近日，美国一名出生即面临生命威胁的罕见病婴儿 KJ 成功出院，成为全球首位接受定制化 CRISPR 基因编辑疗法并康复的患者。 这一疗法由费城儿童医院（ CHOP ）与宾夕法尼亚大学共同开发，突破了传统治疗方式的局限，为全球罕见病患者带来了前所未有的生存希望。 KJ 是一名出生不久就被诊断为患有 CPS1 缺陷综合征的婴儿（推荐阅读： “只为一个孩子定制的CRISPR基因药”！

基因治疗作为生物医药领域的颠覆性技术，正在为遗传性疾病、罕见病及难治性疾病带来突破性疗法。 腺相关病毒（AAV）载体是临床试验中使用最多的病毒载体之一，已有多款AAV基因治疗药物获批上市。 体内基因治疗产品一般选用适当的载体或转染方式将外源基因（或基因编辑工具）导入人体，通过替代、补偿、阻断、修正特定基因以达到治疗疾病的目的。

近日， 江苏医疗器械科技产业园Medpark 园内苏州美创医疗科技有限公司再传捷报，在Medpark的积极协助与推动下，美创医疗与苏创投紧密互动，成功完成了一轮 亿元级股权融资 。 本轮融资由苏创投、天堂硅谷、光华梧桐和 Medpark 等多家知名机构联合投资。 值得关注的是，今年，美创医疗还获得江苏苏州生物医药专项母基金投资，这也是省战略性新兴产业母基金在江苏省医药领域的 首个直投项目 。

一年里安斯泰来中国业务迎来突飞猛进的发展：一年内加速获批了7个全球创新药物和新适应症，中国区业务取得两位数增长，公司规模也在一年内从800多人增加到近1200人。 此外，安斯泰来还首次通过了“中国杰出雇主”认证。 2024年12月，全球首个靶向CLDN18.2单抗药物在中国获批。

在新药研发这个充满挑战的科学前沿，PCSK9作为调节胆固醇代谢的关键靶点，长期以来是心血管疾病治疗领域的研发热点。 近日，一家全球Top制药企业的小分子PCSK9抑制剂项目取得重要进展，成功推进至三期临床试验阶段。 基于这一成功实践，我们推出 “一站式综合药物研发服务平台案例”系列第二期 。

央视《科技之光》栏目深度报道ACTL技术治疗晚期乳腺癌和晚期肺癌的真实案例。 得益于ACTL技术，这些几乎失去希望的晚期癌症患者转危为安，重获新生。 这些真实案例证明，ACTL技术精准消灭肿瘤，让癌痛消失、各项指标恢复正常，患者生活质量显著提高，让人类多一种选择，为抗癌治疗带来新希望。

2025年6月17日，中国科学院上海药物研究所段佳团队联合徐华强团队，在 《美国国家科学院院刊》（ PNAS ） 在线发表了题为“Cryo-EM Structures of GnRHR: Foundations for Next-Generation Therapeutics”的研究论文。 1977年，诺贝尔生理学或医学奖授予Roger Guillemin和Andrew Schally，以表彰他们发现并合成“生殖密码”—— GnRH。 近半个世纪后，GnRH的受体（GnRHR）依然是科学家攻坚的焦点：它是不孕症、前列腺癌等生殖系统疾病的治疗靶点，甚至还是畜牧业中高效繁殖的“秘密武器”。

6 月 16 日， 国家药监局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》（下称《征求意见稿》）。 药物临床试验申请审评审批 30日通道支持国家重点研发品种，鼓励全球早期同步研发和国际多中心临床试验，服务临床急需和国家医药产业发展。 纳入创新药临床试验审评审批30日通道的申请，应当为中药、化学药品、生物制品1类创新药，能够按要求提交申报资料，并需满足以下条件之一：（一） 国家支持的重点创新药。

2025CMC-China第七届中国制药工业博览很高兴宣布： 风云药谈 创始人-张廷杰 将出席分论坛【仿制药和改良新药立项“稳准狠”大会】；并分享主题报告： 新集采（11批）、大接续、价格治理下的产品布局。 8月1-2日 扫码免费注册。 张廷杰，风云药谈创始人，人大中睿EMBA特约讲师，交大药械MBA特聘讲师，多家大型企业战略顾问，医药行业投资人。

