【CTR20233088】评估FP-001治疗中枢性性早熟的有效性、安全性和药代动力学特征的研究（Casppian研究）

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基本信息

登记号

CTR20233088

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

亮丙瑞林注射乳剂

药物类型

化学药

规范名称

甲磺酸亮丙瑞林注射液(6M)

首次公示信息日的期

2023-10-08

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

儿童中枢性性早熟

试验通俗题目

评估FP-001治疗中枢性性早熟的有效性、安全性和药代动力学特征的研究（Casppian研究）

试验专业题目

一项在中枢性（促性腺激素依赖性）性早熟患儿中评估 FP-001 42 mg 有效性、安全性和药代动力学特征的开放标签、单臂、多中心Ⅲ期研究

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

130012

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临床试验信息

试验目的

评价 FP-001 42mg 用于治疗中枢性性早熟（CPP）患儿的有效性。评价 FP-001 42mg 在 CPP 患儿中的安全性和耐受性。评价 FP-001 42mg 首次给药后的峰浓度特征。评价 PD 关系。评价首次注射后，治疗 48 周患儿生长速率和骨龄进展较基线的变化。评价患儿青春期生理体征的变化。评估 FP-001 42mg 在给药间隔（6 个月）能否持续将血清 LH 浓度抑制在<4 mIU/mL水平。评估第二次给药后 48 小时 “慢加急性”(AOC)反应。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 60 ；国际: 93 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2024-06-28;2023-10-12

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.女孩为2-9岁（8岁+365天），男孩年龄为2-10岁（9岁+365天）；2.在基线访视（第 0 天）前12个月内确认存在CPP，但既往未接受过GnRH激动剂治疗。；3.基线期GnRHa激发试验后60分钟的青春期型LH应答＞5mIU/ml。；4.存在青春期临床证据，定义为≤8岁（7岁+365天）女孩乳房发育Tanner分期≥2期或≤9岁（8岁+365天）男孩睾丸体积≥4ml。；5.愿意且能够参与研究。；6.骨龄（Greulich 和 Pyle 方法）与实际年龄之间的差值≥1 岁。；7.女孩骨龄＜13岁，男孩骨龄＜14岁。；8.由父母一方或双方（根据 IRB/IEC 要求）、有监护权的父母或法定监护人（如需要）签署IRB/IEC批准的ICF。；9.患儿根据 IRB/IEC 要求签署同意书。；

排除标准

1.存在促性腺激素非依赖性（外周性）性早熟，包括促性腺激素的垂体外分泌或促性腺激素非依赖性性腺分泌或肾上腺性类固醇分泌（如先天性肾上腺皮质增生症引起的CPP）。；2.既往或目前接受GnRHa或GnRH治疗的患儿。；3.非进行性孤立乳腺发育早现。；4.存在不稳定的颅内肿瘤或需要神经手术或脑部放疗的颅内肿瘤。不需要手术的错构瘤或腺瘤患儿除外。；5.肾功能异常者：肾小球滤过率（eGFR）＜60。；6.研究者认为可能干扰研究终点判断的任何状况，包括但不限于持续治疗或合并慢性疾病，例如慢性类固醇使用（轻度局部类固醇除外）、肾衰竭、糖尿病、中度至重度脊柱侧凸、经过治疗的颅内肿瘤。；7.既往或当前接受醋酸甲羟孕酮、生长激素或胰岛素样生长因子-1（IGF-1）的治疗。；8.存在可能干扰研究访视的重大疾病或精神疾患。；9.诊断身材矮小（即比同龄平均身高低2.25个标准差（SD））。；10.妊娠试验阳性。；11.存在GnRHa、GnRH类药物或相关化合物过敏史。；12.存在活动性肝炎。；13.存在研究者认为可能使患儿不适合参加研究的任何其他医学状况或严重并发疾病。；14.可能显著干扰方案依从性的任何其他状况。；15.基线访视（第0天）前参加过其它临床试验，且尚未完成研究药物的 5 个半衰期的洗脱。；16.存在惊厥发作、癫痫和/或可能与惊厥发作或惊厥相关的中枢神经系统疾病的病史者。；17.基线访视（第0天）前 6 个月内或目前使用与惊厥发作或惊厥相关的药物。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

华中科技大学同济医学院附属同济医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

430030

联系人通讯地址