，并加速设备开发。

Notable Labs宣布，在获得FDA的批准和同意第二阶段临床试验的剂量计划后，其volasertib项目取得了进展。公司计划在不久的将来开始第二阶段研究，针对复发难治性急性髓系白血病（AML）患者。该研究基于斯坦福大学、德克萨斯大学MD安德森癌症中心等机构进行的临床试验，并利用了Boehringer Ingelheim的初步第三阶段AML研究的后设分析。第二阶段研究将包括剂量优化和针对PMP预测的响应者进行选择性入组。Notable Labs期待volasertib及其预测平台能够改善患者临床结果和耐受性。

Daxor公司获得美国国防部健康署（DHA）的55万美元匹配基金延期，以支持其第二代血液容量分析仪（BVA）中集成血细胞比容测量功能。这一升级将消除对第三方设备进行血细胞比容测试的需求，从而简化新一代分析仪的采用。Daxor公司是全球血液容量测量技术的领导者，致力于血液容量测试创新，其BVA-100（血液容量分析仪）是唯一获得FDA批准的，可提供安全、准确、客观量化血液容量状态和组成的诊断血液测试。Daxor公司拥有多项正在进行的临床试验，包括与NIH合作的心力衰竭治疗研究，以及与美国国防部签订的合同，以开发提高战场伤员护理的分析仪。

Sangamo Therapeutics宣布，其与辉瑞共同研发的基因疗法候选药物giroctocogene fitelparvovec在治疗成人重度至中度血友病A的3期AFFINE临床试验中取得积极结果。该试验达到了主要终点，即与常规因子VIII预防治疗相比，在输注后12周至至少15个月的随访期间，总年化出血率（ABR）非劣效且具有优越性。giroctocogene fitelparvovec在输注后表现出显著的ABR降低，且耐受性良好。Sangamo有望从辉瑞获得高达2.2亿美元的里程碑付款，以及产品销售特许权使用费的14%至20%。该疗法旨在通过单次输注使患者能够长期产生因子VIII，从而提供出血保护并减少常规预防治疗的需求。

QT Imaging Holdings宣布与位于宾夕法尼亚州Haverford的PerfeQTion Imaging Center建立合作伙伴关系，并向该中心交付了最新的乳腺声学CT扫描仪。该中心由整合肿瘤学家、乳腺外科医生和功能医学中心Real Health MD创始人Dr. Jennifer Simmons创办，提供筛查和诊断检查以及监测服务。QT Imaging Holdings的乳腺声学CT系统提供了一种安全、无痛、准确的乳腺成像替代方案。该技术被认为将永远改变乳腺癌筛查的方式，因为它避免了传统乳腺X光片带来的低级辐射，对年轻和高风险女性尤其有益。QT Imaging Holdings首席执行官Dr. Raluca Dinu表示，该技术支持直接向提供商的方法，以降低医疗保健成本并增加个人医疗成像的接入。此次合作反映了QT Imaging Holdings对乳腺成像市场的承诺和对当今医疗保健消费者力量的认可。