据《药融云医药行业观察周报》统计，2023.08.28-2023.09.03 期间，迪哲医药、百济神州、正大天晴...等著名药企的创新药研发取得新进展，将为癌症、肿瘤、血友病...患者带来新希望。了解最新医药动态，监测仿制药/生物类似物注册申报详情，洞察最新医药行业发展方向，尽在《药融云医药行业观察周报》。
迪哲医药 JAK1 抑制剂「戈利昔替尼」拟纳入优先审评
近期，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，迪哲医药的戈利昔替尼胶囊拟纳入优先审评，拟定适应症为：既往至少接受过一次标准治疗的复发或难治的外周 T 细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。这也是戈利昔替尼首个开发的适应症。
外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）为恶性非霍奇金淋巴瘤，预后极差。目前 PTCL 的一线治疗方案仍以蒽环类药物为基础的 CHOP 或 CHOP 样化疗方案为主，但一线治疗后缓解的患者仍存在极高复发风险。一线治疗缓解后复发或治疗后未缓解的复发/难治性病例预后极差，患者缺少有效治疗手段。
戈利昔替尼是新一代口服、高选择性 JAK1 抑制剂，对治疗多种血液肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病都有潜在疗效。迪哲医药通过转化科学研究注意到，JAK/STAT 通路可能介导 PTCL 的发生发展，是治疗 PTCL 的高潜力靶点，并通过体外和体内多种研究模型验证了戈利昔替尼抗肿瘤活性。
戈利昔替尼基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
百济神州抗 PD-1 单抗新适应症上市申请获受理
近期，据CDE官网最新公示，百济神州递交了抗 PD-1 单抗替雷利珠单抗注射液的新适应症上市申请，并获得受理。
替雷利珠单抗（商品名：百泽安）是一款人源化 IgG4 抗药融云医药行业观察周报 16 程序性死亡受体-1（PD-1）单克隆抗体，设计目的旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的 Fcγ 受体结合，帮助人体免疫细胞检测和对抗肿瘤。
临床前数据表明，巨噬细胞中的 Fcγ 受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤 T 细胞，从而降低了抗 PD-1 抗体的抗肿瘤活性。目前，替雷利珠单抗全球临床开发项目已在超过 30 个国家和地区开展超过 20 项注册相关的试验，入组超过 1.2 万例患者。
在中国，替雷利珠单抗已获批 11 项适应症，涵盖非小细胞肺癌（NSCLC）、经典型霍奇金淋巴瘤、尿路上皮癌、肝细胞癌、食管鳞状细胞癌（ESCC）、鼻咽癌、胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌等等。其中，包括于今年在中国获批的两项新适应症，分别为联合化疗用于：一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性 ESCC，以及一线治疗 PD-L1 高表达的晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌患者。此外，该产品用于一线不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）的上市申请目前也正在审评中。
替雷利珠单抗适应症查询
截图来源：药融云全球药物研发数据库
正大天晴「重组人凝血因子Ⅷ」在中国获批
近期，正大天晴宣布，已经收到中国国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药品注册证书》，注射用重组人凝血因子Ⅷ（商品名：安恒吉）被批准用于 12 岁及以上血友病 A 患者（先天性凝血因子Ⅷ 缺乏）出血的预防。
安恒吉III期实验信息
截图来源：药融云临床实验结果数据库
血友病 A 是一种由凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏而导致的出血性疾病，是 X 染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突变引起。由于凝血因子Ⅷ缺乏，血友病 A 患者无法形成血小板凝集网络，终身面临极高的出血风险。
目前，血友病 A 的主要治疗手段是凝血因子Ⅷ替代治疗，包括人凝血因子和重组人凝血因子。《罕见病诊疗指南 2019》指出，血友病 A 的替代治疗首选人基因重组凝血因子Ⅷ制剂或病毒灭活的血源性凝血因子Ⅷ制剂。一旦出血，应尽早、有效地处理血友病患者的出血，避免并发症的发生和发展。根据正大天晴新闻稿介绍，其注射用重组人凝血因子Ⅷ的获批主要基于一项多中心、开放、非对照预防治疗的关键性临床试验。
研究结果显示，81 例既往接受过人凝血因子Ⅷ治疗的重度血友病 A 患者（≥12 岁）接受本品预防治疗治疗期间，48 例患者未发生出血事件，33 例患者发生 72 次新发出血事件，其中 56 次的出血事件可通过 1 次或 2 次输注止血。在可评价的 69 次新发出血事件中，13 次疗效评价为极好，45 次疗效评价为良好。
阿斯利康 BTK 抑制剂「阿可替尼」新适应症在中国获批
近期，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准阿斯利康（AstraZeneca）血液肿瘤产品康可期（英文商品名：Calquence，通用名：阿可替尼胶囊）又一新适应症上市，单药适用于既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。
阿可替尼胶囊中国药品审评
截图来源：药融云中国药品审评数据库
此前，该药已于今年 3 月在中国获批，用于既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。CLL/SLL 是成人白血病中的常见类型之一，此类疾病属于具有特定免疫表型特征的成熟 B 淋巴细胞克隆增殖性肿瘤，以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为特征。由于 CLL 临床表现不明显、误诊率较高等原因，大多数患者就诊时已经发展至疾病相对晚期，严重威胁病人的生命健康。
阿可替尼是新一代选择性 BTK 抑制剂，它可以与 BTK 共价结合，抑制其活性。临床前实验表明，该产品具有对 BTK 较高的亲和力和特异性。在海外，阿可替尼于 2017 年获得美国 FDA 的加速批准，用于二线治疗套细胞淋巴瘤（MCL）；于 2019 年再次获得 FDA 批准，作为初始疗法或后续疗法治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。
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