第一三共奎扎替尼正式登陆中国！FLT3-ITD突变阳性AML迎来首个精准靶向新药，柳叶刀数据硬核支撑

6月15日，第一三共宣布，其高选择性FLT3抑制剂——盐酸奎扎替尼片（Vanflyta®）正式获得国家药监局批准上市。这是目前全球唯一获批上市的FLT3单靶点抑制剂，用于新诊断的FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病（AML）成人患者。对于长期缺乏有效靶向治疗的FLT3突变AML患者而言，这无疑是一个迟来但有力的新选择。

截图来源：企业官微

急性髓系白血病是成人中最常见的急性白血病，病情凶险、进展迅速。在AML的多种驱动突变中，FLT3基因突变是最常见的一类，约30%的新诊断AML患者携带FLT3突变，其中FLT3-ITD（内部串联重复）是最主要的突变类型。

FLT3-ITD突变导致FLT3激酶持续激活，驱动白血病细胞无限增殖，同时抑制细胞分化。携带该突变的患者，复发率高、总生存期显著缩短，属于高危预后群体。

过去几十年，针对FLT3突变的标准治疗主要是强化化疗，缺乏有效的靶向药物。虽然2017年米哚妥林（Midostaurin）获批用于FLT3突变阳性AML，但它是多靶点激酶抑制剂，选择性有限，且未覆盖维持治疗阶段。直到奎扎替尼的出现，才真正实现了对FLT3-ITD的精准、持续抑制。

一、奎扎替尼：从分子设计到临床验证

奎扎替尼是一款高选择性III型受体酪氨酸激酶FLT3抑制剂。它的设计思路非常清晰：强效结合FLT3的非活性构象，阻止受体自身磷酸化，切断下游信号通路，从而阻断FLT3-ITD依赖性细胞增殖，诱导白血病细胞分化和死亡。

与传统多靶点抑制剂不同，奎扎替尼对FLT3的选择性更高，对野生型FLT3、FLT3-ITD以及激酶结构域内的多种点突变变体均具有强效结合能力。这意味着更精准、更少的脱靶毒性。

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该药于2019年6月在日本完成全球首批，2023年7月、11月先后落地美国、欧洲市场。国内审批节奏高效提速，2025年1月上市申请获CDE受理，2026年6月15日正式获批，从申报到获批仅用一年半，体现了国内对临床急需肿瘤新药的审评效率提升。商品名统一为Vanflyta®。

二、临床硬数据：总生存期从15个月延长至32个月

奎扎替尼的国内获批主要基于一项名为 QuANTUM-First 的III期临床试验，结果已发表于《柳叶刀》。

研究设计：随机、双盲、安慰剂对照，纳入539名新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者，1:1随机分组：奎扎替尼+标准化疗 vs 安慰剂+标准化疗，诱导期联合用药，巩固期联合用药，之后单药维持治疗。

核心结果：

• 中位总生存期（mOS）：奎扎替尼组 31.9个月，安慰剂组 15.1个月
• 风险比（HR）= 0.776（95% CI: 0.615-0.979），P=0.0324

这意味着，与标准化疗相比，奎扎替尼方案让患者的中位生存时间延长了一倍以上。

此外，奎扎替尼组在完全缓解率、缓解持续时间等方面也表现出优势。安全性方面，最常见的≥3级不良事件为中性粒细胞减少症、血小板减少症，总体可控。

三、不止于此：适应症还在拓展

第一三共并未止步于FLT3-ITD阳性人群。公司还在国内登记了另一项III期研究 QuANTUM-Wild（NCT06578247 / CTR20244780）。

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这是一项国际多中心、双盲、随机、安慰剂对照试验，目标是评价奎扎替尼在新诊断的FLT3-ITD阴性AML患者中的疗效和安全性。也就是说，研究团队正在探索：即使没有FLT3-ITD突变，患者是否也能从奎扎替尼治疗中获益？

该研究计划全球纳入700例患者，其中中国境内105例。2025年4月，国内已完成首例受试者给药。如果结果积极，奎扎替尼的适用人群将大幅扩大。

四、竞争格局：全球唯一，国产紧随

据摩熵医药数据库显示，当前全球共有40余个FLT3单靶点品种处于临床开发阶段，但已获批上市的仅奎扎替尼一款。

国产FLT3抑制剂研发稳步推进、梯队清晰，其中以岭药业XY0206、东阳光药clifutinib besylate处于III期临床关键阶段，合源药业HYML-122推进至II期临床，其余多数候选药物仍处于早期研发阶段。

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从进度来看，国产FLT3抑制剂距离上市还有至少2-3年时间。奎扎替尼凭借先发优势、全球多中心临床数据和《柳叶刀》发表的高级别证据，在国内市场将占据明显的领先地位。

但随着以岭、东阳光等国产III期项目的推进，未来3-5年内，FLT3抑制剂赛道将从“一家独大”走向“多强竞争”。届时，价格、医保准入、真实世界数据将成为新的竞争焦点。

结语

奎扎替尼的中国获批，是FLT3突变AML治疗史上的一个里程碑。它用31.9个月 vs 15.1个月的生存数据，证明了精准靶向的力量。

对于患者而言，这是一条更长的生存曲线；对于临床医生，这是一种更从容的治疗选择；对于国内药企，这是一个明确的参照标杆——靶点清晰、机制明确、临床终点硬核，下一个国产FLT3抑制剂能否在疗效或安全性上实现“me-better”，将是真正的考验。

赛道已经升温，竞争刚刚开始。

参考来源：

[1] 企业官微

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

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