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  • ImmunityBio 要求与 FDA 举行紧急会议，以解决该机构在 2025 年 1 月的明确指南中的变化，即在 2025 年 5 月 2 日不一致地拒绝提交信件后，为 NMIBC BCG 无反应的状疾病提交 sBLA
    研发注册政策
    ImmunityBio 要求与 FDA 举行紧急会议，以解决该机构在 2025 年 1 月的明确指南中的变化，即在 2025 年 5 月 2 日不一致地拒绝提交信件后，为 NMIBC BCG 无反应的状疾病提交 sBLA
    ImmunityBio公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）的拒绝文件，拒绝其补充生物制品许可申请（sBLA），该申请旨在将ANKTIVA与卡介苗（BCG）联合使用治疗对BCG无反应的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的乳头状病变。尽管在2025年1月的面对面会议上，FDA领导层一致鼓励ImmunityBio提交sBLA，但公司仍收到拒绝文件。ImmunityBio已请求紧急会议以解决1月会议中的指示与收到拒绝文件之间的不一致。ANKTIVA在2024年获得FDA批准，与BCG联合用于治疗对BCG无反应的NMIBC乳头状肿瘤。ImmunityBio的创始人兼首席执行官表示，尽管收到拒绝文件，但公司对NMIBC乳头状病变患者的承诺和对ANKTIVA潜力的信念不变，并决心尽快与FDA合作，包括已请求A类会议，以探索最佳前进道路。
    Biospace
    2025-05-05
    卡介苗 ImmunityBio Inc
  • AB Science 将在 2025 年 ENCALS 年会上通过两场报告展示马赛替尼治疗 ALS 临床项目的新数据
    研发注册政策
    AB Science 将在 2025 年 ENCALS 年会上通过两场报告展示马赛替尼治疗 ALS 临床项目的新数据
    AB Science公司在2025年ENCALS年会上将展示其MASITINIB药物在肌萎缩侧索硬化症（ALS）临床试验的新数据。这些数据表明MASITINIB能够降低血清神经丝轻链（NFL）水平，显示出疾病修饰潜力。临床受益，包括改善生存率，在ALS患者亚组中最为显著，这为近期授权的3期确认研究奠定了基础。研究包括对“ALS在完全失去功能之前”的患者群体进行的亚组分析，结果显示MASITINIB在多个终点上，特别是CAFS和生存率上具有显著的治疗效果，支持在ALS患者完全失去功能之前进行3期确认研究的概念。此外，MASITINIB在神经炎症驱动的神经退行性疾病模型中显示出减少神经元损伤的潜力。AB Science是一家专注于蛋白质激酶抑制剂（PKIs）研究的制药公司，其产品MASITINIB已在兽医医学中注册，并在人类医学中用于癌症、神经疾病、炎症疾病和病毒疾病的治疗。
    Biospace
    2025-05-05
    恶性肿瘤 神经疾病 肌萎缩侧索硬化 甲磺酸马赛替尼片 AB Science SA
  • BioNTech 雄心勃勃的 PD-L1/VEGF 计划目前依赖于中国制造
    研发注册政策
    BioNTech 雄心勃勃的 PD-L1/VEGF 计划目前依赖于中国制造
    BioNTech正积极研发PD-L1/VEGF疗法BNT327，计划通过大规模的III期临床试验针对多种癌症类型。尽管面临美国总统特朗普对华贸易战和对中国加征关税的挑战，公司首席战略官Ryan Richardson表示，BioNTech正在多元化供应链，计划在未来几年建立多个供应节点，包括中国以外的地方。公司已从中国公司收购了多项资产，包括2024年底以约9.5亿美元收购的中国合作伙伴Biotheus，以及以15亿美元生物股收购的上海DualityBio。BNT327针对PD-L1配体而非PD-1受体，旨在解决癌症中的PD-1和VEGF途径。BioNTech计划加快BNT327的研发，目前正在进行多项中期试验，包括针对小细胞肺癌和肺腺癌的研究。公司还计划将BNT327与其他抗癌药物结合使用。尽管第一季度净亏损近4.72亿美元，但BioNTech重申了2025年的收入预期，预计今年收入在17亿至22亿欧元之间，研发支出预计在26亿至28亿欧元之间。
    Biospace
    2025-05-05
    PD-L1 VEGF 小细胞肺癌 BioNTech SE 肺腺癌
