【CTR20220279】FRSW107在重型血友病A儿童患者中的药代动力学、安全性和耐受性研究

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基本信息

登记号

CTR20220279

试验状态

已完成

药物名称

注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白

首次公示信息日的期

2022-02-16

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

本品适用于血友病A（先天性凝血Ⅷ因子缺乏）患者出血的治疗和预防。本品不适用于治疗血管性血友病（von Willebrand disease，vWD）。

试验通俗题目

FRSW107在重型血友病A儿童患者中的药代动力学、安全性和耐受性研究

试验专业题目

评价注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW107）在重型血友病A儿童患者中的药代动力学、安全性和耐受性的开放、单次给药Ⅰ期临床研究

申办单位信息

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226010

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临床试验信息

试验目的

评价注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW107）在重型血友病A儿童患者中的药代动力学（PK）特征。评价注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW107）在重型血友病A儿童患者中的安全性和耐受性。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅰ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 28 ；

实际入组人数

国内: 28 ；

第一例入组时间

2022-04-30

试验终止时间

2022-09-29

是否属于一致性

否

入选标准

1.＜12岁的儿童，男性；2.体重≥10kg；3.临床确诊（筛选期确诊或既往医疗记录证实）为重型血友病A患者（凝血因子Ⅷ＜1%），既往医疗记录证实：＜6岁患者接受过凝血因子VIII治疗且给药暴露日≥50天（EDs≥50），≥6岁且＜12岁患者接受过凝血因子VIII治疗且给药暴露日≥150天（EDs≥150）；4.凝血酶原时间（PT）正常或国际标准化比值（INR）＜1.3；5.狼疮抗凝物阴性；6.受试者法定授权代表（即监护人）完全了解、知情本研究并签署知情同意书，有知情同意能力（≥8岁）的患儿应知情并自愿签署知情同意书；

排除标准

1.对供试品或其辅料（包括鼠类或仓鼠蛋白）过敏者；2.既往存在FVIII或IgG2注射治疗后超敏反应或过敏反应；3.筛选时FVIII抑制物阳性（≥0.6 BU/mL），或既往有FⅧ抑制物历史阳性，或家族有抑制物史；4.血小板计数≤100×109 /L；5.除血友病A外还存在其他凝血功能障碍的患；6.血管性血友病因子（vWF）抗原检查结果低于正常值下限者；7.严重贫血（血红蛋白＜60g/L）者；8.研究药物给药前3天内或5个半衰期内（取时间长者）使用过任何标准半衰期的FⅧ制剂（如：科跃奇、百因止、任捷等）的患者；研究药物给药前4天或5个半衰期内（取时间长者）内使用过任何其他延长半衰期FⅧ制剂的患者；9.研究药物给药前6个月内使用过艾美赛珠单抗的患者；10.研究药物给药前3个月内使用过单克隆抗体、Fc融合蛋白、或静脉给药的免疫球蛋白者；11.筛选前2周内有发热、活动性细菌或病毒感染、过敏（如过敏性鼻炎、过敏性哮喘、过敏性皮炎等）的患者；12.患有可能增加出血风险或形成血栓风险的其他疾病；13.研究药物给药前6个月内发生严重的心脑血管疾病，如脑出血，脑卒中，心肌梗死，不稳定心绞痛，充血性心力衰竭（纽约心脏病协会等级≥Ⅲ级），严重心律失常（ QTc间期>450ms，通过Fridericia公式校正）、无法控制的高血压（收缩压≥ 160 mmHg或舒张压≥95 mmHg）等；14.患有已知的可能影响试验依从性的精神障碍性疾病；15.肝功能异常者：？丙氨酸氨基转移酶（ALT）、或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞2倍正常值上限（ULN）；？或血清胆红素（TBIL）＞2×ULN；

16.肾功能异常者：？尿素（Urea）或尿素氮（BUN）＞2×ULN；？或血清肌酐（Cr）>2×ULN；

17.乙型肝炎表面抗原（HbsAg）、抗梅毒螺旋体特异性抗体（TPHA）、抗人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体、丙型肝炎病毒（HCV）抗体有任意一项检查阳性者；18.筛选前7天内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗或研究期间需要使用抗凝或抗血小板药物治疗的患者；19.研究药物给药前14天内或计划在研究期间使用系统性免疫调节剂（如糖皮质激素[＞10 mg/天泼尼松的等效剂量]、α-干扰素、免疫球蛋白、环磷酰胺、环孢菌素等）者，允许使用吸入型或局部外用型糖皮质激素；20.筛选前4周内接受外科大手术及接受过血液或血液成分输注者；或筛选前2周内有拔牙等小手术史者；或计划在研究期间进行择期手术者；21.研究药物给药前4周内进行过疫苗接种者，或计划在研究期间进行疫苗接种者；22.研究药物给药前1个月内参加过其他临床试验者；23.患有其他严重的疾病，研究者认为不能从中受益者；24.其它研究者判定不适宜参加的受试者；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院;首都医科大学附属北京儿童医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100045;100045

联系人通讯地址