旺山旺水，最早成立于2013年，致力于发现、开发和商业化创新小分子药物，致力于满足重点治疗领域，即病毒感染神经精神、生殖健康中患者不断变化的多样化需求。 目前核心候选药物产品：。 VV116为依赖于RNA的RNA聚合酶(RdRp)抑制剂，已在中国和乌兹别克斯坦获批准用于治疗COVID-19，商品名分别为民得维R及MINDVYR，且目前在中国处于治疗呼吸道合胞病毒(RSV)感染的II/III期临床开发。

Liberation Labs成功完成了一轮7500万美元的可转换债券融资，其中31.5百万美元为新增资本，加上2024年筹集的1900万美元内部桥接债券，总计筹集5050万美元。新投资者NEOM投资基金、Galloway Limited和Meach Cove Capital以及现有投资者Agronomics、New Agrarian Capital和Siddhi Capital均参与了此轮融资。这笔资金将用于在印第安纳州里士满建设其首个生物制造工厂。Liberation Labs计划在2025年开始运营，以满足美国市场生物制造的关键供应缺口。公司正致力于建设一座600,000升容量的精密发酵生物制造工厂，并拥有完全集成的下游工艺。该工厂将生产一系列生物基材料，满足食品、化学品和其他工业产品制造商的需求。此外，Liberation Labs还获得了来自公共部门的奖项和贷款担保，总资本达到1.255亿美元，其中包括7150万美元的私人资本。公司还获得了美国农业部的3000万美元贷款担保和139万美元的国防部门研究资助。

Jupiter Neurosciences宣布与Zina Biopharmaceuticals达成战略合作伙伴关系，支持其即将进行的帕金森病2a期临床试验。Zina将提供与JOTROL™（一种基于白藜芦醇的平台）的探索性2a期临床试验相关的全面服务，包括临床试验方案设计、监管策略和试验地点选择。JOTROL™的微米级配方克服了白藜芦醇的局限性，提高了生物利用度并减少了胃肠道副作用。该试验的主要目标是评估JOTROL在帕金森病患者中的安全性和耐受性，并评估药物的药代动力学/药效学。Jupiter Neurosciences致力于利用JOTROL的独特药理优势来满足这一重大未满足的医疗需求。

REGENXBIO公司宣布，其针对粘多糖病II型（Hunter综合征）的基因疗法RGX-121（clemidsogene lanparvovec）的研究数据将在2025年2月3日至7日在圣地亚哥举行的第21届WORLD Symposium™上分享。其中包括来自CAMPSIITE®试验的关键阶段的主要结果，该试验是一项I/II/III期临床试验。REGENXBIO是一家致力于通过基因疗法的治愈潜力改善患者生活的临床阶段生物技术公司，自2009年成立以来，该公司在AAV Therapeutics的开发方面取得了突破，并正在推进针对罕见病和视网膜疾病的AAV Therapeutics管线，包括用于治疗杜氏肌营养不良症的RGX-202、用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病视网膜病变的ABBV-RGX-314（与AbbVie合作开发）以及用于治疗粘多糖病II型的RGX 121。

一、核酸疫苗的科学基础。 核酸疫苗的核心是利用基因编码技术，将肿瘤特异性抗原的遗传信息传递给人体细胞，激活免疫系统精准攻击癌细胞。 与传统疫苗（如灭活病毒或重组蛋白疫苗）不同，核酸疫苗不需要体外培养抗原，而是利用人体细胞直接生产抗原，模拟自然感染过程，触发更强的免疫反应。

Rad AI，一家快速成长的医疗AI公司，成功商业化了首个医疗领域生成式AI产品，近日宣布完成6000万美元的C轮融资，估值达到5.25亿美元。此轮融资由Transformation Capital领投，现有投资者Khosla Ventures、World Innovation Lab、UP2398、Kickstart Fund、OCV Partners、Cone Health等参与。Rad AI致力于通过其生成式AI技术提升医疗服务效率，减轻医生工作压力，并提高患者护理质量。公司产品已广泛应用于美国约50%的医疗影像领域，并被Deloitte评为北美第19家增长最快的公司。Rad AI的创新产品包括Rad AI Impressions和Rad AI Reporting，后者可减少医生报告时间90%，节省50%的工作时间。此外，Rad AI Continuity通过AI自动化技术确保患者及时得到诊断和治疗，提高癌症早期诊断率。

但近年来，靶向药物和免疫疗法的不断创新为该疾病的治疗带来了新希望，包括奥拉帕利、他拉唑帕利等PARP抑制剂、PD-1/PD-L1单抗以及Trop-2靶向抗体药物戈沙妥珠单抗在内的创新药物逐渐进入临床应用。 1. 三阴性乳腺癌诊疗指南。 针对三阴性乳腺癌，化疗占据重要地位，而靶向药物如针对BRCA突变的的奥拉帕利、他拉唑帕利，免疫治疗药物 PD-1/PD-L1 单抗和 ADC 类药物戈沙妥珠单抗等也逐步进入三阴性乳腺癌的治疗领域。