  • TREMFYA （guselkumab） 有望成为第一个也是唯一一个在溃疡性结肠炎中提供皮下诱导的 IL-23 抑制剂，正如 24 周的新数据所示
    研发注册政策
    TREMFYA （guselkumab） 有望成为第一个也是唯一一个在溃疡性结肠炎中提供皮下诱导的 IL-23 抑制剂，正如 24 周的新数据所示
    TREMFYA（古塞库单抗）有望成为首个且唯一一种在溃疡性结肠炎中提供皮下诱导治疗的IL-23抑制剂。根据最新的24周数据，TREMFYA在溃疡性结肠炎患者中显示出显著的临床缓解和内镜改善。这些发现是基于美国食品和药物管理局（FDA）最近批准的TREMFYA在克罗恩病诱导治疗中两种给药途径。TREMFYA是首个且唯一一种在完全皮下给药方案中显示出强劲结果的IL-23抑制剂。这些数据在消化疾病周（DDW）2025年会上被展示。在24周时，接受TREMFYA 400 mg皮下诱导治疗的患者，随后接受每8周100 mg或每4周200 mg的皮下维持剂量方案，与接受安慰剂的患者相比，在所有临床和内镜指标上均显示出统计学上和临床上显著的意义。TREMFYA是一种双重作用的单克隆抗体，可阻断IL-23并与其受体CD64结合，CD64是产生IL-23的细胞上的受体。IL-23是一种由活化的单核细胞/巨噬细胞和树突状细胞分泌的细胞因子，已知是免疫介导性疾病（包括溃疡性结肠炎）的驱动因素。TREMFYA于2024年9月获得FDA批准用于治疗成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎，目前通过静脉诱导方案给药，随后是皮下维持方案。
    美通社
    2025-05-05
    溃疡性结肠炎 IL-23 古塞奇尤单抗 FCGR1
  • Theralase 临床数据在加拿大膀胱癌论坛和美国泌尿外科协会上公布
    研发注册政策
    Theralase 临床数据在加拿大膀胱癌论坛和美国泌尿外科协会上公布
    Theralase® Technologies Inc.在加拿大膀胱癌论坛和美国泌尿外科协会年会上展示了其最新临床试验数据。该数据来自一项多中心II期临床试验，针对BCG不敏感的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）原位癌（CIS）。试验中，Theralase®的领先小分子RuvidarTM通过TLC-3200医疗激光系统激活，对79名患者进行治疗。结果显示，62.5%的患者表现出完全反应，68.8%的患者表现出总反应。45%的患者在至少12个月内维持了完全反应。所有患者均未出现与研究药物或设备直接相关的严重不良事件。Theralase®相信，这一创新技术有望为膀胱癌治疗带来重大进展，为那些已经耗尽标准治疗选择的患者提供安全有效的疗法。
    Biospace
    2025-05-05
    膀胱癌
  • Exicure 完成 GPC-100 用于自体移植多发性骨髓瘤患者干细胞动员的 2 期研究的患者入组
    研发注册政策
    Exicure 完成 GPC-100 用于自体移植多发性骨髓瘤患者干细胞动员的 2 期研究的患者入组
    Exicure公司宣布已完成其正在进行中的2期临床试验的患者招募，该试验评估了GPC-100（burixafor）与普萘洛尔和G-CSF联合使用在自体干细胞移植（ASCT）的多发性骨髓瘤患者中的安全性和有效性。这是一项随机、开放标签、多中心的临床试验，旨在评估GPC-100（一种小分子CXCR4拮抗剂）是否能提高CD34+造血干细胞从骨髓动员到外周血中，以便通过白细胞分离术收集用于ASCT。主要研究者Jack Khouri博士表示，高效的造血祖细胞动员对于造血细胞移植的成功至关重要，GPC-100有望为患者和医疗提供者带来变革。除了多发性骨髓瘤，Exicure公司还计划在复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者中进行1期化疗敏感性研究，并探索GPC-100在其他疾病中的应用，如镰状细胞病、需要自体移植的罕见疾病以及细胞和基因治疗环境。
    Biospace
    2025-05-05
    多发性骨髓瘤 血管肌脂肪瘤 CXCR4 CD34 镰状细胞病
  • Regeneration Biomedical 将在 ISCT 2025 科学年会上发表关于直接注射到大脑中治疗阿尔茨海默病的自体干细胞疗法的最新 1 期试验数据
    研发注册政策
