96.2% 临床终点达标，对标芦可替尼！这款 FIC 新药拟纳入突破性治疗

今日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示，成都赜灵生物医药科技股份有限公司（以下简称 “赜灵生物”）自主研发的1类创新药马来酸氟诺替尼片拟被纳入突破性治疗品种名单，用于BCR-ABL融合基因(Ph)阴性的骨髓增殖性肿瘤。

这一认定标志着这款具有全球首创（First-in-Class, FIC）潜力的药物在临床价值上获得了国家层面的认可，也预示着其研发进程将进入 “快车道”，有望为国内患者带来突破性的新治疗选择。

（图片来源：CDE官网）

此外，该药还于2025年12月获美国食品药品监督管理局(FDA) 孤儿药资格认定，用于骨髓纤维化治疗。

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BCR-ABL阴性骨髓增殖性肿瘤（MPN）是一组缺乏费城染色体/BCR-ABL融合基因的克隆性造血干细胞疾病，主要包括：真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET） 和原发性骨髓纤维化（PMF）。核心特征是存在JAK2、CALR或MPL等驱动基因突变，导致下游JAK-STAT信号通路持续活化，引发血细胞过度增殖。

马来酸氟诺替尼片（代号：FM）是一款全新机制的JAK2/FLT3/CDK6三靶点抑制剂，其独特之处在于它不仅能精准抑制JAK2的JH1和JH2双结构域，实现对异常信号通路的强效阻断，还能通过协同抑制FLT3和CDK6，在控制脾脏肿大和改善患者症状的同时，直击骨髓纤维化的病理根源，有望实现疾病的 “对因治疗”。

在2025年美国血液学会（ASH）年会上公布的IIb期头对头随机对照研究中，氟诺替尼与当前骨髓纤维化的一线标准治疗药物芦可替尼进行了头对头直接比较。结果显示：

氟诺替尼在第24周达到国际公认的 “双终点”：高剂量FM组中，高达96.2%的患者同时达到了这两个严苛的疗效终点，优于对照组。在高剂量FM组中脾脏体积缩小≥35%（SVR35）的应答率为96.2%，而芦可替尼组为66.7%（p=0.009）；另外，高剂量FM组总症状评分降低≥50%（TSS50）也具有统计学差异，较芦可替尼组高出37.9个百分点（p<0.001）。