洞察市场格局
解锁药品研发情报

客服电话

400-9696-311
医药数据查询

首页 资讯 摩熵视野
  • FDA拒绝了一款基因疗法
    审批动态
    FDA拒绝了一款基因疗法
    昨日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式拒绝了 Regenxbio 公司针对黏多糖贮积症 II 型（MPS II）的基因疗法 RGX-121（clemidsogene lanparvovec）的上市申请。 受此消息影响，Regenxbio 公司在 2 月 9 日盘后交易中股价暴跌超过 17%。 FDA明确指出了拒绝批准的核心原因： 研究资格标准在充分定义神经病变型患者群体（相对于轻型疾病）方面存在不确定性；自然史外部对照组与研究人群的可比性问题；以及将脑脊液中的HS D2S6作为合理可能预测临床获益的替代终点是否恰当。
    罕见病信息网
    2026-02-10
    黏多糖贮积症 基因疗法 FDA
  • 从研发到质控：禾沐基因综述造血干细胞基因治疗的前沿与未来
    前沿研究
    从研发到质控：禾沐基因综述造血干细胞基因治疗的前沿与未来
    禾沐基因基于自身在造血干细胞基因治疗（HSC-GT）领域多年的研究与转化经验，受邀撰写综述文章 《造血干细胞基因治疗产品的研发应用和质量控制》 ，对HSC-GT领域在产品研发及质量控制方面的关键进展进行了系统梳理，发表于2026年1月《中国细胞生物学学报》“ 细胞与基因治疗转化研究 ”专刊。 HSC-GT通过体外修饰患者自体造血干细胞并回输体内，可实现 “ 一次治疗、终身受益 ” 的临床目标。 综述系统回顾了其基因修饰技术发展脉络，明确当前慢病毒载体与 CRISPR 基因编辑并行发展的技术格局，展望了未来精准化、高效化及体内基因修饰的发展趋势。
    禾沐基因
    2026-02-10
    造血干细胞基因治疗
  • 千强企业价值激增785万亿，谁在决定全球经济的未来？
    财报业绩
    千强企业价值激增785万亿，谁在决定全球经济的未来？
    榜单总价值高达785万亿元人民币，上榜门槛较去年大幅提升400亿，达到1800亿元人民币。 这一数字背后，是79%的上榜企业价值实现同比增长，全球经济头部力量的活力与韧性可见一斑。 美国以410家企业蝉联榜首，总价值占比高达57%。
    火石创造
    2026-02-10
  • 国内首款皮下注射抗 CD38 单抗获 CDE 受理
    审批动态
    国内首款皮下注射抗 CD38 单抗获 CDE 受理
    2026 年 2 月 10 日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，由 杭州尚健生物技术股份有限公司 自主研发的 SG301 SC 注射液 （受理号：CXSL2600195）正式获得受理，注册分类为 1 类治疗用生物制品。 这是国内首个获批临床的皮下注射抗 CD38 人源化单克隆抗体，在静脉注射剂型 SG301 的基础上进行了剂型升级，为系统性红斑狼疮（SLE）和多发性骨髓瘤患者提供了更便捷的治疗选择。 SG301 SC 是在静脉注射剂型 SG301 的基础上开发的皮下注射制剂。
    抗体圈
    2026-02-10
    CD38 皮下注射 CDE
  • 全球首款偏向型 GLP-1 埃诺格鲁肽再获 CDE 受理
    审批动态
    全球首款偏向型 GLP-1 埃诺格鲁肽再获 CDE 受理
    2026 年 2 月 10 日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，杭州先为达生物科技股份有限公司自主研发的 埃诺格鲁肽注射液 （受理号：CXSL2600200、CXSL2600199）再次获得临床试验申请受理，注册分类为 2.2 类治疗用生物制品。 就在一个月前，该产品刚以 “先颐达 ®” 为商品名获批上市，用于成人 2 型糖尿病患者的血糖控制，此次新受理标志着其向肥胖症、非酒精性脂肪肝等更广阔代谢疾病领域的拓展迈出关键一步。 一、从 “全球首个” 到 “多适应症拓展”：埃诺格鲁肽的进阶之路。
    抗体圈
    2026-02-10
    CDE
  • 安达生物个性化肿瘤疫苗获 CDE 受理：瞄准 “癌王” 胰腺癌，中美双报加速推进
    审批动态
    安达生物个性化肿瘤疫苗获 CDE 受理：瞄准 “癌王” 胰腺癌，中美双报加速推进
