当地时间 6 月 10 日，美国 FDA 在 X.com 上发布了一段现任 FDA 局长 Marty Makary 的采访视频。 视频中，Marty Makary 提到，对于是否能根据 大多数或所有患者都在中国的 Ⅲ 期临床试验结果 来在美国作出药物监管决定， 肿瘤药物咨询委员会的普遍看法是—— 「不能」 。 Marty Makary 于 2025 年 3 月 25 日经美国参议院批准，出任第 27 任美国 FDA 局长 。

中国 ·上海 ， 2025 年 6 月 12 日 ——上海澳宗生物科技有限公司（以下简称“澳宗生物”）今日宣布， 其自主研发的依达拉奉片（ TTYP01 ）治疗急性缺血性脑卒中 （ A cute I schemic S troke ， AIS ） 获得美国食品药品监督管理局（ FDA ） “ 突破性 疗法 ” 认定（ B reakthrough T herapy D esignation ， BTD ）。 本次 “ 突破性疗法 认 定 ” 是基于 依 达拉奉片 （ TTYP01 ）在中国开展的 Ⅱ 期 / Ⅲ 期临床研究中展现的显著疗效指标而授予的 Ⅱ 期临床有效性结果显示，依达拉奉片（ TTYP01 ） 28 天治疗组在神经症状以及日常活动方面的改善趋势优于 14 天（注：现有同类产品疗程）治疗组。 Ⅲ 期关键性临床有效性结果显示，依达拉奉片（ TTYP01 ） 28 天治疗可显著改善 AIS 患者的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍。

突发性耳聋，被称为听力领域的 “ 脑卒中 ” ，具有起病突然、进展迅速的特点。 尽管激素治疗能帮助多数患者改善听力，但仍有近 15% 的患者无法受益，被定义为 “ 难治性突聋 ” 。 这项研究首次尝试利用人脐带间充质干细胞来源的小细胞外囊泡（ hucMSC-sEVs ）进行鼓室注射，评估治疗难治性突聋的安全性。

5月9日，国家药监局药审中心网站更新了相关共性问题解答。 对于化学药物活性成份A与化学药物活性成份B形成的共晶制剂，该如何注册申报。 对于化学药物活性成份A与化学药物活性成份B形成的新共晶药物，如其中一个活性成份为新的结构明确的化合物，建议按“1类境内外均未上市的创新药”进行注册申报；如两活性成份均属于已知活性成份，建议按“2.3类含有已知活性成份的新复方制剂，且具有明显临床优势”进行注册申报；如活性成份涉及化学药品注册分类2.1类中的相关情形，包括已知酯类活性成份的水解产物等，参照2.1类路径进行注册申报，应当具有明显临床优势或按照创新药要求开展完整规范的临床试验。

从BioBAY的初创企业，到市值千亿的全球创新药新贵，信达生物的征程浓缩了中国创新药从跟随者到引领者的蜕变历程。 在刚刚结束的2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上， 信达生物 公布的一组临床数据引发全球肿瘤学界震动：其 全球首创 PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白IBI363，在免疫治疗耐药的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中展现出突破性疗效。 从6月1日开始，信达陆续公布多项重磅临床数据，共有8项研究入选口头报告，约占大会口头报告总数的2%。

镰状细胞病 （ SCD ） 会导致终身患病和过早死亡。 基因治疗 （ GT ） 可以克服同种异体移植的局限性。 两种不同的 SCD GT 产品近期已在美国和欧洲获得食品药品监督管理局的许可。

线粒体癫痫的主要遗传原因是线粒体 DNA 突变。 然而，一直缺乏合适的动物模型来研究线粒体 DNA 改变与癫痫之间的关系，这极大限制了线粒体癫痫靶向治疗和干预措施的开发。 限制饮食的热量限制，这一临床干预方案，对于线粒体相关的神经疾病是否同样适用呢？

特发性肺纤维化 （ IPF ） 是一种以肺泡上皮损伤为特征的年龄相关疾病，可 引起 进行性瘢痕形成，最终导致呼吸衰竭和死亡。 在 肺纤维化进展过程 中， 肺泡上皮细胞反复损伤 触发成纤维细胞活化，导致基质过度沉积和收缩，增加肺僵硬和阻碍气体交换。 目前 除肺移植外尚无有效治疗 IPF 的干预手段 ， 尼达尼布和吡非尼酮是多个国家临床 治疗 IPF 的推荐药物，可以减缓 IPF 患者 的 肺功能下降。

