潘跃银教授：创新药研发紧密围绕临床需求，“长效升白更早给药”强势助力肿瘤规范化诊疗水平提升

潘跃银教授：CIN是最常见的血液学的不良事件以及剂量限制性的毒性。严重时甚至导致发热性中性粒细胞减少症（FN），进而引起化疗剂量发生调整、治疗延迟或者是中断，增加了严重感染与死亡的风险。

因此，预防CIN对于保障“足疗程足剂量化疗”意义重大。G-CSF可促进中性粒细胞增殖、分化与成熟，在预防和治疗化疗相关中性粒细胞减少中广泛应用，但其给药时机存在争议。一方面，化疗药物对分化期中性粒细胞杀伤力强，理论上 G-CSF与化疗需间隔给药，既往长效G-CSF的给药时间通常是化疗结束后24-48小时。但在临床实践中发现，化疗当日给予G-CSF可提高患者依从性、缩短住院时间及降低医疗成本等。此外，系统回顾研究显示，化疗当日给药与化疗 24 小时后给药对比，FN发生率控制差异主要发生在首个化疗周期，后续周期 FN 发生率相近，这提示在首个化疗周期之后，G-CSF早期应用也有可能带来获益，这有望使临床实践更灵活地选择 G - CSF的给药时间，满足患者实际需求，这就为临床“优化G-CSF给药时机”提供了循证依据与思考。

从机制角度来看，艾贝格司亭α是基于专利技术双分子技术平台开发的重组人粒细胞集落刺激因子-Fc融合蛋白，能通过介导 FcRn 循环，延长功能蛋白G-CSF的半衰期，实现中性粒细胞持续释放，减轻化疗药物浓度达峰时对中性粒细胞的杀伤，这就提示其在化疗“早期给药（24小时甚至更早）”具有探索价值。

艾贝格司亭α在化疗后24小时给药时，其疗效和安全性在两项全球注册Ⅲ期临床研究中已得到证实，且该给药时间已获得FDA和EMA批准。今年3月，国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准该药用法用量为“每个化疗周期抗肿瘤药物给药结束24小时后皮下注射”。在此基础上，Guard-02研究4小时给药，是在继24小时后又一次“适应临床需求”的探索，希望能为“长效G-CSF更早获益”提供临床证据。

潘跃银教授：从研究设计角度来看，Guard-02是一项多中心、前瞻性、单臂临床研究，在5个研究中心进行，计划纳入52例接受EC（表柔比星+环磷酰胺）辅助或新辅助方案化疗的乳腺癌患者。给药方案为首个化疗周期化疗结束后 24 小时、后续所有化疗周期化疗结束后4小时皮下注射艾贝格司亭α。主要研究终点是前2个化疗周期≥3级中性粒细胞减少（ANC <1×10⁹/L）发生率，以评估艾贝格司亭α在化疗当日给药的有效性和安全性。目前披露的数据截至2024.12.01，共入组37例患者。

从疗效上来看，研究结果符合预期，化疗后4小时给予艾贝格司亭α，可有效降低3-4级CIN和FN的发生率及持续时间，提升ANC谷值，且治疗相关AE总体发生率较低。其在化疗第1-2周期3 - 4级CIN发生率约为16%，且各周期的3 - 4级CIN发生率均较低，在EC化疗期间，所有周期的3-4级CIN发生率约为21.6%，FN发生率为2.7%，受试者在第1、3、4周期均未发生FN。值得一提的是，艾贝格司亭α可有效提升ANC基线，有助于患者在后续化疗周期中耐受的提高，以提早给药。 

具体来说，经过第1周期的化疗后24小时给药，受试者在第2周期的第1天（C2D1）ANC基线明显升高，为4小时给药打下良好基础；第3周期第1天（C3D1）的ANC基线与第2周期第一天基本持平，有助于患者耐受第4周期的提早给药；第4周期第1天（42D1）的ANC基线较第2、3周期有所下降，但仍高于研究开始时的ANC基线值。此次结果提示，这种给药方式可行，有望为化疗患者带来“管理流程更为简化”的新方案。  

