本品适用于治疗原发性系统性左卡尼汀缺乏症。报道病例中，临床表现包括反复发作雷伊样脑病、低酮症性低血糖症和/或心肌病。相关症状包括肌张力低下，肌肉无力以及发育迟缓等。原发性左卡尼汀缺乏需要患者血清，红细胞和/或组织中的左卡尼汀水平低，并且患者没有原发性脂肪酸或有机酸氧化缺陷（见临床药理部分）。在部分患者，特别是表现为心肌病的的那些患者中，补充左卡尼汀可快速缓解疾病的症状和体征。除左卡尼汀外，还应根据患者病情予以支持治疗和其他治疗措施。 本品也用于由于先天性代谢异常导致的继发性肉碱缺乏症的短期和长期治疗。
重症肌无力 (MG) 是一种慢性自身免疫性疾病，其特征在于，在很大一部分患者的神经肌肉接头 (NMJ) 处存在针对AChR)的血清自身抗体；AChR特异性抗体导致NMJ的改变和破坏，引起局部或全身的异常肌肉无力和易疲劳，这是MG的主要临床症状。
药物发现
申报临床
申请上市
批准上市
10800
2026-05-14
12802
2026-05-13
10965
2026-04-28
11841
2026-04-24
11249
2026-04-22
海外
2028-02-17
4922
海外
2028-01-06
海外
2027-06-04
2027-05-19
海外
2027-02-11
400-9696-311 转1
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