近日 ，上海市 免疫学研究所 王锋 团队在国际免疫与医学领域期刊 Journal of Experimental Medicine 发表题为 MYO1F in neutrophils is required for the response to immune checkpoint blockade therapy 的研究论文。 免疫检查点阻断疗法 （ Immune checkpoint blockade, ICB ） 为临床癌症治疗带来了革命性突破 ， 但 在 大多数 实体瘤 患者 仍 存在 低响应 率 的 临床难题 。 本 团队 研究 发现， TANs 中 非传统 性 I 型 肌球蛋白 MYO1F 的 表达水平与 临床 ICB 治疗 响应效率存在 显著 负相关现象 。

表观遗传学的核心任务之一是绘制核小体和其他 DNA 结合蛋白在整个基因组中的分布 图谱 。 传统研究方法 ，如 DNase-seq、 MNase -seq、ATAC-seq以及CUT&RUN/CUT&Tag等 【1-4】 ， 依赖DNase I、微球菌核酸酶 （ MNase ） 和Tn5转座酶等核酸酶的特异性切割技术 结合高通量测序手段，以实现DNA-蛋白质作用位点的解析 。 近日 ，南加州大学 窦亚丽 课题组与 刘一凡 课题组 联合 在 Genome Biology 杂志发表题为 Reveal ing long-range heterogeneous organization of nucleoproteins with 6mA footprinting by ipdTrimming 的研究 论文 ， 本研究 通过腺嘌呤甲基转移酶对 哺乳动物基因组 上未受核蛋白保护的DNA 进行N6-甲基腺嘌呤（6mA）修饰而形成的足迹（6mA footprinting ） ，结合 PacBio 单分子实时测序（ PacBio SMRT Sequencing ,图1A ） 技术的读长优势，实现了对长链 DNA 分子上多个核

陕西 脉 元生物推出高灵敏 度 、长保质期 MOG-IgG 检测新方案。 —— 基于双亚型共 转 技术，助力神经免疫疾病 的 诊断。 专利名称：一种基于CBA法的MOG-IgG自身抗体的检测材料及其制备方法和应用。

摘要： Claudins 是一类构成细胞紧密连接的跨膜蛋白家族，在维持细胞屏障功能、离子交换和细胞迁移中起关键作用。 当 Claudins 的表达或功能异常时，会促进癌症的侵袭与转移，例如在胃癌、乳腺癌和结直肠癌中，特定 Claudins 的过表达与肿瘤恶性程度及不良预后密切相关。 一、Claudins：细胞屏障的 “建筑师” 1.1 紧密连接的核心组件。

近日，《每日经济新闻》就步长制药持续十八年赞助支持中央统战部指导的“同心·共铸中国心“大型公益慈善项目，专访了步长制药董事长赵涛。 这个问题时常萦绕在赵涛脑中。 作为步长制药的董事长，同时也是“同心·共铸中国心”的发起人，2008年赵涛牵头各方，在2008年5月汶川特大地震救援现场正式发起了这个大型爱心公益活动，至今已经坚持了18年。

近日，新华制药自主研发的沙库巴曲缬沙坦钠收到国家药品监督管理局核准下发的《化学原料药上市申请批准通知书》，获得上市许可。 沙库巴曲缬沙坦钠用于射血分数降低的慢性心力衰竭（ NYHA Ⅱ-Ⅳ 级， LVEF≤40% ）成人患者，降低心血管死亡和心力衰竭住院的风险。 作为ARNI（血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂）的代表药物，沙库巴曲缬沙坦钠 在临床上被广泛使用 ，具有非常广阔的市场前景。

近日， 国家药品监督管理局药品审评中心发布 关于公开征求 《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》意见的通知 ，全文如下：。 征求意见时限为自发布之日起1个月。 国家药品监督管理局药品审评中心。

Editas Medicine公司利用其专有的靶向脂质纳米颗粒（tLNP）在非人灵长类动物中实现了高效率的基因编辑，通过单剂量给药在五个月后达到58%的平均编辑水平，这证明了其在治疗性基因编辑方面的潜力。这一成果支持了该公司开发一种新型体内治疗方法，用于治疗镰状细胞性贫血和β-地中海贫血。该研究数据将在欧洲血液学协会（EHA）2025年大会上进行展示，Editas Medicine的tLNP在NHPs中的生物分布数据显示，与标准LNPs相比，肝脏的靶向性显著降低。这些数据验证了Editas Medicine的HSC-tLNP在编辑HBG1/2启动子方面的进一步开发，以治疗镰状细胞性贫血和β-地中海贫血。

Novartis宣布APPULSE-PNH三期临床试验结果显示，使用Fabhalta治疗的PNH患者血红蛋白水平平均提高2.01g/dL，疲劳症状显著改善，且无患者需要输血或出现突破性溶血或严重血管事件。该研究评估了Fabhalta在血红蛋白水平较高的PNH患者中的疗效和安全性，数据将在欧洲血液学协会（EHA）大会上展示。Fabhalta是一种口服单药疗法，用于治疗PNH患者，无需输血，且耐受性良好。