近日，先声药业与安帝康生物合作开发的抗流感创新药玛氘诺沙韦颗粒的儿童适应症Ⅲ期临床研究完成了全部患者入组和随访工作。 玛氘诺沙韦颗粒剂是全国首个开展Ⅲ期临床试验、首个完成全部患者入组的新一代儿童抗流感新药，患者有望实现“一袋治愈”。 该研究由首都医科大学附属北京儿童医院院长倪鑫教授和副院长赵成松教授共同担任主要研究者，在全国35家临床试验中心开展针对玛氘诺沙韦颗粒剂的多中心、随机、双盲双模拟、阳性对照的Ⅲ期临床研究，头对头对照数款已上市主流流感抗病毒药物，旨在评价玛氘诺沙韦颗粒剂在2-11周岁的流感儿童患者中的安全性、药代动力学及有效性。

美国东部时间 2025年2月7日， 眼科基因治疗创新企业北京中因科技有限公司 （以下简称“中因科技”） 与美国食品药品监督管理局（FDA）就其自主研发的ZVS101e注射液的国际多中心3期临床试验方案达成一致。 根据方案，中因科技将在美国、日本、欧盟及亚太地区同步开展注册性临床试验，这一里程碑事件标志该产品向全球商业化迈出关键一步。 此次3期临床试验方案顺利获批，不仅验证了中因科技在基因治疗领域的自主创新能力，而且更加坚定了中因科技构建全球临床开发体系的战略决心。

近年来，CAR-T细胞疗法在治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤方面取得了显著进展。 迄今全球已有五种抗CD19的CAR-T产品（Kymriah、Yescarta、Tecartus、Breyanzi、瑞基奥仑赛）获批用于治疗大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤或套细胞淋巴瘤。 因此，开发同时靶向CD19和CD20的双靶点CAR-T细胞疗法可能克服抗原异质性表达的问题，提高治疗效果。

呼吸科创新药物迎来蜕变之年。 近日，勃林格殷格翰（BI）宣布其同类首创药物PDE4B抑制剂那米司特片（Nerandomilast）在 治疗成人特发性肺纤维化（IPF）的第二项三期试验FIBRONEER-ILD中获得成功，该药物早在2022年获得FDA授予的IPF突破性疗法认定，第一项针对IPF 三期试验则是在2024年9月达到主要终点，1月24日则是获得了CDE授予的优先审评审批资格。 要知道，IPF全球已经有10年未有创新药物获得批准，而 Nerandomilast的三期临床恰恰是IPF领域最大规模的临床研究，入组患者高达1177例，遍布全球30多个国家。

2025年2月12日，艾伯维和 Xilio Therapeutics宣布达成合作和许可选择协议，利用 Xilio 的专有技术开发新型肿瘤激活、基于抗体的免疫疗法，包括掩蔽型T细胞衔接器。 Xilio 盘前股票涨幅超170%。 Xilio 已开发出一种专有的、经过临床验证的肿瘤激活生物制剂平台技术。

美国东部时间2月12日，专注于通过精确调节细胞毒性T细胞来开发治疗自身免疫性疾病和癌症疗法的临床阶段的生物技术公司--Abcuro宣布完成2亿美元C轮融资，本轮融资由New Enterprise Associates（NEA）、Foresite Capital共同投资，现有投资者包括RA Capital Management、Bain Capital Life Sciences、Redmile Group、Samsara BioCapital、Sanofi Ventures、Pontifax、Mass General Brigham Ventures、New Leaf Ventures、abrdn Inc.管理的基金、BlackRock管理的基金、Eurofarma Ventures和Soleus Capital等也参与了本轮投资。 融资资金将用于完成注册性2/3期MUSCLE临床试验、评估ulviprubart（ABC008）first-in-class单克隆抗体的疗效。 该抗体靶向杀伤细胞凝集素样受体G1（KLRG1）阳性T细胞，用于治疗包涵体肌炎（IBM）。

根据渤健（Biogen）最新发布的2024年财报，该公司宣布终止了4款神经类药物的开发，包括针对糖尿病周围神经性疼痛的BIIB143（cemdomespib）、针对早期阿尔茨海默病的BIIB113、针对早期帕金森的BIIB094和针对多系统萎缩症的BIIB101。 根据ClinicalTrials.gov的数据，BIIB143针对糖尿病周围神经性疼痛的2期临床研究原计划于2026年8月结束。 另外3个项目均处于1期临床阶段。

2025年2月11日，华东医药股份有限公司（以下简称“公司”）全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“中美华东”）收到国家药品监督管理局（NMPA）签发的《受理通知书》，由中美华东申报的乌司奴单抗注射液（静脉输注）和乌司奴单抗注射液（研发代码：HDM3001-2/QX001S）用于克罗恩病的上市许可申请和补充申请获得受理。 IL-12和IL-23是两种天然存在的细胞因子，在免疫介导的炎症性疾病中发挥着关键作用。 乌司奴单抗注射液于2021年通过谈判首次被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年版）》（简称“国家医保目录2021年版”），并续约纳入国家医保目录2022年版、2023年版、2024年版。