从安全性方面来看，受试者对于在化疗后4小时给予艾贝格司亭α的耐受性良好，除了来自于化疗方案的AE（例如恶心、呕吐、腹泻、脱发、疲劳等），研究期间未报告与艾贝格司亭α相关的严重AE或其他被认为可能归因于G-CSF及其衍生物的AE，表明提前给予艾贝格司亭α并未增加严重AE的风险。

从患者获益维度考量，探索4小时早期给药具有多方面价值。其一，可以显著提升治疗便利性，实现化疗后即时骨髓保护；其二，优化医疗资源配置，通过缩短住院时长、减少患者往返医院次数等，减轻医疗经济负担；其三，确保治疗连续性，避免因骨髓抑制导致的化疗延迟或剂量调整，为肿瘤患者提供更具时间精准性的全程管理方案。这种创新给药模式不仅符合"以患者为中心"的现代医疗理念，更是对肿瘤支持治疗“标准化”、“集约化”发展的重要实践探索。

潘跃银教授：作为国产一类创新药物的杰出代表，艾贝格司亭α成功实现出海，率先在国际市场中占据了重要地位。这得益于我国在战略层面为中国创新药发展所做的底层设计与政策支持，以及企业自身所具备的全球化战略眼光与高效执行力。

当前，中国药企已不再仅仅着眼于国内市场，而是致力于使研发管线和临床策略与国际前沿同步，甚至在部分领域已经开展了引领性的探索。其核心竞争力主要彰显于创新驱动和全球同步开发，以最高的国际标准严格要求自身，确保其在不同国家和地区都具备合规性和市场竞争力。此外，顶尖的临床试验设计和高质量的数据保证也是其成功的关键。艾贝格司亭α在中美欧三大主要市场同步获批，有力证明了其临床试验达到了国际高水准，研究数据经得起严谨的科学审视。2025年，在ASCO、AACR等具有标志性意义的国际会议上公布的临床研究结果，进一步夯实了其在全球化临床试验数据方面的坚实基础。

此外，成功不仅在于创新，更在于它为临床带来了切实可行的解决方案。在国内传统长效升白普遍获批的用法是化疗后48小时给药的背景下，艾贝格司亭α凭借坚实的临床研究数据，成为国内唯一说明书明确规定可"化疗后24小时给药"的长效G-CSF，为医生提供了既符合合理用药规范又切实安全有效的标准化治疗选择，从根本上保障了患者的治疗获益。尤为值得关注的是，艾贝格司亭α并未止步于此，而是持续拓展包括乳腺癌、肺癌、消化道肿瘤、妇科肿瘤、血液肿瘤等多个癌种的临床应用、持续探索包括化疗当天给药、同步放化疗方案、双周化疗方案下的CIN预防等创新研究，展现了立足临床需求、引领治疗标准的前瞻性布局。这种全方面策略创新探索，正在推动我国肿瘤支持治疗从“被动补救”向“主动预防”的模式转变。

展望未来，伴随肿瘤治疗的新挑战，期待医患、政府和药企能够紧密协同，形成合力，以更多更优的创新探索为契机，共同构建更加规范化、高效化的肿瘤全程管理体系。在此过程中，我们也期待如艾贝格司亭α这样具备国际品质的中国自主创新药，能够全面提升肿瘤患者的整体获益，助力谱写抗肿瘤治疗时代新篇章。

中国创新药研发紧密围绕临床需求，为临床诊疗带来更多获益、更多便捷。艾贝格司亭α以结构创新带来独特作用机制，率先实现化疗后24小时给药，是同时满足诊疗需求与用药规范的优选。于此同时，化疗当日给药的探索研究数据振奋人心，期待更多创新研发助力临床，造福患者。