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  • Spruce Biosciences 宣布 CAHmelia-204 治疗成人 CAH 和 CAHptain-205 治疗成人和儿童 CAH 的顶线结果
    研发注册政策
    Spruce Biosciences 宣布 CAHmelia-204 治疗成人 CAH 和 CAHptain-205 治疗成人和儿童 CAH 的顶线结果
    Spruce Biosciences宣布了其针对成人及儿童肾上腺增生症（CAH）的tildacerfont药物的两个临床试验CAHmelia-204和CAHptain-205的初步结果。尽管CAHmelia-204试验未能达到主要疗效终点，但提供了对CAH管理及研究的宝贵见解。CAHptain-205试验显示，tildacerfont的高剂量可能更有效。Spruce计划评估一系列战略选项，同时将减少对tildacerfont的投资，以节约财务资源并最大化股东价值。
    Biospace
    2024-12-10
    先天性肾上腺肥大 Spruce Biosciences Inc
  • Disc Medicine 在第 66 届美国血液学会 （ASH） 年会上公布了所有产品组合的积极临床和转化数据
    研发注册政策
    Disc Medicine 在第 66 届美国血液学会 （ASH） 年会上公布了所有产品组合的积极临床和转化数据
    Disc Medicine公司在2024年ASH年会上展示了8项研究成果，包括针对红细胞生成性卟啉症（EPP）的bitopertin治疗进展、DISC-3405在健康志愿者中的1期SAD/MAD试验结果，以及EPP疾病负担的实地患者调查。此外，公司还展示了DISC-0974在骨髓纤维化（MF）贫血症中的1期b临床试验结果，显示其对贫血有积极影响，并支持将其推进至2期临床试验。公司管理层在12月8日的会议上讨论了数据亮点和下一步的开发计划。
    Biospace
    2024-12-10
    骨髓纤维化 贫血 原发性骨髓纤维化 红细胞生成性卟啉病 GLYT1抑制剂(RO-4917838)
  • UniQure 为加速批准亨廷顿基因疗法扫清了道路
    研发注册政策
    UniQure 为加速批准亨廷顿基因疗法扫清了道路
    UniQure宣布与FDA就其研究性亨廷顿病基因疗法AMT-130的加速审批途径达成一致。FDA同意将uniQure正在进行的AMT-130 Phase I/II研究作为生物制品许可申请（BLA）的主要依据，并允许使用统一亨廷顿病评分量表作为中间临床终点。这一决定消除了uniQure在申请批准前进行另一项试验的需求。uniQure首席执行官表示，公司对与FDA达成一致感到非常高兴，并期待在2025年上半年进一步与FDA讨论统计分析计划和CMC技术要求。分析师认为，这一进展对uniQure来说是最佳情况，有望推动公司股价上涨。AMT-130是一种基因疗法，通过抑制亨廷顿基因来防止突变亨廷顿蛋白的产生，从而减缓疾病进展。此外，uniQure还获得了FDA对AMT-130的再生医学高级治疗指定。亨廷顿病领域正在获得动力，其他公司如Wave Life Sciences、Prilenia Therapeutics等也在积极研发相关疗法。
    Biospace
    2024-12-10
    HTT Wave Life Sciences Ltd uniQure NV Prilenia Therapeutics
  • Astria Therapeutics 宣布 FDA 批准用于治疗特应性皮炎的单克隆抗体 OX40 拮抗剂 STAR-0310 的 IND 申请
    研发注册政策
    Astria Therapeutics 宣布 FDA 批准用于治疗特应性皮炎的单克隆抗体 OX40 拮抗剂 STAR-0310 的 IND 申请
    Astria Therapeutics宣布其针对特应性皮炎（AD）的OX40单克隆抗体STAR-0310的IND申请获得FDA批准，计划于2025年第一季度开始进行健康受试者的1a期临床试验，预计2025年第三季度获得初步概念验证结果。公司还预计2026年第二季度在AD患者中取得概念验证结果。STAR-0310旨在利用OX40受体和OX40配体项目的学习，具有高亲和力和高活性，同时低ADCC，有望实现更宽的治疗窗口，并可能每六个月给药一次。Astria Therapeutics致力于开发针对过敏和免疫疾病的生命改变疗法，其领先项目navenibart（STAR-0215）正在开发用于治疗遗传性血管性水肿。
    Biospace
    2024-12-10
    特应性皮炎 OX40 遗传性血管性水肿 navenibart Astria Therapeutics Inc
  • 希望之城的 Alexis LeVee 博士获得 Biocodex 微生物群基金会的 2024 年美国国家研究资助
    医药投融资
    希望之城的 Alexis LeVee 博士获得 Biocodex 微生物群基金会的 2024 年美国国家研究资助
