【ChiCTR2600128635】减低剂量VMAT-TBI联合双烷化剂预处理方案在脐带血干细胞移植中的应用

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基本信息

登记号

ChiCTR2600128635

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-07-23

临床申请受理号

靶点

适应症

急性髓系白血病；骨髓增生异常综合征

试验通俗题目

减低剂量VMAT-TBI联合双烷化剂预处理方案在脐带血干细胞移植中的应用

试验专业题目

减低剂量VMAT-TBI联合双烷化剂预处理方案在脐带血干细胞移植中的应用

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评估以减低剂量VMAT-TBI联合双烷化剂为预处理方案的脐带血干细胞移植治疗AML和MDS的安全性与疗效，以+100天移植相关死亡率为核心评价指标，明确脐血移植在本中心的围移植期疗效与安全性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

临床新技术孵化项目

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-01-01

试验终止时间

2028-12-31

是否属于一致性

入选标准

参照 2025 年中国临床肿瘤学会（CSCO）造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南，具有移植适应证的成人 AML 和 MDS 患者。 1. 年龄 18-70 周岁，性别不限； 2. AML（非 APL）入组标准：CR1 的中高危 AML、CR2 以上的 AML、复发／难治的 AML、骨髓增生异常相关 AML（AML-MR）或者具有前驱 MDS/CMML 的 AML 、治疗相关急性髓系白血病（t-AML）。对于低危 AML：(1) 巩固 2 个疗程后 RUNX1::RUNX1T1 转录本水平较基线下降＜3 个 1og 或在 6 个月内失去主要分子学缓解（MMR)；(2) 伴有 CBFB::MYH11 的 AML，巩固 2 个疗程后任意时间 CBPB::MYH11/ABL ＞0. 1%；(3) 伴有 CBFB::MYH11 的 10 AML ，合并伴有 D816KIT 突变；(4) 伴有 CEBPA 双突变的 AML ，巩固 2 个疗程后任意时间流式细胞术 MRD 阳性；(5) 伴有 NPM1 突变 AML 患者化疗后 MRD 持续阳性。 3. MDS 入组标准：(1) 较高危组 MDS 患者，包含 IPSS 评分＞1 分的中危-2 组和高危组、IPSS-R 评分＞3.5 分的中危组/高危组/极高危组、IPSS-M 高危组/极高危组。(2) 伴严重血细胞减少、经其他治疗无效或伴有不良预后的遗传学异常的较低危组患者。 4. 具有良好的基本健康状况，能够耐受干细胞移植治疗。 5. 签署知情同意书，并愿意按照研究要求进行随访与检查。参照 2025 年中国临床肿瘤学会（CSCO）造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南，具有移植适应证的成人 AML 和 MDS 患者。1. 年龄 18-70 周岁，性别不限；2. AML（非 APL）入组标准：CR1 的中高危 AML、CR2 以上的 AML、复发／难治的 AML、骨髓增生异常相关 AML（AML-MR）或者具有前驱 MDS/CMML 的 AML 、治疗相关急性髓系白血病（t-AML）。对于低危 AML：(1) 巩固 2 个疗程后 RUNX1::RUNX1T1 转录本水平较基线下降＜3 个 1og 或在 6 个月内失去主要分子学缓解（MMR)；(2) 伴有 CBFB::MYH11 的 AML，巩固 2 个疗程后任意时间 CBPB::MYH11/ABL ＞0. 1%；(3) 伴有 CBFB::MYH11 的 10 AML ，合并伴有 D816KIT 突变；(4) 伴有 CEBPA 双突变的 AML ，巩固 2 个疗程后任意时间流式细胞术 MRD 阳性；(5) 伴有 NPM1 突变 AML 患者化疗后 MRD 持续阳性。3. MDS 入组标准：(1) 较高危组 MDS 患者，包含 IPSS 评分＞1 分的中危-2 组和高危组、IPSS-R 评分＞3.5 分的中危组/高危组/极高危组、IPSS-M 高危组/极高危组。(2) 伴严重血细胞减少、经其他治疗无效或伴有不良预后的遗传学异常的较低危组患者。4. 具有良好的基本健康状况，能够耐受干细胞移植治疗。5. 签署知情同意书，并愿意按照研究要求进行随访与检查。；

排除标准

1. 既往接受过其他造血干细胞移植治疗； 2. 体外去除T细胞干细胞移植者； 3. 移植后存活时间小于1个月者； 4. 严重器官功能不全（如肝功能、肾功能、心肺功能严重受损）； 5. 活动性严重感染，如未经控制的肺炎、败血症等； 6. 合并严重心理疾病或认知功能障碍，无法配合研究治疗及随访者； 7. 孕妇或哺乳期妇女； 8. 合并其他系统恶性疾病者； 9. 研究医生认为不适宜参加的其他医学因素。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国人民解放军陆军特色医学中心

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