    Regeneration Biomedical 将在 ISCT 2025 科学年会上发表关于直接注射到大脑中治疗阿尔茨海默病的自体干细胞疗法的最新 1 期试验数据
    Regeneration Biomedical公司宣布，其针对阿尔茨海默病的临床试验结果显示，使用Wnt激活的自体脂肪来源干细胞（RB-ADSCs）直接注入大脑后，五名患者的治疗数据表明，注射后23至55周内未出现严重不良事件。80%的患者在阿尔茨海默病评估量表-认知亚量表（ADAS-Cog）得分上有所改善，p-Tau和淀粉样蛋白β水平正常化；60%的患者在简易精神状态检查（MMSE）得分上有所提高。这些结果将在国际细胞与基因治疗学会（ISCT）的科学年会上进行口头报告，并荣获地区奖项。公司总裁兼创始人Christopher Duma博士表示，这些数据支持了干细胞疗法在阿尔茨海默病治疗中的潜力，并期待进一步的临床研究。
    Biospace
    2025-05-05
    老年性痴呆
  • Opus Genetics 获得 FDA 再生医学高级疗法 （RMAT） 资格，用于 OPGx-LCA5 基因治疗候选药物
    研发注册政策
    Opus Genetics 获得 FDA 再生医学高级疗法 （RMAT） 资格，用于 OPGx-LCA5 基因治疗候选药物
    Opus Genetics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对Leber先天性黑蒙症（LCA）的基因疗法OPGx-LCA5再生医学高级治疗（RMAT）资格。这一决定基于Opus正在进行的一期/二期开放标签、剂量递增试验的初步临床证据，该试验评估了OPGx-LCA5在LCA5基因突变导致的严重视力丧失患者中的安全性和潜在疗效。此外，Opus还被邀请参加FDA的RMAT初始全面多学科会议，并加入CDRP计划，以加速其产品开发。OPGx-LCA5旨在通过腺相关病毒8（AAV8）载体精确地将功能性LCA5基因递送到外视网膜，目前正在进行临床试验。
    Biospace
    2025-05-05
    Opus Genetics Inc 雷伯氏先天性黑内障
  • Ichnos Glenmark Innovation （IGI） 获得美国 FDA 的 ISB 2001 快速通道资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤
    研发注册政策
    Ichnos Glenmark Innovation （IGI） 获得美国 FDA 的 ISB 2001 快速通道资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤
    IGI公司宣布，其针对复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的药物ISB 2001获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。ISB 2001是一种针对BCMA和CD38的靶向BCMA和CD38的抗体，并针对T细胞的CD3。该药物正在一项1期剂量扩展研究中进行评估。IGI公司已完成针对经过大量治疗的骨髓瘤患者的1期剂量递增研究，初步结果显示出高总体缓解率（ORR）和良好的安全性。ISB 2001旨在为已经接受过第一代双特异性抗体或CAR T细胞疗法的患者提供新的治疗选择。FDA的快速通道认定旨在加速治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的开发和审查。
    Biospace
    2025-05-05
    CD3 BCMA CD38 骨髓瘤
  • 辉凌在DDW上公布了通过结肠镜检查接受REBYOTA（®粪便微生物群，活体 – jslm）的复发性艰难梭菌患者的3b期安全性和有效性数据，并进行了其他分析
    研发注册政策
    辉凌在DDW上公布了通过结肠镜检查接受REBYOTA（®粪便微生物群，活体 – jslm）的复发性艰难梭菌患者的3b期安全性和有效性数据，并进行了其他分析
    Ferring Pharmaceuticals在DDW2025会议上展示了REBYOTA®（粪菌移植）用于预防艰难梭菌感染复发的IIIb期多中心单臂CDI-SCOPE研究的初步结果。研究显示，通过结肠镜使用REBYOTA治疗是安全的，仅5例治疗相关不良事件，均为轻微程度，与胃肠道相关。此外，REBYOTA治疗后，89.7%的参与者症状在一个月内得到改善，超过一半的参与者在一周内感受到改善。90%的医生对结肠镜操作的整体体验为正面或非常正面。同时，Ferring还报告了来自PUNCH™临床试验项目的两项分析。