    City of Hope的Alexis LeVee博士获得Biocodex Microbiota Foundation颁发的2024年美国国家研究资助。LeVee博士是City of Hope的血液学和医学肿瘤学研究员，其研究聚焦于肠道微生物组组成在预测和增强早期三阴性乳腺癌（TNBC）患者对免疫疗法的反应中的潜力。这项价值5万美元的资助旨在支持美国早期职业研究人员研究肠道微生物对人类健康的影响。City of Hope正在加速其研究，关注健康肠道与免疫疗法（如CAR T细胞疗法）有效性的直接相关性。LeVee博士的项目基于PEARL试验的数据，该试验研究了在治疗早期TNBC时，将放疗与免疫疗法结合使用对患者的治疗效果。她的研究将分析粪便样本和肿瘤活检中的免疫标志物，以确定某些肠道细菌是否可以预测对这种疗法的积极反应。这项研究可能发现一种基于微生物组的生物标志物，以个性化并改善乳腺癌患者的治疗。
    美通社
    2024-12-10
    乳腺癌 City of Hope
  • Santhera 获得 NICE 的积极推荐，将 AGAMREE®（Vamorolone）用于治疗杜氏肌营养不良症
    研发注册政策
    Santhera 获得 NICE 的积极推荐，将 AGAMREE®（Vamorolone）用于治疗杜氏肌营养不良症
    NICE推荐AGAMREE®（瓦莫罗龙）在英国、威尔士和北爱尔兰的国民医疗服务体系中用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者，Santhera将与NHS紧密合作确保患者快速获得治疗。同时，Santhera也在苏格兰药物和医疗产品联合委员会（SMC）推进报销流程，以确保苏格兰患者也能获得AGAMREE。AGAMREE是首个在欧盟、美国和英国获得全面批准的DMD药物，其作用机制独特，可减少传统皮质类固醇的副作用，改善患者生活质量。该药物已获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的批准，并有望在90天内进入英国、威尔士和北爱尔兰市场。
    Biospace
    2024-12-10
    杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 伐莫洛龙
  • Vascarta 的高生物利用度透皮凝胶可能为治疗镰状细胞病提供一种安全有效的新方法 - 在美国血液学会会议上的介绍
    研发注册政策
    Vascarta 的高生物利用度透皮凝胶可能为治疗镰状细胞病提供一种安全有效的新方法 - 在美国血液学会会议上的介绍
    Vascarta公司的新型透皮凝胶疗法在66届美国血液学会年会上展示，该疗法有望为治疗镰状细胞性贫血提供一种安全有效的全新方法。研究显示，该凝胶能减少神经和器官损伤，同时改善红血球健康。Vascarta的透皮姜黄素凝胶将在明年由美国镰状细胞性贫血疾病研究与基金会进行人体临床试验。该凝胶通过减少炎症和氧化应激，保护神经系统，改善心脏、红血球等器官功能，对治疗镰状细胞性贫血具有积极意义。
    美通社
    2024-12-10
    镰状细胞性贫血 镰状细胞病
  • Protara 宣布拟议的公开募股
    医药投融资
    Protara 宣布拟议的公开募股
    Protara Therapeutics公司宣布启动一项股票和预先融资认股权证的公开发行，用于资助其癌症和罕见病治疗药物的临床开发。此次发行由多家金融机构共同管理，包括TD Cowen、Cantor、LifeSci Capital、Oppenheimer & Co.和Scotiabank。发行所得将用于TARA-002的临床开发和其他临床项目，以及公司运营资金。发行的具体条款将在最终招股说明书中披露。
    Biospace
    2024-12-10
    恶性肿瘤 罕见病 TARA-002 Protara Therapeutics Inc
  • Scorpion Therapeutics 为其突变选择性 PI3Kα 抑制剂 STX-478 提供临床项目更新
    研发注册政策
    Scorpion Therapeutics 为其突变选择性 PI3Kα 抑制剂 STX-478 提供临床项目更新
    Scorpion Therapeutics在2024年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示了STX-478在晚期实体瘤患者中的1/2期临床试验的最新分析，并宣布与辉瑞公司合作评估STX-478、atirmociclib和fulvestrant三联组合在一线PI3Kα突变HR+/HER2-转移性乳腺癌患者中的应用。Scorpion首席执行官Adam Friedman表示，公司致力于将精准医疗扩展到更多患者，并期待通过新合作推进STX-478的研究。Scorpion与辉瑞达成新临床试验合作和供应协议，共同评估atirmociclib与STX-478和fulvestrant在一线PI3Kα突变HR+/HER2-转移性乳腺癌患者中的疗效。STX-478在1/2期临床试验中表现出良好的安全性和疗效，包括在HR+/HER2-乳腺癌和妇科肿瘤中观察到23%和44%的总缓解率。Scorpion的STX-478项目旨在解决PI3Kα突变癌症患者的未满足需求，通过降低毒性和持续深入的缓解来改善患者预后。
