药物靶点 （ drug target）是机体内与药物直接接触结合以产生相互作用的生物分子，通常是蛋白质 （ 也有 核酸 ） ，与特定的疾病过程内在相关。 药物靶点可以分为 受体、酶、离子通道、 DNA、激素与生长因子 等几种类型。 据统计，现有已知超过500个药物作用靶点。

近期，我国 iPSC衍生细胞药企士泽生物取得多项突破：包括完成两项国家级备案干细胞临床研究（国内唯一两项由国家卫健委正式批准开展的iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床），并且两款通用型细胞疗法用于治疗帕金森病及渐冻症，均已获美国FDA一次性无发补完全批准开展注册临床试验，其中渐冻症新药为全球孤儿药。 士泽生物由创始人李翔博士归国全职创立，士泽生物专注于开发临床级 iPSC衍生神经细胞药治疗帕金森病及渐冻症为代表的尚无实质临床解决方案的神经系统疾病： 士泽生物组建了具有国际竞争力及产业界背景的全职All In团队，建立了一批具有自主知识产权、国际领先的新技术、新平台，围绕核心主营业务可持续自研创新。 202 3-202 4年，士泽生物及 上海市东方医院刘中民院长团队强强联合合作，获批并开展我国唯一两项 iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级备案干细胞临床研究项目（帕金森病及渐冻症），完成包括“中国首例”帕金森病及“全球首例”渐冻症的iPSC衍生细胞药治疗，并顺利通过国家卫健委的GCP/GMP规范现场核查：。

3月6日，亚盛医药宣布第三代BCR-ABL抑制剂 奥雷巴替尼（商品名：耐立克） 获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入”突破性治疗品种”名单，适应症为： 联合化疗一线治疗新诊断费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者 （受理号：CXHL2300435），此适应症于2023年7月获CDE批准临床试验许可。 此前，2021年3月和2023年6月获纳入突破性治疗品种， 用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者（受理号：CXHL1500860） ；及 既往经过一线治疗的琥珀酸脱氢酶（succinate dehydrogenase, SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者（受理号：CXHL1700232） 。 耐立克在中国获批适应症有： 治疗任何TKI耐药、并伴有T315I突变的CML慢性期（-CP）和加速期（-AP）的成年患者 ；以及 治疗对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者 。

3亿美元下注，武田究竟看中了什么。 2024 年 1 月，武田制药与 Protagonist Therapeutics 达成许可协议，拿下 Rusfertide 的全球商业化权。 PV 患者长期依赖放血来降低血容量，否则面临心血管事件和血栓风险。

当地时间3月5日，美国疫苗厂商Moderna在投资者会议上表示，该公司有望于2027年推出首个肿瘤疫苗。 当天收盘，Moderna股价大涨近16%。 Moderna正在与默沙东共同开发一款个性化的肿瘤疫苗，并已对严重的皮肤癌（黑色素瘤）患者进行后期临床试验。

3月6日，港股创新药企 云顶新耀 （HKEX 01952.HK）宣布，其 自主研发的首款新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16 已于近日在北京大学肿瘤医院顺利完成首例患者给药，取得了里程碑进展，为中国乃至全球的肿瘤治疗带来了新的希望。 EVM16是一款云顶新耀自研、AI算法驱动识别肿瘤新抗原的新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗。 EVM16通过脂质纳米颗粒（LNP）递送系统在体内进行高效的抗原呈递，激活患者自身的新抗原特异性T细胞免疫，进而达到杀伤肿瘤细胞和治疗癌症的目的。

2025年3月6日，德国ITM同位素技术公司（ITM Isotope Technologies Munich SE）22届欧洲神经内分泌肿瘤学会（ENETS）大会上宣布其放射性药物ITM-11在III期COMPETE临床试验中取得积极结果。 该试验共纳入309名患者，随机分配至ITM-11治疗组或依维莫司治疗组。 在COMPETE试验中，ITM-11与标准治疗药物依维莫司（everolimus）相比，显 著延长了患者的无进展生存期（PFS）近10个月，降低了三分之一的疾病进展或死亡风险。

生物相容性、产品有效期与包装、消毒灭菌测试、动物试验。 2月国家药监局对21款医疗器械不予注册，名单如下：。 序号 产品名称 申请人 代理人 1 空心纤维血液透析滤过器 Fresenius Medical Care AG & Co.KGaA 费森尤斯医药用品(上海)有限公司 2 宫腔形宫内节育器 武汉卫民医疗器械有限责任公司 / 3 基因测序仪 北京施准医疗科技有限公司 / 4 直型金属接骨板 天津市康尔医疗器械有限公司 / 5 Q开关Nd:YAG激光治疗机 HLS Hypertech Laser Systems GmbH 北京海普泰克科技有限公司 6 股骨柄 MicroPort Orthopedics Inc. 上海微创骨科医疗科技有限公司 7 一次性使用等离子手术电极 北京瑞朗泰科医疗器械有限公司 / 8 导引导丝 深圳市顺美医疗股份有限公司 / 9 庆大霉素骨水泥 Tecres S.p.A 北京世纪医桥咨询有限公司 10 半自动体外除颤仪 北京科心医疗技术有限公司 / 11 病原微生物核酸检测试剂盒（可逆末端终止测序法） 天津金匙医学科技有限公司 / 12 新型冠状病毒（2019-nCoV）抗原检测试剂