在一项新的研究中，来自 南卡罗来纳医科大学霍林斯癌症中心的研究人员 揭示了如何设计嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor, CAR）Treg细胞的新规则。 这一突破可能为对抗1型糖尿病等自身免疫性疾病提供更有效的工具。 CAR-T细胞疗法已经在血癌治疗中取得了显著成功。

欢庆佳节之际，我们向大家致以新春祝福，也继续分享国产创新药亮眼学术成果，向科研工作者致敬。 2025年美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会(ASCO GI)于近日在加利福尼亚州旧金山召开。 期间，由中国科学院院士、东南大学附属中大医院院长 滕皋军院士 牵头，联合全国22家中心共同开展的“经动脉化疗栓塞术(TACE)联合卡瑞利珠单抗和阿帕替尼（“双艾”组合）对比TACE治疗不可切除肝细胞癌(HCC)的全国多中心、随机、平行对照、II期研究(CARES-005)”精彩亮相快速口头报告（rapid oral）环节。

2024年股市最惨的板块是哪个？ 医药行业一定能参与竞争。 2024年申万医药生物指数下跌14%， 在31个细分行业中排名垫底，表现为过去四年最差。

Kinectrics与Isotopia达成一项具有里程碑意义的协议，Kinectrics将为Isotopia提供稳定的Gadolinium-160（Gd-160）供应，该关键同位素将支持Isotopia生产Terbium-161（Tb-161），这是一种在放射治疗领域展现出巨大潜力和优越性的医疗同位素，特别适用于治疗前列腺和神经内分泌肿瘤。

全球天线技术领导者Fractus宣布与领先的美国医疗警报服务提供商Connect America达成新的许可协议，标志着Fractus持续拓展物联网医疗保健行业。该协议强化了Fractus在医疗/健康领域的地位，并凸显了其致力于为行业提供强大可靠天线解决方案的承诺。Connect America以其先进的个人紧急响应（PERS）和移动个人紧急响应（mPERS）解决方案服务数百万用户，致力于为顾客及其家人提供安全、保障和安心。Fractus的创新天线技术确保了医疗警报系统的高效通信，满足医疗保健领域对高质量IP解决方案不断增长的需求。这一协议是Fractus扩展物联网许可计划的关键一步，并邀请行业领导者加入其网络，利用其尖端技术。

近日，上海市“两会”期间，上海市政协常委、瑞金医院普外科主任郑民华等20名联名提案，直指集采药疗效不足问题，引发社会各界广泛关注。 对此，1月20日，国家医保局公布了给上海市医保局《关于请协助做好当面听取集采药品相关意见的函》。 近日，上海市“两会”期间，有政协委员、医学专家反映某些集采药品可能存在质量风险等问题，国家医保局高度重视。

2024年11月27日，第十二届药典委员会执行委员会全体会议在京隆重召开，审议并通过了2025年版《中华人民共和国药典（草案）》，标志着新版药典即将颁布实施。 对于制药行业而言，制药用水的变化备受关注。 2025版《中国药典》将颁布，制药用水通则清单有变化。

Hawthorne Health与RxE2宣布建立战略合作伙伴关系，旨在革新社区临床试验的交付方式。双方将结合Hawthorne Health的GCP培训护士网络和RxE2的社区药师整合服务，打造最大的社区临床试验网络。这一合作将扩大患者群体，简化试验流程，并在社区环境中提供灵活、以患者为中心的试验选项。Hawthorne Health首席执行官Josh Rose表示，这一合作能够解决患者参与和保留的挑战，通过提供灵活的试验选项，提高参与度，提升数据质量，推动研究成功。RxE2首席执行官Gerald Finken强调，将试验带到患者所在社区，不仅提高了可及性，还创造了更个人化和支持性的体验。两家公司将共同参加2月3日至6日在奥兰多举行的年度SCOPE峰会，并将在2月5日展示其社区临床试验交付的集成方法。

• 2025年1月27日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）更新了多项新药临床试验（IND）受理记录，由上海赛尔欣生物医疗科技有限公司（以下简称“赛尔欣生物”）自主研制的人自体多克隆调节性T细胞（Treg）注射液项目也在其中（受理号：CXSL2500094）。 肌萎缩侧索硬化症，英文简称ALS，俗称渐冻症，是一种罕见且致命的神经退行性疾病。 统计到2015年，全球每10万人中每年会有1.68人发病，全球大约有超过22万的ALS患者，预计至2040年全球患病率将增长69%。

MSD在第66届ASH上(Abstract #578)报道了ROR1-ADC数据，15例患者联合用药获得100%CR。 ROR1 的基本信息。 信号通路： ROR1 通过与 WNT5a 等 WNT 蛋白结合，激活下游如 MAPK/ERK、STAT3、NF - κB 等信号通路，影响细胞增殖、存活、上皮间质转化（EMT）和耐药性。