【ChiCTR2600129595】ALT001治疗m.3243A>G突变相关线粒体病的安全性和初步有效性研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600129595

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-08-06

临床申请受理号

靶点

适应症

m.3243A>G突变相关线粒体病

试验通俗题目

ALT001治疗m.3243A>G突变相关线粒体病的安全性和初步有效性研究

试验专业题目

ALT001治疗m.3243A>G突变相关线粒体病的安全性和初步有效性研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价ALT001治疗m.3243A>G突变相关线粒体病患者的安全性、耐受性以及可能的初步疗效

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

其它

随机化

随机代码将以简单随机的方式用SAS软件产生

盲法

研究使用的 ALT001 蛋白与安慰剂在性状、颜色、外观、气味上难以辨别。为了保证盲法的执行，参与药物管理的医生或护士，不应参与受试者的选择、疗效的评价和安全性的评估等活动，以免引入偏倚。此外，为保证盲法，两组的药物包装、批号均完全相同，包装批号统一标注。每瓶药品上将标有唯一的药品ID编号。这一编号将用于指定受试者所接受的治疗，但不会向研究者或受试者提示治疗分配情况。研究实施期间，除了公司的供应链、研究管理部门和受试者安全部门的授权人员之外，各个研究执行小组的成员、研究中心人员以及CRO数据处理人员都不能查看随机化方案。结局的评价亦使用盲法，临床有效性终点以及安全性结局提交裁决委员会判读，受试者随机分组对裁决委员会成员设盲。受试者完成核心期（第90±7天访视）的全部评估后，将执行计划内揭盲。 DSMB将定期审查疗效和安全性数据，包括AE的发生率和安全性评估结果，来确保参加研究的受试者的安全。研究期间，由独立的统计师向DSMB 提供基本的安全性和疗效数据。对DSMB 的职责、职权及工作程序以工作章程的形式作出明确规定。在盲态审核并确认建立的数据库正确后，由主要研究者、申办者、统计分析人员对数据进行锁定。锁定后的数据文件不再做改动。

试验项目经费来源

达尔文起点（湖北）生物制药有限责任公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-03-01

试验终止时间

2027-08-31

是否属于一致性

入选标准

1.18岁≤年龄≤75岁，性别不限； 2.血液或尿液或肌肉组织基因检测提示携带m.3243A>G点突变； 3.存在三种及以上常见的m.3243A>G点突变相关症状，包括但不限于卒中样发作、听力下降、发育迟缓、糖尿病、癫痫、胃肠道症状、进行性外眼肌麻痹及视网膜病变、共济失调、运动不耐受以及身材矮小等； 4.10分≤基线NMDAS≤60分； 5.体重指数（BMI）为15.0-32.0 kg/m^2； 6.经研究者根据病史、生命体征、体格检查、实验室检查及心电图等结果判断病情稳定； 7.可以遵守试验要求接受静脉注射治疗并配合完成相关量表及其他评估； 8.在研究期间同意使用恰当的避孕措施（男性及女性受试者），育龄女性未处于妊娠期或哺乳期； 9.同意在研究期间避免使用下列药物：人免疫球蛋白；影响mtDNA复制的异环磷酰胺、卡铂、拉米夫定、替比夫定和齐多夫定、干扰素、卡维地洛、布比卡因、阿替卡因、吩噻嗪等；抑制非竞争性三磷酸腺苷酶的β阻滞剂；抑制呼吸链电子传递的乙酰水杨酸、七氟醚；抑制内源性辅酶Q合成的他汀类药物；抑制脂肪酸β氧化的四环素、胺碘酮；降低线粒体蛋白合成及减少线粒体的数量的苯巴比妥、氯霉素；降低肉碱水平及降低呼吸链酶复合体活性的阿霉素、丙戊酸钠；导致乳酸酸中毒的双胍类药物及利奈唑胺； 10.签署知情同意书。 1.18岁≤年龄≤75岁，性别不限；2.血液或尿液或肌肉组织基因检测提示携带m.3243A>G点突变；3.存在三种及以上常见的m.3243A>G点突变相关症状，包括但不限于卒中样发作、听力下降、发育迟缓、糖尿病、癫痫、胃肠道症状、进行性外眼肌麻痹及视网膜病变、共济失调、运动不耐受以及身材矮小等；4.10分≤基线NMDAS≤60分；5.体重指数（BMI）为15.0-32.0 kg/m^2；6.经研究者根据病史、生命体征、体格检查、实验室检查及心电图等结果判断病情稳定；7.可以遵守试验要求接受静脉注射治疗并配合完成相关量表及其他评估；8.在研究期间同意使用恰当的避孕措施（男性及女性受试者），育龄女性未处于妊娠期或哺乳期；9.同意在研究期间避免使用下列药物：人免疫球蛋白；影响mtDNA复制的异环磷酰胺、卡铂、拉米夫定、替比夫定和齐多夫定、干扰素、卡维地洛、布比卡因、阿替卡因、吩噻嗪等；抑制非竞争性三磷酸腺苷酶的β阻滞剂；抑制呼吸链电子传递的乙酰水杨酸、七氟醚；抑制内源性辅酶Q合成的他汀类药物；抑制脂肪酸β氧化的四环素、胺碘酮；降低线粒体蛋白合成及减少线粒体的数量的苯巴比妥、氯霉素；降低肉碱水平及降低呼吸链酶复合体活性的阿霉素、丙戊酸钠；导致乳酸酸中毒的双胍类药物及利奈唑胺；10.签署知情同意书。；

