江倩教授：聚焦骨髓纤维化未竟需求，以精准评估与人文关怀共筑高质量诊疗新路径

骨髓纤维化（MF）作为一类难治性骨髓增殖性肿瘤，症状复杂多样、诊疗管理难度大，患者不仅承受着脾脏肿大、贫血等不适与痛苦，还面临着生活质量受损、白血病转化风险等多重挑战，其生活质量的提升与远期预后的改善，始终是临床诊疗的核心诉求。

为聚焦MF患者真实临床获益，深入探讨疾病负担破解之道、症状评估与医患沟通优化策略，以及以生活质量为导向的治疗路径，我们特邀北京大学人民医院江倩教授，围绕骨髓纤维化患者未被满足的治疗需求与临床现状等核心议题展开深度访谈，聚焦患者症状改善、治疗依从性提升及生活质量优化，助力临床诊疗向更精准、更具人文关怀的方向高质量发展。

骨髓纤维化(MF)作为经典MPN类型，与原发性血小板增多症(ET)、真性红细胞增多症(PV)相比在分子遗传学复杂性、症状负担及预后上有何独特性?其患者面临的治疗依从性挑战应如何通过健康教育和临床支持管理?

江倩教授

MF是骨髓增殖性肿瘤(MPN)疾病领域中重要的组成部分，也是该类疾病的经典类型之一。ET、PV与MF均属于MPN，其中MF的发病率略低于前两者。近十年前国内开展过相关患者调研，结果显示，MF患者的生活质量更差、症状负担更重，且生存期更短，这一结论在国内外相关数据中均得到验证。部分MF患者会出现进行性脾脏肿大、血细胞减少，生活质量受到严重影响；同时这类患者常需要频繁输血，在当前血源匮乏的背景下，血色素偏低的患者输血需求难以得到充分满足。此外，二级以上的MF会发生疾病转化，进展为急性白血病。我们曾专门关注过MF患者群体，结合北京大学人民医院数据来看，这类患者除携带MPN经典的三个驱动基因外，存在其他分子遗传学异常的情况远多于PV、ET，这也是其预后较差的重要原因。部分患者会进展为白血病，还有患者因全血细胞减少、骨髓衰竭、感染，再加上出血、血栓等并发症，共同导致了MF患者的不良结局。尽管MF发病人数相对较少，但该疾病的临床需求极为迫切，需要得到更多关注，因为这类患者不仅面临生活质量的严重下降，更存在生命威胁。

在MF管理中，如何通过精准症状评估工具动态监测症状负荷，并结合医患沟通策略来提升患者治疗信心与长期依从性?

江倩教授

目前临床评估患者症状负担时，会采用MPN10评分，同时也会参考生活质量相关评估指标，如C30、MPN-SAFE，这类评估工具均以症状评分为核心，且症状是影响患者生活质量的最主要因素之一。此外，经济状况、社会心理状态等也会影响患者生活质量，总体而言，症状评分与生活质量之间存在高度相关性。

近十年前的调研中就已纳入MPN10 评分评估，目前临床中每位MF患者定期复诊时，也都会完成该评分。MPN10 评分操作简便，患者可快速填写且理解难度低，虽不能完全替代生活质量评估，但能高度反映患者的实际症状情况。在临床治疗过程中，MPN10 评分与血象、生化指标、乳酸脱氢酶水平同等重要，是核心评估依据。因MF属于炎症性疾病，临床还会关注患者的炎症因子水平与脾脏大小，这些都是治疗效果与病情评估的重要考量因素。

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在MF治疗领域，近期出现了新药，临床医生应如何向患者有效传达这些治疗进展的获益，并通过哪些具体的沟通策略，将客观疗效指标与患者的生活质量改善联系起来，从而增强其治疗信心?

江倩教授

临床上可用于MF的药物种类仍相对有限，芦可替尼、吉卡昔替尼是现有治疗药物。现在，有新的研发药物即将获批。由于临床仍存在大量未被满足的治疗需求，既需要药企持续研发新药，也需要临床医生合理使用现有药物，最大程度为患者带来获益。临床治疗中，患者近期的核心获益体现在血象改善、症状缓解与生活质量提升，这也是最实际、最重要的治疗目标。前期临床试验数据已证实，新型治疗药物在改善患者症状等方面效果显著。与羟基脲等传统药物相比，新型药物的临床效果给了医生与患者极大信心，相信这类药物获批上市后，能让更多患者获得有效治疗，实现疾病控制与生活质量改善。我们更期待新型药物在长期治疗中展现出更多获益，当然这需要更长时间的临床观察，比如能否延长患者生存期、减少疾病向急性白血病的转化。无论如何，更多治疗药物的出现，让临床医生拥有了更多治疗手段来控制疾病，这对MF患者而言是重大利好。

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视频来源 | 血液时讯