医疗健康，这个曾经靠政策红利和渠道优势可以活得很好的行业，正面临前所未有的挑战：。 DRG支付改革加速落地，倒逼医院运营精细化；。 带量采购大幅拉低产品价格和利润，大量企业面临生存挑战和创新压力；。

Sobi公司宣布与希腊赫尔辛基研究所合作，开展一项针对IFNγ驱动的脓毒症（IDS）的新药Gamifant®（emapalumab）的Phase 2a临床试验。该研究旨在评估Gamifant®在治疗IDS患者中的疗效，IDS患者目前治疗选择有限。研究已获得批准，并开始筛选患者。Gamifant®是一种抗IFNγ单克隆抗体，旨在通过靶向炎症途径来减少死亡率、改善器官功能并加速恢复。该研究将在希腊的24个地点进行，计划招募75名患者，分为接受Gamifant®（低剂量和高剂量）以及标准治疗的患者组和接受安慰剂以及标准治疗的患者组。主要终点是治疗结束时（28天）从基线到SOFA评分的≥1.4点降低。

3月18日， 《2024年度药品审评报告》发布 。 报告显示，2024年药品注册申请申报量持续增长，受理各类注册申请19563件，同比增加5.73%。 01 技术审评类药品注册申请受理情况。

公开资料显示，这是武田研发的 酶替代疗法apadamtase alfa ，已经于2023年11月获美国FDA批准，为首款获FDA所批准用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的酶替代疗法。 cTTP是一种罕见的慢性凝血疾病， 发病原因是由于ADAMTS13酶的缺失，导致血管性血友病因子（VWF）多聚体在血液中积累 。 目前，该产品已经在美国、欧盟和日本获批上市。

在生物医药领域，抗体药物研发竞争愈发激烈，而 ADC （抗体偶联药物）作为新兴热点备受瞩目。 Sutro Biopharma 这家在 ADC 赛道上探索的公司，于近日 公布 2024Q4 财报时，宣布了一项重大战略重组计划，在业内引起轩然大波。 为优化资金使用， 公司决定大幅裁员，规模达到 50% ，同时高级管理层也将进行变动，现任 CEO Bill Newell 离职，由 COO Jane Chung 接任 。

近期，我院核医学科获得多项资质，实现了氟脱氧葡糖注射液自主生产。 这一系列资质的取得，标志着我院核医学科成功掌握了 18 F-FDG生产的核心技术，并建立了完善的质量控制体系，产品质量安全可靠，也标志着科室在学科建设、医疗服务、科研创新等方面迈上了新的台阶。 氟脱氧葡糖注射液（FDG注射液）是目前肿瘤正电子发射断层显像 (Positron Emission Tomography,PET） 中应用最广泛的放射性药品，也是一种广谱的肿瘤显像剂，可以准确反映体内器官/组织的葡萄糖代谢水平，被誉为“世纪分子”。

“如何让患者少跑腿、看好病”始终是医改的核心命题。 近年来，福建省肿瘤医院积极响应国家分级诊疗政策，以“双向转诊”为抓手，联合医联体成员单位，加快构建起“常见病多发病在市县解决、大病重病在本省解决”的高效诊疗网络。 改变服务模式，提高患者满意度。

2022年Science的一项研究表明负相互作用 （拮抗） 占主导地位，而互利共生 （合作） 则极为罕见。 革兰氏阴性菌和革兰氏阳性菌分别主要通过VI型和VII型分泌系统参与接触依赖型种间/种内拮抗。 尽管有少数几个革兰氏阳性菌E-I pair的作用机制被揭示，但总体而言，VII型分泌系统介导的种间竞争机制以及其生物学意义尚缺乏深入研究。

杜氏肌营养不良症 （Duchenne muscular dystrophy, DMD ） 是一种X染色体连锁隐性遗传病，主要表现为进行性骨骼肌退行性病变。 DMD的发病机制源于编码抗肌萎缩蛋白 （dystrophin） 的DMD基因突变，该基因位于染色体Xp21.2上，包含79个外显子和78个内含子。 当 DMD 发生突变时，抗肌萎缩蛋白的产生受阻，导致肌肉细胞膜脆弱易损，最终引发肌肉萎缩和功能丧失 【1】 。

近日，广东药科大学基础医学院 李雄 教授团队在 Oncogene 杂志在线发表了题为 A Mitochondrial Outer Membrane Protein TOMM20 Maintains Protein Stability of Androgen Receptor and Regulates AR Transcriptional Activity in Prostate Cancer Cells 的研究论文 【1】 。 前列腺癌是欧美发达国家男性发病率第一、死亡率第二的恶性肿瘤，在我国男性癌症发病率和死亡率中分别位居第六位和第七位。 前列腺癌是一种雄激素依赖性肿瘤，雄激素受体 （AR） 在癌症发展过程中起关键作用，新一代AR拮抗剂如恩杂鲁胺已被批准用于治疗转移性去势抵抗前列腺癌，显著改善了患者的生存质量、延长了生存时间，但耐药性问题依然是治疗挑战 【2】 。