    Biospace
    2024-12-10
    Pfizer Inc PI3Kα 氟维司群 Scorpion Therapeutics Inc atirmociclib
  • MIRA Pharmaceuticals 向 FDA 提交 Ketamir-2 的 IND，标志着公司管线开发的一个重要里程碑
    研发注册政策
    MIRA Pharmaceuticals 向 FDA 提交 Ketamir-2 的 IND，标志着公司管线开发的一个重要里程碑
    MIRA Pharmaceuticals宣布向美国食品药品监督管理局提交了Ketamir-2的新药研究申请，这是一种用于治疗神经性疼痛的新型口服ketamine类似物。此举标志着公司在推进其领先药物候选人的同时，展现了其按时完成里程碑的承诺。Ketamir-2在神经性疼痛治疗方面展现出巨大潜力，同时为其他重大神经精神疾病提供了广泛的机会。该IND申请包含了Ketamir-2的药理学、药代动力学和毒理学数据，以及体外和体内研究的结果。MIRA预计将在2025年第一季度开始进行I期临床试验，评估其在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。此外，公司还在探索Ketamir-2在治疗其他疾病，如抑郁症、创伤后应激障碍等方面的可能性。
    Biospace
    2024-12-10
    创伤后应激障碍 神经性疼痛 MIRA Pharmaceuticals Inc
  • 加拿大脑癌协会 （Brain Cancer Canada） 提供 50,000 加元的赠款，以发现如何利用人体自身的免疫细胞来攻击小儿脑癌
    医药投融资
    加拿大脑癌协会 （Brain Cancer Canada） 提供 50,000 加元的赠款，以发现如何利用人体自身的免疫细胞来攻击小儿脑癌
    加拿大脑癌研究机构Brain Cancer Canada授予了50,000加元的研究资助，用于探索如何利用患者自身的免疫细胞来对抗儿童脑癌。该资助由儿童东部安大略医院研究研究所的科学家肖恩·比格博士及其团队获得，旨在通过使用肿瘤浸润淋巴细胞（TILs）技术，从患者肿瘤中提取免疫细胞，体外扩增后再回输到患者体内，以开发个性化的治疗方案。这一创新的研究项目有望为儿童恶性脑瘤患者提供安全有效的治疗选择，改善他们的生活质量。该项目得到了加拿大血液服务机构和渥太华医院的合作支持，并得到了儿童医院东部安大略（CHEO）、渥太华大学、渥太华医院研究研究所和患者顾问塔米·贝尔的参与。Brain Cancer Canada致力于通过资助创新研究、神经外科技术和倡导更多治疗选择，提高脑癌患者的生存率和生活质量。
    GlobeNewswire
    2024-12-10
    Brain Cancer Canada Childrens Hospital o Canadian Blood Servi Ottawa Hospital Rese University of Ottawa
  • Lisata Therapeutics 宣布完成 CENDIFOX 试验的招募
    研发注册政策
    Lisata Therapeutics 宣布完成 CENDIFOX 试验的招募
    Lisata Therapeutics宣布成功完成CENDIFOX试验所有三个队列的患者招募。该试验由堪萨斯大学癌症中心Anup Kasi博士领导，旨在评估Lisata的iRGD环状肽产品certepetide与FOLFIRINOX疗法结合治疗胰腺、结肠和阑尾癌的安全性和有效性。该试验招募了66名患者，包括胰腺癌、结肠癌和阑尾癌患者。试验旨在提供关于certepetide在免疫分析中的肿瘤组织数据以及长期患者结局信息。试验由堪萨斯大学癌症中心资助，Lisata提供certepetide。Lisata表示，他们期待在2025年报告该重要研究的成果。
    GlobeNewswire
    2024-12-10
    胰腺癌 结肠癌 Lisata Therapeutics Inc 注射用CEND-1
  • RenaissThera 完成种子轮融资，推动 AI 驱动的心脏代谢疾病疗法
    医药投融资
    RenaissThera 完成种子轮融资，推动 AI 驱动的心脏代谢疾病疗法
    RenaissThera Private Limited，一家位于印度的生物技术公司，成功完成了种子轮融资，获得天使投资者的支持。这笔资金将加速开发针对GLP-1和GIP受体的新型小分子疗法，重点针对心血管代谢疾病，尤其是糖尿病和肥胖。公司致力于通过提供负担得起且具有变革性的解决方案，解决全球弱势群体面临的健康挑战。RenaissThera利用人工智能平台，结合生成式AI和机器学习，快速识别和优化小分子以进行针对性治疗，从而革新了对抗心血管代谢疾病的方法。公司管理总监Sudhir Nagarajan表示，感谢所有投资者的支持和对团队及RenaissThera承诺的信任。CEO Dr. Ramkesh Meena指出，这一里程碑使公司能够扩大规模并验证其早期管线，为明年提交IND申请做好准备，推动公司向提供改变生活的、负担得起的疗法迈进。这种创新方法结合了科学严谨性和效率，旨在缩短开发时间线并降低成本，同时改善全球患者的预后。RenaissThera致力于开发针对心血管代谢疾病如糖尿病和肥胖等高未满足需求领域的创新疗法，利用其由生成式AI工具驱动的创新平台，为患者提供尖端解决方案。