近期，业内传医保局要对集采产品的价格进行全面梳理，实现集采产品的价格标识工作。 1、要求各集采牵头省份按照价格治理的要求完成省级平台的红黄标识，并将标识结果及时推送给联盟参与省份。 2、接下来可能各省际联盟集采的牵头省份也会推送相应的红黄标数据。

根据世界卫生组织（WHO）的统计， 全球肥胖成人的数目自1990年来翻了一倍，而肥胖青少年的数目提高了4倍。 截至2022年， 全球超过10亿人患有肥胖症。 由于肥胖会提高心血管疾病、糖尿病、代谢相关性脂肪性肝炎（MASH）等多种慢性病的风险，它已经成为全球重大健康问题之一。

心血管疾病依然是全球范围内面临的严重疾病挑战。 根据2024年发表于心血管领域权威杂志 European Journal of Preventive Cardiology 上的一项研究预测，由于全球人口老龄化的推动，2025~2050年期间预计心血管患病率将增加90.0%，至2050年心血管死亡人数将达到3560万。 由此可见该领域的临床治疗需求之大。

此次启动的是一项评估SGB-9768在 原发性IgA肾病患者、C3肾小球病患者和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者 中的有效性和安全性的多中心、开放性2期研究。 SGB-9768是一款靶向补体C3的在研siRNA药物，采用了圣因生物独特创新的新一代GalNAc肝脏递送平台递送到肝脏细胞，通过敲降补体因子C3的蛋白表达，来治疗补体介导的多种疾病，包括IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）、干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）、阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）以及其他肾脏和血液学疾病。 圣因生物创始人、CEO王为民博士表示：“SGB-9768在1期临床试验所获得的临床数据使我们为之振奋，我们认为SGB-9768在具备良好安全性和耐受性的同时，具有非常有效的治疗潜力。

慢性病患者常面临长期频繁用药的困扰。 以常见的糖尿病为例，患者在使用胰岛素维持血糖稳定时，往往需要每天多次皮下注射。 因此，开发 长效缓控释系统、提升慢性病临床药物治疗有效性与安全性 ，对于满足患者的长期治疗需求非常重要。

当地时间3月5日，美国疫苗厂商 Moderna 在投资者会议上表示，该公司有望 于2027年推出首个肿瘤疫苗 。 当天收盘，Moderna股价大涨近16%。 Moderna正在与默沙东共同开发一款个性化的肿瘤疫苗，并已对严重的皮肤癌（黑色素瘤）患者进行后期临床试验。

在30岁及50岁，中国女性将分别遭遇“断崖式衰老”。 但是，随着健康意识的不断普及和生活水平的提高，越来越多的女性开始重视养生调护、抗衰保健、以及预防疾病。 干细胞的治疗作用包括向身体输送年轻的干细胞，通过归巢功能，精准地依附在衰老的卵巢周围，并分化为卵巢细胞，以修复和补充受损的卵巢组织。

近日，全球领先的生物制药公司诺和诺德举办媒体沟通会，全球管理层与国际媒体分享了多疾病领域的创新要点：直击慢性疾病之间的相互关联，以整体性方式打破壁垒，强化协同，全面拥抱心血管代谢疾病领域的创新变革；同时继续深耕罕见病领域，引领药物研发创新，探索整合解决方案，全力构筑更健康的未来。 诺和诺德全球总裁兼首席执行官周赋德（Lars Fruergaard Jørgensen） 说道：“一个多世纪以来，诺和诺德专注于‘驱动改变，携手战胜严重慢性疾病’，为社会创造价值。 着眼未来，心血管代谢疾病领域充满潜力，公司在这方面拥有领先的科研经验。

2025年4月25日至30日，美国癌症研究协会（AACR）2025年会将在美国芝加哥盛大召开。 嘉越医药将以 口头报告 形式展示新一代ROS1抑制剂JYP0322在ROS1基因融合阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC)患者中的最新I期临床研究结果，这是 JYP0322在NSCLC患者中的首次数据发表 。 此外，公司还将通过 壁报展示 创新药物WX390（PI3K/mTOR双靶点抑制剂）联合特瑞普利单抗治疗晚期宫颈癌患者的最新临床研究结果。