排除标准

1.癫痫持续状态或严重昏迷的患者； 2.痴呆、卧床不起、严重精神行为异常或无法沟通的患者； 3.筛查时头MRI显示其他重要的病理发现，包括但不限于：脑出血，脑静脉系统血栓形成，动脉瘤，血管畸形，感染性病变，脑肿瘤或其他占位性病变（最大直径<1cm的脑膜瘤或蛛网膜囊肿不需要排除）； 4.需要系统应用类固醇激素2周或更长时间的患者； 5.存在未得到充分控制或需要使用生物制剂治疗的免疫性疾病； 6.已知的蛋白质、细胞制品等生物制剂过敏史； 7.1个月内接受过任何疫苗接种的患者； 8.既往有明确诊断的恶性肿瘤或正在接受抗肿瘤药物治疗的患者； 9.MRI检查禁忌（如幽闭恐惧症、体内置入心脏起搏器或顺磁性金属等）； 10.合并有严重肝功能不全、肾功能不全或严重心功能不全（其中严重肝功能不全是指ALT值≥2.5倍正常值上限或AST值≥2.5倍正常值上限；严重肾功能不全是指血肌酐（CRE）≥1.5倍正常值上限或肾小球滤过率eGFR≤30 mL/min/1.73m^2；严重心功能不全是指NYHA评分3-4级），或存在其他体格检查、生命体征、实验室检查、心电图中的任何显著异常，研究者认为需要进一步检查治疗或可能影响研究流程或安全性； 11.乙肝活动感染者（乙肝表面抗原阳性和/或血清HBV DNA阳性或血清HBV DNA＞2×10^8 IU/ml）； 12.丙肝病毒抗体阳性或者阳性检测史； 13.HIV检测阳性或者阳性检测史； 14.梅毒螺旋体特异性抗体检测阳性； 15.合并酒精、药物滥用史或2年内存在酒精、药物依赖的患者； 16.根据DSM-V诊断标准确诊的精神性疾病，或有明显的自杀意图的患者； 17.正在参加其他干预性试验或应用其他正在研究的生物制剂、药物或器械，以及1个月内或者5个药物半衰期内应用过其他试验性药物的患者； 18.其他原因无法配合完成随访的患者； 19.研究者认为不适合参加本研究的患者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京天坛医院

研究负责人电话

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研究负责人邮编

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