    2026 年 2 月 10 日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，由 安达生物药物开发（北京）有限公司 申报的 注射用 PCNAT-01 （受理号：CXSL2600201）正式获得受理，注册分类为 1 类治疗用生物制品。 这是一款针对胰腺癌的个性化新抗原多肽疫苗，此前已获美国 FDA 批准临床并获得孤儿药资格认定，此次国内受理标志着该产品的中美双报进程再下一城。 PCNAT-01 作为一款 个性化肿瘤新抗原疫苗 ，其核心优势在于 “精准定制”：。
    抗体圈
    2026-02-10
    肿瘤疫苗 胰腺癌 CDE
  • 国产宠物减肥降糖药进入临床试验，给狗和猫注射GLP-1药物靠谱吗？
    临床研究
    国产宠物减肥降糖药进入临床试验，给狗和猫注射GLP-1药物靠谱吗？
    GLP-1（胰高血糖素样肽-1）受体激动剂是近年来销售额最高的药物，2025年全球“药王”替尔泊肽、销售额排名世界第二的司美格鲁肽都是GLP-1受体激动剂，用于降血糖和减重。 能否把GLP-1药物用于宠物？ 如今，国内外多家药企已进入这条新赛道，开发这个潜力巨大的市场。
    张江发布
    2026-02-10
    减肥
  • 1-8批接续产品投标数排名，共计4163个
    招标采购
    1-8批接续产品投标数排名，共计4163个
    1091家企业参与价格申报，占可申报企业总数1126家的96.89%。 4623个品种报价，占可申报总品种数4798个的96.35%。 35家企业、175个产品未申报或申报失效。
    风云药谈
    2026-02-10
  • 【国采1-8批接续】拟中选结果公示，中选率达93%，每品种平均14家企业中选
    招标采购
    【国采1-8批接续】拟中选结果公示，中选率达93%，每品种平均14家企业中选
    本次接续采购涉及316种常用药品，覆盖抗感染、抗肿瘤、降血糖、降血压、降血脂、神经系统、呼吸系统、消化系统等 26个 治疗领域 ，共1020家企业的4163个产品获得拟中选资格。 本次中选结果预计将于 2026年 3月底落地实施 ， 采购周期 至2028年底 。 每个品种平均14家企业中选 ，市场供应多元，临床选择丰富。
    易联招采网
    2026-02-10
    感染 肿瘤 国采
  • Gastroenterology丨从初治到补救：伏诺拉生-四环素（VT）二联疗法构建简化幽门螺杆菌治疗的“完整拼图”
    前沿研究
    Gastroenterology丨从初治到补救：伏诺拉生-四环素（VT）二联疗法构建简化幽门螺杆菌治疗的“完整拼图”
    成功根除幽门螺杆菌 （ Helicobacter pylori ） 是降低胃癌发生风险的关键。 然而，在真实临床实践中，一线治疗失败并不少见，而补救治疗往往面临更复杂的耐药背景、更差的依从性以及更高的不良反应发生率。 近日， 该 团队再次在消化领域期刊 Gastroenterology 发表题为： Vonoprazan–tetracycline dual regimen as rescue therapy for Helicobacter pylori infection: randomized controlled trial 的研究 ， 系统评估VT 二 联疗法作为幽门螺杆菌补救治疗方案的疗效与安全性，为临床提供了关键循证依据 。
    BioArtMED
    2026-02-10
    Helicobacter pylori 幽门螺杆菌 Gastroenterology
  • Aging Cell | 沈义栋研究组揭示衰老过程中HSF-1的“取舍”智慧：牺牲急性应激响应，以换取对抗慢性蛋白聚集的生存优势
    前沿研究
    Aging Cell | 沈义栋研究组揭示衰老过程中HSF-1的“取舍”智慧：牺牲急性应激响应，以换取对抗慢性蛋白聚集的生存优势
    蛋白质稳态 （ Protein Homeostasis ） 的维持对于机体健康至关重要。 热休克因子 1 （ HSF-1 ） 作为蛋白质稳态的关键守护者，其功能在衰老过程中发生了显著变化，但这种变化的分子机制及其生物学意义长期以来尚不完全清楚。 该研究发现，随着年龄增长，蛋白酶体亚基 PBS-7 介导的 HSF-1 降解减弱，导致 HSF-1 蛋白水平升高。
    BioArtMED
    2026-02-10
    蛋白酶 HSF1 休克
  • JCI丨路芳慧团队发现胶质母细胞瘤联合免疫治疗新策略
    前沿研究
    JCI丨路芳慧团队发现胶质母细胞瘤联合免疫治疗新策略
