转自 | 医药观澜
近日，《柳叶刀》子刊The Lancet Oncology在线发表了一项“阿帕替尼在晚期脊索瘤患者中的应用：一项单臂、单中心2期临床研究”。根据文章描述，这是阿帕替尼治疗晚期脊索瘤的首次试验，由上海长征医院肖建如教授、杨诚教授团队完成。研究获得的积极结果，意味着阿帕替尼可能是治疗晚期脊索瘤的一种新选择。
阿帕替尼是恒瑞医药创新研发的小分子靶向药物，通过高度选择性竞争细胞内VEGFR-2的ATP结合位点，抑制酪氨酸激酶的生成从而抑制肿瘤组织新血管的生成，从而达到抗肿瘤目的的新药。该药于2014年获批上市，用于晚期胃腺癌或胃-食管结合部腺癌患者。
脊索瘤是一种罕见的原发性恶性骨肿瘤，起源于胚胎残留的脊索组织。目前，临床上尚未有针对晚期脊索瘤的标准治疗方法，术后局部复发的发生率约为50％，转移率约为20％。研究显示，阿帕替尼对实体瘤的治疗具有良好的疗效和可控的不良反应。
此次发表于The Lancet Oncology的2期研究，旨在研究阿帕替尼对晚期脊索瘤患者的安全性和抗肿瘤活性。研究在2017年8月21日至2019年5月31日期间，共筛选了32例晚期脊索瘤患者，其中30例纳入了意向治疗（ITT）分析。
这些受试者在试验期间接受每天口服一次500mg阿帕替尼治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。主要研究终点为根据RECIST 1.1和Choi标准评估的无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。
结果发现，根据RECIST 1.1评估，在ITT人群的27位患者中，有1位患者（3.7％；95％CI 0~11.3）达到了客观反应，中位PFS为18个月（95％CI 3~34）。根据Choi标准，7位患者（25.9％；8.3~43.6）达到了客观反应，中位PFS为18个月（3~33）。此外，该研究还发现，阿帕替尼对于脊索瘤肺转移的疗效良好，可显著减少脊索瘤的肺转移灶。
▲根据RECIST 1.1和Choi标准评估的疗效（截图来源：参考资料[1]）
在安全性方面，阿帕替尼在该研究中安全性良好，3级不良事件（AEs）发生率为37.9%，低于既往文献报道的其他靶向治疗。与治疗相关的最常见的3级不良反应是高血压（29例患者中的7例）和蛋白尿（2例），没有观察到与治疗有关的4级不良事件或与治疗有关的死亡。此外，大多数患者经过6个月的治疗后疼痛得到了明显缓解。
根据文章描述，这是阿帕替尼治疗晚期脊索瘤的首次试验，并显示出有希望的活性和可控的毒性。因此，阿帕替尼可能是治疗晚期脊索瘤的一种新选择。
值得一提的是，恒瑞医药正在就阿帕替尼开展数十项临床试验。根据药物临床试验登记与信息公示平台，阿帕替尼登记开展的临床研究多达44项，适应症包括晚期肝细胞癌、肺癌、三阴乳腺癌、小细胞肺癌等。
参考资料：
[1]Apatinib in patients with advanced chordoma: a single-arm, single-centre, phase 2 study. Retrieved Sep 8，2020, from https://www.thelancet.com/journals/lanonc/article/PIIS1470-2045(20)30466-6/fulltext
2026-07-22
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