ChiCTR2200056185
尚未开始
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化药
西罗莫司
2022-02-01
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PIK3CA相关过度生长综合征群
口服西罗莫司(雷帕霉素)治疗儿童PIK3CA相关过度生长综合征群的有效性及安全性探索
口服西罗莫司(雷帕霉素)治疗儿童PIK3CA相关过度生长综合征群的有效性及安全性探索
本研究拟通过连续入组复杂性脉管畸形患儿,给予系统口服西罗莫司治疗,探索西罗莫司治疗儿童复杂性脉管畸形的有效性及安全性,为西罗莫司治疗儿童复杂性脉管畸形提供科学的循证医学证据。
单臂
治疗新技术
无
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北京市自然科学基金(7222058)
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60
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2022-06-01
2025-06-01
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1.符合ISSVA(2018年)脉管疾病诊断标准; 2.性别不限;年龄小于17岁; 3.脉管疾病范围广泛,累及体表大面积皮肤,深度超过皮下脂肪层; 4.造成组织器官功能障碍的风险较高; 5.生命体征稳定; 6.能够按规定接受治疗; 7.家长或法定监护人充分了解试验内容,自愿参加并签署知情同意书; 8.体格检查合格,既往无严重心、肺、肝、肾、消化道、神经系统、精神异常及代谢异常等疾病。;
请登录查看1.血液系统疾病; 2.自身免疫性疾病; 3.肝功能不全; 4.肾功能减退; 5.患有严重感染、活动期的慢性感染性疾病(如结核等); 6.对大环内酯类药物或研究药物成分或辅料过敏者; 7.在试验开始前三个月参加任何其他药物临床研究的患者; 8.基线访视之前4周内使用过任何治疗脉管畸形的系统药物。;
请登录查看国家儿童医学中心,首都医科大学附属北京儿童医院
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