    胶质母细胞瘤 （ Glioblastoma multiforme ， GBM ） 是成人最常见、也最具侵袭性的原发性脑肿瘤之一。 即便接受最大范围手术切除联合放化疗，患者中位生存期仍仅约 15 个月，预后极差。 在 GBM 中，肿瘤干细胞 （ glioma stem cells ， GSCs ） 被认为是肿瘤起始、进展、耐药和复发的“源头细胞”，同时也是重塑免疫微环境、推动免疫逃逸的重要操纵者。
    BioArtMED
    2026-02-10
    glioblastoma multifo JCI
  • Genome Med丨李向涛课题组提出一种基于对比学习的单细胞多组学整合框架scMDCF
    前沿研究
    Genome Med丨李向涛课题组提出一种基于对比学习的单细胞多组学整合框架scMDCF
    单细胞多组学 （ scMulti -omics） 技术能够在同一细胞水平同时测量多种分子层面的信息 ，彻底改变了我们对细胞 状态、 功能 及其 相互作用的理解。 然而，由于不同组学层面在 数据 规模、分辨率和生物学变异性 上存在显著 的差异， 使得跨 组学 整合面临挑战 。 该方法在保 持同一细胞类型内部结构一致性的同时，提高了对细胞亚型差异的分辨能力，并在不同组织来源与实验条件差异带来的批次偏移下维持了较好的表征稳定性。
    BioArtMED
    2026-02-10
    单细胞多组学 李向涛
  • Genome Biol丨基于真实bulk数据中差异比例细胞类型（的相对变化量来评估算法性能
    前沿研究
    Genome Biol丨基于真实bulk数据中差异比例细胞类型（的相对变化量来评估算法性能
    单细胞 RNA 测序 （ scRNA -seq ） 以前所未有的分辨率揭示了基因表达特征，初步破解该难题，但其高昂成本限制了细胞类型与患者预后关联的大规模研究。 与之相对，癌症基因组图谱 （ TCGA ） 、基因表达数据库 （ GEO ） 等公共数据库的批量 RNA 测序 （ bulk RNA-seq ） 和基因芯片数据，富含临床信息，提供了可规模化的替代方案。 该研究 利用涵盖 9 种癌症类型、共 5000 多个 样本的 18 个真实 bulk RNA 表达队列，对 5 种主流解卷积方法 （含新开发的 ReCIDE ） 进行三项基准测试： 解卷积结果 与单细胞 RNA 测序 （ scRNA -seq ） 结果的一致性、 解卷积结果的 队列间可重复性、 和 预后相关性可重复性。
    BioArtMED
    2026-02-10
    癌症
  • 交易频频！礼来24亿美元收购一体内CAR-T领域新秀
    交易并购
    交易频频！礼来24亿美元收购一体内CAR-T领域新秀
    礼来在声明中解释，迄今为止的实验表明，Orna公司的环状RNA平台可能会让治疗性蛋白质实现更持久的表达，从而研发出当前RNA或细胞治疗平台无法实 现的疗法。 此次交易完成后，礼来将拥有一系列体内CAR-T疗法，这将为“基因医学和体内细 胞工程领域的长期创新”提供支持。 Orna Therapeutics成立于2021年，成立之初获得了1亿美元资金，其使命是将CAR直接递送至患者的免疫细胞，公司的技术平台基于麻省理工的研究成果。
    Being科学
    2026-02-10
    体内CAR-T
  • FDA拒绝一款基因疗法，该公司却认为“多余担心”了！
    前沿研究
    FDA拒绝一款基因疗法，该公司却认为“多余担心”了！
    目前，该公司计划尽快提交重新审批申请。 FDA质疑的生物标志物是硫酸乙酰肝素，这一标志物在研究领域已被广泛认可为加速批准的终点指标。 Regenxbio公司称，去年8月，FDA完成了对RGX-121的许可前检查和生物研究监测信息检查，当时未提出任何异议，也未对这款疗法的安全性表示担忧。
    Being科学
    2026-02-10
    基因疗法 FDA
  • 刚刚！两款中成药转为OTC
    审批动态
    刚刚！两款中成药转为OTC
    2026年2月10日，国家药监局发布关于参倍固肠胶囊和儿童清咽解热口服液转换为非处方药的公告（2026年第19号）。 公告显示，根据《处方药与非处方药分类管理办法（试行）》（原国家药品监督管理局令第10号）规定，经国家药监局组织论证和审核， 参倍固肠胶囊和儿童清咽解热口服液由处方药转换为非处方药。 参倍固肠胶囊主治功能为固肠止泻，健脾温肾。
    一度医药
    2026-02-10
    中成药
摩熵医药企业版
50亿+条医药数据随时查
7天免费试用
体验产品

推荐资讯

热门资讯

摩熵视频

更多

最新会议

更多