    Biospace
    2025-05-05
    Ferring Pharmaceuticals Co Ltd
  • ANI Pharmaceuticals 宣布公布纯化的 Cortrophin® 凝胶在实验性自身免疫性葡萄膜炎 （EAU） 小鼠模型中的临床前数据
    研发注册政策
    ANI Pharmaceuticals 宣布公布纯化的 Cortrophin® 凝胶在实验性自身免疫性葡萄膜炎 （EAU） 小鼠模型中的临床前数据
    ANI公司宣布，在实验性自身免疫性葡萄膜炎（EAU）小鼠模型中，Purified Cortrophin®凝胶（repository corticotropin injection USP）显著降低了炎症分子水平，并未引起不良免疫反应。研究显示，400 U/kg剂量的Purified Cortrophin Gel在抑制EAU方面效果最佳，同时抑制了与炎症和免疫系统激活相关的细胞因子产生，并减少了由EAU引起的视网膜损伤。这些数据支持了Cortrophin Gel作用机制的进一步理解，ANI公司承诺将继续在科学证据和临床数据的基础上，推进Cortrophin Gel的临床研究。相关数据在ARVO 2025年会上由Andrew W. Taylor博士进行展示。
    Biospace
    2025-05-05
    ANI Pharmaceuticals Inc
  • Epicrispr Biotechnologies 在 ASGCT 2025 年年会上宣布五场报告，重点介绍表观遗传调控和 AAV 制造的进展
    研发注册政策
    Epicrispr Biotechnologies 在 ASGCT 2025 年年会上宣布五场报告，重点介绍表观遗传调控和 AAV 制造的进展
    Epicrispr Biotechnologies将在2025年5月15日至17日在路易斯安那州新奥尔良举行的美国基因和细胞治疗学会第28届年会上展示其五项研究成果。这些成果涵盖了公司关键领域的进展，包括其领先的表观遗传治疗候选药物EPI-321、新型Cas效应子用于表观基因组工程以及紧凑模块化表观遗传激活剂的创新。EPI-321是一种通过rAAVrh74递送的表观遗传疗法，将启动针对肌营养不良症FSHD的第一项人体研究。此外，还有关于非人灵长类动物（NHP）安全性研究、Cas效应子的定向进化和表征、小规模AAV生物反应器优化、紧凑DNA去甲基化酶-激活剂组合调节剂以及EPI-321开发策略的展示。Epicrispr致力于开发基因调节疗法，其专有的基因表达调节系统（GEMS）能够精确、持久地控制基因表达，为以前无法治疗的疾病提供一类新疗法。
    Biospace
    2025-05-05
    肌肉发育不良
  • 迄今为止，Can-Fite 已筹集了 1.75 亿美元，用于开发 Namodenoson 和 Piclidenoson，并进入肝癌和银屑病的关键 3 期试验
    医药投融资
    迄今为止，Can-Fite 已筹集了 1.75 亿美元，用于开发 Namodenoson 和 Piclidenoson，并进入肝癌和银屑病的关键 3 期试验
    Can-Fite BioPharma Ltd.成功筹集1.75亿美元资金，推动其主打药物候选产品进入关键性III期临床试验。公司专注于开发针对A3腺苷受体的小分子药物，用于治疗癌症和炎症性疾病。其药物候选产品包括用于晚期肝癌的口服生物利用度A3AR激动剂Namodenoson和用于银屑病的口服A3AR激动剂Piclidenoson。此外，Can-Fite还进行了一项针对胰腺癌的IIa期研究，并开展了一项针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的IIb期临床试验。公司已与七家战略合作伙伴签署了未来商业化协议，并寻求与更多潜在合作伙伴签订协议。CEO Motti Farbstein表示，这一资金里程碑反映了投资者和合作伙伴对Can-Fite科学平台和临床策略的信心，推进III期临床试验是向为肝癌和银屑病患者提供创新口服疗法迈出的重要一步。
    Biospace
    2025-05-05
    胰腺癌 肝癌 银屑病 namodenoson 匹利诺生
  • 健康平台Function Health收购Ezra，推出首款FDA批准的、价值499美元的人工智能全身核磁共振成像
    医药投融资
