【CTR20223385】在中国血友病A型经治疗患者（PTP）中进行的ADYNOVATE研究

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基本信息

登记号

CTR20223385

试验状态

已完成

药物名称

重组人凝血因子Ⅷ

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

重组人凝血因子Ⅷ

首次公示信息日的期

2023-01-18

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

中国重度血友病A（FVIII<1%）患者

试验通俗题目

在中国血友病A型经治疗患者（PTP）中进行的ADYNOVATE研究

试验专业题目

一项在既往接受过治疗的中国重度血友病A（FVIII<1%）患者中评价注射用重组人凝血因子VIII（ADYNOVATE）预防和治疗出血的有效性、安全性和药代动力学的前瞻性、多中心、开放性III期研究

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮编

100027

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临床试验信息

试验目的

主要目的：根据总ABR评估ADYNOVATE用于预防性治疗中国重度A型血友病受试者的有效性。次要目的：基于出血部位的ABR和病因，评估ADYNOVATE用于预防性治疗的有效性评估ADYNOVATE用于治疗研究期间非手术突破性出血事件的总体止血有效性评估ADYNOVATE用于围手术期出血管理（如果在研究期间进行小手术）的有效性通过评估AE、严重AE（SAE）以及具有临床意义的生命体征和临床实验室参数结果来评价ADYNOVATE的安全性根据产生FVIII抑制性抗体和ADYNOVATE结合抗体的发生率评价ADYNOVATE的安全性和免疫原性评价ADYNOVATE在中国受试者中的PK

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 36 ；

实际入组人数

国内: 37 ；

第一例入组时间

2023-04-17

试验终止时间

2024-09-05

是否属于一致性

否

入选标准

1.在向受试者解释并与其讨论了研究的所有相关方面之后，受试者和/或法定代理人必须自愿签署书面知情同意书（ICF）。对于<18岁的受试者，受试者将提供赞同意见，其父母/法定代理人应相应地签署ICF。；2.受试者和/或法定代理人了解、愿意并能够遵守研究方案的所有要求。；3.受试者应为中国人。；4.筛选时受试者年龄为12-65岁且为男性。；5.经过至少72-96小时的洗脱期后，在筛选时中心实验室确认受试者患有重度A型血友病（FVIII凝血活性<1%）。；6.末次接受按需治疗或预防性治疗的时间在筛选前3个月内。；7.有记录显示受试者既往接受过血浆源性FVIII浓缩物或重组FVIII治疗>150 ED。；8.受试者显示人免疫缺陷病毒（HIV）阴性，或HIV阳性但疾病稳定。；9.受试者在筛选时通过抗体检测确认丙型肝炎病毒（HCV）阴性（如果阳性，将进行额外的聚合酶链反应检测予以确认）；或HCV阳性的慢性稳定性肝炎（根据研究者的评估）。；

排除标准

1.受试者在筛选时存在可检出的FVIII抑制性抗体（≥0.6 Bethesda单位（BU）/mL）。；2.受试者在筛选前的任何时间有经确认的FVIII抑制性抗体检出史（测定结果≥0.6 BU）。；3.已知受试者对ADYNOVATE或百因止或研究药物的任何成分（如小鼠或仓鼠蛋白）或其他FVIII产品产生超敏反应。；4.受试者被诊断为除A型血友病以外的遗传性或获得性止血缺陷（例如，血小板质量缺陷或血管性血友病）。；5.受试者患有重度肝功能障碍（例如，筛选时经当地实验室确认，丙氨酸氨基转移酶[ALT]或天冬氨酸氨基转移酶[AST]≥5倍正常值上限[ULN]，近期或持续性国际标准化比值[INR]>1.5）。；6.筛选时经当地实验室确认，受试者有重度肾功能损害（血清肌酐>1.5倍ULN）。；7.受试者计划或可能在研究期间接受大手术。；8.受试者当前或正在参与、或在研究前（<30天）使用过其他聚乙二醇化药物，或计划在参与研究期间使用此类药物。；9.受试者在筛选前6个月内接受过艾美赛珠单抗治疗。；10.受试者当前正在接受或计划在研究期间接受除抗逆转录病毒化疗外的免疫调节药物。；11.受试者在筛选访视前30天内参加了涉及使用ADYNOVATE以外的IP或试验用器械的另一项临床研究，或计划在本研究期间参加涉及某种IP或试验用器械的另一项临床研究。；12.受试者患有医学、精神或认知疾病或使用娱乐性药物/酒精，且被研究者认为可能会影响受试者的安全性或依从性。；13.研究者认为受试者不能或不愿意遵守研究方案。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

300020

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