中国杭州/2025年2月12日-浩博医药AusperBio（Ausper Biopharma Co.，Ltd.和AusperBio Therapeutics Inc.）今日宣布：公司核心在研产品反义寡核苷酸（ASO）候选药物 AHB-137 取得了重大的临床进展，向实现慢性乙型肝炎（CHB）功能性治愈又迈出坚实一步。 元生创投于2024年7月和12月参与浩博医药A轮和B轮两轮融资。 A组：AHB-137 300mg给药，持续24周；。

肾脏是哺乳动物重要的代谢器官，由肾单位和集合管系统共同组成，在血压调节和尿液生成方面发挥关键作用。 数据显示，先天性肾发育异常在新生儿中的发病率高达1.6‰，但目前对肾脏结构形成过程及其分子基础尚未有完整、系统的解析。 研究团队发现，肾脏发育过程中涉及40种与细胞迁移相关的细胞间通讯。

北辰生物 宣布其自主研发的发明专利“一种改善高尿酸血症的复合益生菌后生元及其应用”（专利号：ZL20241 1426575.X）已正式获批。 这一专利为治疗高尿酸血症提供了创新方案，有望推动后生元疗法发展。 高尿酸血症，也称“第四高”，影响我国超过1.8亿人，其中近20%可能发展为痛风，并伴有严重并发症。

近期在 Cell Metabolism 上发表题为 “ Nicotinamide metabolism face-off between macrophages and fibroblasts manipulates the microenvironment in gastric cancer ” 的研究。 特别是，巨噬细胞来源的细胞外囊泡（EVs）通过SIRT1/NICD信号轴抑制成纤维细胞中的NNMT表达，恢复了CD8+T细胞的抗肿瘤能力，并提升了 抗PD-1 治疗的效果。 ②NAMPT和NNMT的双重角色： 发现NAMPT在巨噬细胞中促进M1极化并恢复T细胞功能，而NNMT在CAF中表现出免疫抑制效应。

间充质干细胞作为一种新兴的细胞治疗方法，其安全性一直是研究和应用的重点。 根据最新的研究和临床数据，应用间充质干细胞是安全的，没有严重的副作用或不良反应。 今天我们通过梳理文献，盘点汇总关于应用间充质干细胞的安全性证据。

2025年2月8日， 远大医药（0512.HK） 携手臻亿医疗全资子公司端佑医疗科技推出的NeoNova®经导管二尖瓣 夹系统 获国家药品监督管理局（NMPA）批准在国内上市！ NeoNova ® 经导管二尖瓣夹系统旨在通过介入方式对二尖瓣反流患者进行缘对缘二尖瓣修复（TEER），提高心功能，减小患者手术创伤，缩短恢复时间，为二尖瓣反流患者提供了全新的治疗选择。 二尖瓣反流（MR）是中国最常见的心脏瓣膜疾病之一，占心脏瓣膜疾病患者总数的29.2%1。

2025年，D eepSeek引爆AI医疗。 众多生物医药公司宣布接入。 广州企业研发的“眼科疾病模型研发技术服务平台”和“基于AI引导的基因治疗载体开发平台”入选 2024年广东省名优高新技术产品名单 。

2025年2月11日，W-iNKT细胞辅助治疗消化道肿瘤临床研究项目启动会在常州市第一人民医院（以下简称“常州一院”）顺利召开，深圳市茵冠生物科技有限公司（以下简称“茵冠生物”）联合常州一院将W-iNKT细胞治疗正式运用于临床研究，为科学评估该疗法联合或不联合化疗辅助治疗消化道肿瘤（食管癌、胃癌，结直肠癌）的疗效上积累临床数据，推动细胞治疗在肿瘤领域的临床研究进展。 11日上午10点多，江苏省医学重点学科肿瘤治疗学学科带头人、苏州大学细胞治疗研究院院长蒋敬庭带队，常州一院肿瘤科主任吴骏、副主任胡文蔚、副主任兼本次临床项目负责人吴晨，以及医院相关科室人员，共同接待茵冠生物姜舒博士团队，并带领参观临床研究项目实施场地——常州一院生物治疗科。 本次启动会以项目研究方案的具体实施为讨论主体，旨在推动细胞治疗技术向临床应用转化的再生医学新模式顺利落地。

刚过去的首个“非遗版”春节里，人们关注中华优秀传统文化的博大精深， 更关注“东方神秘力量”——“杭州六小龙”。 “六小龙”中DeepSeek、云深处科技和群核科技的创始人都毕业于浙江大学。 基础研究是科技创新的重要源泉，一流大学是基础研究的主力军。