    健康平台Function Health收购Ezra，推出首款FDA批准的、价值499美元的人工智能全身核磁共振成像
    2025年5月5日，健康平台Function Health宣布收购Ezra，推出首个经FDA批准、人工智能驱动的全身MRI扫描，将扫描时间从60分钟缩短到22分钟，成本为499美元，而不是超过1,500美元Function Health会员可以立即访问这些新的MRI扫描。该服务正在美国近100地点推出，并雄心勃勃地计划在不久的将来扩展到1,000多个地点。这是对Function现有实验室检测平台的补充，该平台已经通过全国2,200个Quest Diagnostics地点提供。
    CISION
    2025-05-05
    Quest Diagnostics Inc
  • Spyre Therapeutics 宣布在 2025 年消化疾病周 （DDW） 上进行海报展示，包括正在进行的 SPY001 1 期试验长达八个月的随访
    研发注册政策
    Spyre Therapeutics 宣布在 2025 年消化疾病周 （DDW） 上进行海报展示，包括正在进行的 SPY001 1 期试验长达八个月的随访
    Spyre Therapeutics公司正在开发新型α4β7抗体SPY001，用于治疗炎症性肠病（IBD）。SPY001的药代动力学（PK）和药效学（PD）数据表明，其半衰期超过vedolizumab的三倍，且单剂量即可实现α4β7受体的快速和持续饱和。Spyre计划在2025年中开始进行包括SPY001在内的平台型2期临床试验，并预计2026年获得初步单药治疗数据。公司还宣布在Digestive Disease Week（DDW）2025会议上展示相关研究，并计划进一步研究SPY001与其他药物组合的疗效。
    Biospace
    2025-05-05
    炎症性肠病 维得利珠单抗 α4β7 Spyre Therapeutics Inc
  • Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议
    研发注册政策
    Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议
    Capricor Therapeutics完成与FDA的中期审查会议，确认deramiocel治疗DMD心肌病的BLA申请进展顺利，预计2025年8月31日获得PDUFA行动日期。FDA计划召开咨询委员会会议，deramiocel是一种创新的细胞疗法，有望延缓或阻止DMD心肌病的进展。该疗法基于Capricor的Phase 2 HOPE-2和HOPE-2 Open Label Extension（OLE）试验数据，以及FDA资助的DMD心肌病自然史和疾病进展生物标志物数据集。deramiocel已获得孤儿药和RMAT/ATMP designation，Capricor与Nippon Shinyaku Co., Ltd.达成协议，在美国和日本独家商业化deramiocel。
    Biospace
    2025-05-05
    Deramiocel Capricor Therapeutics Inc
  • Celldex 呈报 Barzolvolimab 在 EoE 中 2 期研究的组织学数据支持肥大耗竭剂在这种难以治疗的疾病中的潜力
    研发注册政策
    Celldex 呈报 Barzolvolimab 在 EoE 中 2 期研究的组织学数据支持肥大耗竭剂在这种难以治疗的疾病中的潜力
    Celldex公司宣布，其在进行中的II期临床试验中，关于barzolvolimab在嗜酸性食管炎（EoE）治疗中的数据表明，活检样本中存在大量上皮内肥大细胞，与嗜酸性粒细胞计数相关，支持了使用barzolvolimab（一种肥大细胞耗竭剂）治疗EoE可能带来积极治疗效果的假设。这些数据在圣地亚哥消化疾病周（DDW）2025会议上的海报展示中进行了讨论。EoE是一种常见的嗜酸性胃肠道疾病，特点是食管内嗜酸性粒细胞的浸润，可能导致吞咽困难、胸痛、呕吐和食管食物嵌塞等严重症状。Celldex公司正在进行的“EvolvE”研究旨在测试barzolvolimab（一种针对c-KIT的单克隆抗体）是否能够耗竭食管肥大细胞并改善EoE的临床症状。该研究预计将在2025年下半年公布临床数据。
    Biospace
    2025-05-05
    c-Kit 嗜酸细胞性食管炎 barzolvolimab
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