    Biospace
    2024-12-10
    糖尿病 GLP-1 肥胖
  • Belantamab Mafodotin 显示出显著的总生存期获益，在多发性骨髓瘤首次复发时或复发后死亡风险降低 42%
    研发注册政策
    Belantamab Mafodotin 显示出显著的总生存期获益，在多发性骨髓瘤首次复发时或复发后死亡风险降低 42%
    GSK公司宣布，DREAMM-7临床试验中期分析结果显示，belantamab mafodotin联合bortezomib和地塞米松（BVd）治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤，与达尔atumumab联合bortezomib和地塞米松（DVd）相比，在总生存期（OS）方面具有统计学和临床意义的改善。该研究结果在66届美国血液学会（ASH）年会上发表。分析显示，接受belantamab mafodotin组合治疗的患者死亡风险降低了42%。此外，belantamab mafodotin组合在最小残留病（MRD）阴性率等关键次要终点上也表现出显著优势。GSK计划根据DREAMM-7和DREAMM-8试验结果，在美国、欧盟、日本、中国、英国、加拿大和瑞士提交belantamab mafodotin组合的新药申请。
    Biospace
    2024-12-10
    地塞米松 GSK PLC 硼替佐米 多发性骨髓瘤 玛贝妥单抗
  • CRISPR Therapeutics 在 2024 年美国血液学会 （ASH） 年会上呈报数据
    研发注册政策
    CRISPR Therapeutics 在 2024 年美国血液学会 （ASH） 年会上呈报数据
    CRISPR Therapeutics公司宣布，其新一代CD19同种异体CAR T细胞疗法CTX112在治疗某些复发或难治性CD19阳性B细胞恶性肿瘤方面显示出良好的安全性和有效性，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其再生医学高级治疗（RMAT）资格。CTX112正在进行1/2期临床试验，评估其在系统性红斑狼疮（SLE）中的安全性和有效性，未来有望扩展到其他自身免疫性疾病。公司预计将在2025年中提供关于肿瘤学和自身免疫性指标的更广泛更新。初步数据显示，CTX112具有良好的耐受性，有望为患者提供有意义的临床益处。
    Biospace
    2024-12-10
    CD19 系统性红斑狼疮 CRISPR Therapeutics AG
  • DEA 继续阻止 MMJ 大麻药物开发治疗神经系统疾病
    研发注册政策
    DEA 继续阻止 MMJ 大麻药物开发治疗神经系统疾病
    MMJ国际控股公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其新型大麻衍生物药物的IND申请，旨在治疗亨廷顿病（HD）相关的舞蹈病。此举标志着公司致力于利用大麻的药用价值推动医学科学发展的决心。MMJ还获得了孤儿药资格认定，以加快临床试验进程，验证其研究药物的有效性。尽管面临监管挑战，MMJ仍致力于开发具有影响力的 cannabinoid 衍生物药物，并计划进行MMJ-002的第二阶段临床试验，以展示其减轻亨廷顿病舞蹈病症状的潜力。公司还在国际范围内扩展了药物开发业务，以绕过国内监管障碍，并应对与司法部（DOJ）和DEA之间的法律纠纷。MMJ凭借强大的药物发现和开发能力、强大的知识产权组合和制造专业知识，继续在医疗大麻领域引领创新。
    Biospace
    2024-12-10
    神经系统疾病
  • CervoMed 宣布 RewinD-LB 在路易体痴呆患者中的 2b 期临床试验的顶线数据
    研发注册政策
    CervoMed 宣布 RewinD-LB 在路易体痴呆患者中的 2b 期临床试验的顶线数据
    CervoMed公司宣布，其针对路易体痴呆症（DLB）的药物neflamapimod在RewinD-LB Phase 2b临床试验中未达到主要和次要终点，尽管安全性良好，但未达到预期的血浆药物浓度，可能影响了试验结果。公司将暂停计划中的三期临床试验，并继续分析试验数据，以更好地理解药物的效果和未来的开发路径。该药物在先前的临床试验中显示出改善DLB症状的潜力。
    Biospace
    2024-12-10
    路易体痴呆 奈拉莫德 CervoMed Inc
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