进入 6 月以来，随着新规不断落实，全国医院医疗服务价格迎来非常大的改变。 6 月 6 日，国家医保局所属平台 “中国医疗保障 ”公众号发布消息， 本月起，全国医院将调整包括超声检查类、 综合诊查类、中医针法类、中医骨伤类、中医特殊疗法类 医疗服务价格， 多地 要 对一批医疗服务项目出台指导价、限价等措施， 影响重大 。 国家医保局发布一系列医疗服务价格项目立项指南，统一指导各地规范医疗服务价格项目。

早在2022年6月29日就正式申报深交所创业板上市的建发致新，虽然在2023年11月15日当日召开的创业板上市委2023年第83次审议会议上获得了"符合发行条件、上市条件和信息披露要求"的审议结果，但随后却是历经了近19个月左右的时间才终于等来了提交注册的结果。 此次IPO，建发致新计划通过发行6319.3万股新股以募集4.84亿元资金投向"信息化系统升级建设"、"医用耗材集约化运营服务"等三大项目，其中2.4亿元用于补充流动资金。 作为全国性医疗器械供应链平台，建发致新主要从事医疗器械直销及分销业务，并为医院提供医用物资集约化运营(SPD运营管理&GPO集中供应)等服务，与100余家国内外知名医疗器械生产厂商建立并保持长期稳定的合作关系。

DZD是一家总部位于美国波士顿的传染病诊断公司， 使用基因组测序和机器学习来对抗抗生素耐药性感染的上升。 Day Zero Diagnostics开发的技术可利用测序与机器学习算法， 直接从全血样本中检测病原体及抗菌耐药基因， 实现在数小时内识别病原种类及抗生素敏感性，相比传统流程2至5天的周转时间大大缩短。 生物梅里埃还表示，与Day Zero资产整合相关的运营支出将完全纳入公司年度研发预算中。

在每一个细胞的内部，都存在着一个繁忙而古老的“能量工厂”—— 线粒体 (mitochondria) 。 生命会即刻终止，还是会以一种我们未知的方式挣扎求存？ 这个问题的答案，不仅关乎我们对细胞生物学的基本理解，更可能藏着早期胚胎发育和物种演化的深刻秘密。

它告诉我们，利用RNA技术对抗衰老，或许不再是遥不可及的科幻梦想，而是一个正在加速驶来的未来。 衰老的十二道“魔咒”与RNA的“破咒之法”。 研究人员已描绘出衰老的十二个关键特征，也称为“衰老的标志” (hallmarks of aging)。

2025年6月17日，康思葆（北京）生物技术有限公司（以下简称“康思葆”） 检测实验室通过中国合格评定国家认可委员会（CNAS）权威评审，获颁实验室认可证书（注册号：CNAS L23363）。 该认证标志着康思葆的细胞技术研发与质量管理体系达到国际标准，为细胞治疗产品的安全性与有效性提供了国家级技术背书。 国际互认的“质量通行证”。

2025年6月15日，恒瑞医药发布公告，宣布公司 董事、高级副总裁孙杰平先生， 因个人资金需求原因，拟自本公告披露之日起15个交易日后的3个月内（窗口期不减持），通过集中竞价交易的方式，减持其所持有的公司股份合计不超过47.67万股。 根据公告信息， 孙杰平约持有恒瑞医药 190万 股，其中188.3万股来源于股权激励。 公开信息显示， 孙杰平 1998年加入江苏恒瑞医药股份有限公司，担任财务总监。

潜在首创的呼吸道联合疫苗候选产品SCB-1022（RSV+hMPV）与SCB-1033（RSV+hMPV+PIV3）进入临床试验阶段。 2025年6月17日 /美通社/ -- 致力以创新型疫苗拯救生命和改善全球健康水平的处于商业化阶段的全球生物制药公司--三叶草生物制药有限公司（以下简称“三叶草生物”；香港联交所股票代码：02197）今天公布， 用于评估基于公司独有的 Trimer-Tag （蛋白质三聚体化）疫苗研发平台开发的呼吸道联合疫苗候选产品SCB-1022（RSV+hMPV）与SCB-1033（RSV+hMPV+PIV3）（Pre-F 三聚体亚单位疫苗抗原）已完成首批受试者入组，正式启动 I 期临床试验。 “ 我们很高兴启动潜在首创的呼吸道联合疫苗候选产品SCB-1022（RSV+hMPV）与SCB-1033（RSV+hMPV+PIV3）的 I 期临床试验，这再次展现了我们已经全面验证的Trimer-Tag（蛋白质三聚体化）疫苗研发平台的差异化价值。