【CTR20213340】评估Parsaclisib或安慰剂联合芦可替尼治疗骨髓纤维化受试者的临床研究

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基本信息

登记号

CTR20213340

试验状态

主动终止（根据本研究的独立数据监查委员会（IDMC）进行的一项临时中期分析显示，该研究已越过了预先设定的关于有效性的无效边界，因此这项研究已被终止。）

药物名称

Parsaclisib片

药物类型

化学药

规范名称

帕萨利司片

首次公示信息日的期

2022-01-06

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

原发性和继发性骨髓纤维化

试验通俗题目

评估Parsaclisib或安慰剂联合芦可替尼治疗骨髓纤维化受试者的临床研究

试验专业题目

一项在骨髓纤维化受试者中评价PI3Kδ抑制剂Parsaclisib联合芦可替尼的III期、随机、双盲、安慰剂对照研究

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮编

100022

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临床试验信息

试验目的

评价并比较parsaclisib+芦可替尼组与安慰剂+芦可替尼组在第24周的脾脏体积。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 66 ；国际: 440 ；

实际入组人数

国内: 27 ；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2022-06-28

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.年龄≥18 岁的男性和女性，注：对于韩国，年龄≥19岁的男性和女性。；2.诊断为PMF、PPV-MF或PET-MF。；3.DIPSS 风险类别为中-1、中-2 或高，详见DIPSS风险分类表；4.需进行MF治疗的证据（必须同时满足5a和5b）：a. 筛选访视时体格检查时可触及左肋缘下脾脏≥5 cm，且b. 筛选访视时存在活动性MF症状，使用筛选症状表评估的TSS≥10 （见方案附录C.）。；5.ECOG体能状态评分为0、1或2（见方案附录D）。；6.在过去2个月内获得筛选骨髓活检标本和病理学报告，或愿意在筛选/基线时接受骨髓活检；愿意在第24周和此后每24周接受骨髓活检。筛选/基线活检标本必须显示MF诊断。；7.预期寿命至少为24周。；8.根据方案标准，愿意避免妊娠或生育（无生育能力的女性受试者，或者采用方案附录A中避孕成功率至少为99%)的可用方法并确认其理解。；

排除标准

1.之前使用过任何JAK抑制剂。；2.既往接受过任何抑制PI3K的药物治疗（靶向该通路的药物包括但不限于INCB040093、idelalisib、duvelisib、buparlisib、copanlisib和umbralisib）。；3.在开始研究药物治疗前3个月内使用针对MF的试验性药物或用于MF或另一适应症的任何其他标准药物（羟基脲除外）和/或既往治疗的所有毒性未恢复至≤ 1级。在开始研究药物（第1天）前3周，必须停止将羟基脲用于MF或另一适应症。；4.无法吞咽食物或上消化道存在任何妨碍口服药物给药的状况。；5.骨髓储备不足的近期病史，证据如下：a. 筛选前或在筛选实验室评估时4周内血小板计数＜50 × 109/L或筛选前8周内输注血小板。b. 筛选前或在筛选实验室评估时4周内中性粒细胞绝对计数＜0.5 × 109/L。c. 筛选血液学检查时外周血原始细胞计数≥10%。；6.筛选访视时肝功能不全，证据如下：a.总胆红素>2.0×正常值上限（Upper Limit of Normal, ULN）。注：如果总胆红素>2.0×ULN且直接胆红素<2.0×ULN，则受试者可以入组。b. 丙氨酸氨基转移酶（Alanine Aminotransferase, ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（Aspartate Aminotransferase, AST）＞2.5×ULN。；7.筛选时肾功能不全，根据Cockcroft-Gault公式估计肌酐清除率≤50 mL/min。基于Cockcroft-Gault公式的轻度、中度和重度肾功能不全的肌酐清除率临界值分别为60～90 mL/min、30～59 mL/min和0～29 mL/min。如果研究者偏好，他/她可以使用测量的肌酐清除率而不是估计值。；8.需要治疗的活动性细菌、真菌、寄生虫或病毒感染。需要治疗的急性感染受试者应延迟筛选/入组，直至治疗过程完成且认为事件消退。允许使用预防性抗生素或抗病毒药。；9.需要治疗的活动性HBV或HCV感染，或存在HBV再激活风险。检测时，必须检测不到HBV DNA和HCV RNA。HBV再激活风险定义为乙型肝炎表面抗原阳性或抗乙型肝炎核心抗体阳性。聚合酶链反应必须检测不到巨细胞病毒。；10.已知HIV感染。；11.研究者认为可能危及受试者安全或方案依从性的不受控制的重度或不稳定心脏疾病。；12.在过去2年内患有活动性侵袭性恶性肿瘤，已治疗的皮肤基底或鳞状细胞癌、完全切除的宫颈上皮内癌以及完全切除的甲状腺乳头状癌和滤泡状癌除外。患有惰性恶性肿瘤（如接受放疗或手术治疗的前列腺癌）的受试者治愈后可入组。；13.接受研究药物首次给药前6个月内接受过脾放疗。；14.同时使用任何禁用药物（具体禁用药物及其禁用的相关时间范围见第6.8.5节）。；15.可能干扰研究要求依从性的活动性酒精或药物成瘾。；16.在研究药物首次给药前14天或5个半衰期内（以较长者为准）或预期在研究期间使用任何强效CYP3A4抑制剂或诱导剂。；17.在开始治疗前，重大手术的毒性和/或并发症尚未充分恢复。；18.目前在哺乳期或妊娠期。；19.存在研究者判断会干扰研究全程参与（包括研究药物给药和参加必须的研究访视）的情况；对受试者有重大风险的情况；或对研究数据解读造成干扰的情况。；20.无法理解或不愿意签署ICF。；21.既往免疫治疗导致的3级或4级irAE史。 a. 任何1级或2级irAE必须在接受研究药物首次给药前消退。；22.在研究药物首次给药前30天内接受过任何活疫苗。；23.不愿意接受RBC输注治疗低血红蛋白水平。；24.立即符合异体干细胞移植的条件。；25.已知对parsaclisib或芦可替尼或parsaclisib/匹配安慰剂或芦可替尼制剂的辅料有超敏反应或重度反应。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

浙江大学医学院附属第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

310003

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