癌症发生与体细胞基因组变异密切相关。 既往研究多聚焦于编码区，3ʹ非翻译区 (3ʹ UTR) 作为基因表达调控的重要区域，其变异如何通过影响选择性多聚腺苷酸化 (alternative polyadenylation, APA) 参与肿瘤发生发展仍不明确。 该研究通过分析来自TCGA数据库中32种癌症类型的10,199个肿瘤样本，鉴定出1333个与异常APA相关的3ʹ UTR SNVs。

近日，北京大学未来技术学院 席建忠 教授团队 、 北京大学肿瘤医院 樊征夫 教授团队等在 Cell Reports Medicine 在线发表题为 Self-Assembled Patient-Derived Tumor-Like Cell Clusters for Personalized Drug Testing in Diverse Sarcomas 的文章，公布了自组装类器官 （PTC） 技术在软组织肉瘤 （Soft Tissue Sarcomas, STS） 中的探索性研究成果。 PTC在广泛的肉瘤亚型中实现95%的建模成功率，并准确反映原发肉瘤组织的分子和细胞特征。 在药物疗效预测方面，更是达到了完全/部分缓解（CR/PR）和疾病进展（PD）的100%准确率。

Nicox公司宣布，其NCX 470 Phase 3b Whistler临床试验的最后一位患者已完成最后访问，该试验旨在研究NCX 470在降低眼内压（IOP）方面的双重作用机制（一氧化氮和前列腺素类似物）。该试验在美国招募了18名患有眼压增高的健康志愿者，进行了双盲、安慰剂对照研究，以探究NCX 470对房水参数（包括小梁网流出和结膜静脉压力）的影响。每位受试者参与试验约8天。NCX 470是Nicox的主导临床候选产品，是一种新型的NO供体倍他米松眼药水，目前处于3期临床试验阶段，用于降低开角型青光眼或眼压增高的患者的眼内压。Mont Blanc临床试验的结果已广泛发表，可在公司网站上找到。第二个3期临床试验Denali正在进行中，Denali试验的最后一位美国患者已完成最后访问，中国患者也已完成，结果预计在2025年第三季度公布。Mont Blanc和Denali试验旨在满足美国和中国监管机构对安全性和有效性3期试验的要求，以支持NDA提交。NCX 470在美国和中国独家许可给Ocumension Therapeutics，在日本独家许可给Kowa。Nicox是一家国际眼科公司，致力于开发创新解决方案以

2025年十四届全国人大三次会议和全国政协十四届三次会议，分别于3月11日和3月10日胜利闭幕。 疫苗、公共卫生以及传染病防控等议题成为了代表委员们关注的焦点，诸多提案和建议为我国卫生健康事业的发展指明了方向。 疫苗接种是公共卫生体系的重要防线，健康管理也是贯穿一生的“主动防御”。

3 月 19 日，CDE 官网显示，恒瑞注射用 SHR-A1811 （瑞康曲妥珠单抗） 拟 被 纳入突破性疗法，用于 既往接受含铂化疗及免疫检查点抑制剂治疗失败的 HER2 表达 （IHC≥1+） 的复发或转移性宫颈癌 。 此前 瑞康曲妥珠单抗已经 有 7 次纳入突破性治疗，若是此次通过公示，将成为该药物的 第 8 次突破性疗法认定 。 瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的 HER2 ADC，由曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶 I 抑制剂有效载荷 SHR169265 组合而成，其有效载荷 SHR169265 不仅具有更高的膜穿透能力，还显著增强了细胞杀伤效果。

3 月 18 日，科济药业发布2024 年业绩，并在报告中指出，舒瑞基奥仑赛注射液在中国用于 晚期胃癌/食管胃结合部腺癌 （GC/ GEJ） 患者的确证性 II 期临床试验 （CT041-ST-01, NCT04581473） 试验达成主要终点，计划于 2025 年上半年在中国向 NMPA 提交 NDA 。 舒瑞基奥仑赛注射液是一种 全球潜在同类首创 的、靶向 Claudin18.2 蛋白的自体 CAR-T 细胞产品。 CT041-ST-01 试验是一项在中国进行的随机对照、多中心的临床试验，旨在评估舒瑞基奥仑赛注射液治疗 Claudin18.2 表达阳性、既往接受过至少 2 线治疗失败的 晚期胃/食管胃结合部腺癌 的有效性和安全性。

3月19日，AI for Science（AI4S）赛道明星企业深度原理Deep Principle宣布完成亿元级Pre-A轮战略融资，本轮投资方包括联想之星、联想创投、锦秋基金、BV百度风投、启高资本，公司股东高瓴创投与线性资本持续追加投资。 本轮融资将加速公司ReactiveAI技术平台在新材料、能源、医药等关键领域的产业化落地，标志着中国AI4S领域正式进入技术与产业共振的爆发期。 深度原理Deep Principle是一家全球领先的AI for Chemistry/Materials科技创新公司，致力于通过人工智能技术加速材料化学创新。