【ChiCTR2600132186】ALT001治疗肌萎缩侧索硬化症的Ⅱ期剂量探索临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600132186

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-09-10

临床申请受理号

靶点

适应症

肌萎缩侧索硬化症

试验通俗题目

ALT001治疗肌萎缩侧索硬化症的Ⅱ期剂量探索临床研究

试验专业题目

ALT001治疗肌萎缩侧索硬化症有效性和安全性的，随机、双盲、安慰剂对照，多中心Ⅱ期剂量探索临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

1、主要目的：评价剂量-反应关系，评估1.0、2.0 μg/kg ALT001治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的疗效，并确定后续推荐剂量； 2、次要目的：评估与药物疗效相关的生物标志物，以及探索细胞因子、免疫功能、蛋白组学和免疫原性（ADA）改变；评估ALT001的用药安全性。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

Ⅱ期

随机化

所有签署知情同意书的试验参与者均分配唯一筛选编号。筛选合格后，由IRT系统分配唯一随机号，并按1:1:1比例随机至ALT001 1.0 μg/kg组、ALT001 2.0 μg/kg组或安慰剂组。随机号作为试验参与者在DB期、OLE期及安全性随访期的永久识别编号。

盲法

双盲

试验项目经费来源

达尔文起点（湖北）生物制药有限责任公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-09-01

试验终止时间

2028-12-31

是否属于一致性

入选标准

1.试验参与者或监护人须能够理解本研究的程序和方法，能够与研究者进行良好的沟通，愿意严格遵守临床试验方案完成本试验，并自愿签署书面的知情同意书或由法定代理人签署知情同意书； 2.年龄18-75周岁（包括边界值），男女不限； 3.诊断符合世界神经病学联合会修订的El Escorial肌萎缩侧索硬化症诊断标准中确诊或很有可能ALS，包括家族性和散发性ALS患者； 4. 筛选期的用力肺活量（FVC）≥预计肺活量的50%； 5. 入组前ALSFRS-R量表总分≥30分且≤40分； 6.如果入组前接受利鲁唑或依达拉奉治疗，则试验参与者必须在本研究第1天前接受稳定剂量≥30天，并应保持该剂量直至末次研究访视。 1.试验参与者或监护人须能够理解本研究的程序和方法，能够与研究者进行良好的沟通，愿意严格遵守临床试验方案完成本试验，并自愿签署书面的知情同意书或由法定代理人签署知情同意书；2.年龄18-75周岁（包括边界值），男女不限；3.诊断符合世界神经病学联合会修订的El Escorial肌萎缩侧索硬化症诊断标准中确诊或很有可能ALS，包括家族性和散发性ALS患者；4. 筛选期的用力肺活量（FVC）≥预计肺活量的50%；5. 入组前ALSFRS-R量表总分≥30分且≤40分；6.如果入组前接受利鲁唑或依达拉奉治疗，则试验参与者必须在本研究第1天前接受稳定剂量≥30天，并应保持该剂量直至末次研究访视。；

排除标准

1. 患有其他已知与运动神经元功能障碍相关、可能会混淆或模糊ALS诊断的疾病； 2.筛选前6个月内有酒精依赖或有药物滥用史，经研究者判断不宜参加本研究； 3. 存在明显认知障碍者（MMSE量表：文盲组≤19分、小学组≤22分，初中及以上组（大于8年受教育年）≤26分），或伴研究者认为不宜参加研究的其他不稳定精神疾病（包括自杀意图，未经治疗的重度抑郁等）； 4.筛选期已持续使用无创通气（NIV）、膈肌起搏系统或有创通气（气管切开术）； 5. 筛选期患有严重的自身免疫性疾病、骨髓增生性疾病、白血病或淋巴瘤、恶性肿瘤、骨折、严重的脊柱侧弯，研究者认为影响研究评价的； 6.合并其他严重的和（或）无法控制的重要脏器或不稳定的系统性疾病，包括但不限于未控制的糖尿病，不稳定型心绞痛，脑血管意外或短暂性脑缺血（筛选前6个月内），心肌梗死（筛选前6个月内），严重的充血性心力衰竭，未控制的高血压，无法控制的活动性感染，肝脏、肾脏或其他严重代谢性疾病，严重胃肠道疾病； 7.乙肝表面抗原阳性且HBV-DNA>正常值上限（如果HBsAg(-)，无需进行HBV-DNA检测）；丙肝（HCV）抗体阳性且HCV-RNA>正常值上限（如果Anti-HCV为阴性，无需进行HCV-RNA检测），人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或梅毒螺旋体检测阳性； 8.妊娠期、哺乳期妇女及服药期间或服药停止后3个月内准备生育者； 9. 试验前4周内参加过其他干预性临床研究者；1年内进行过干细胞或外泌体治疗，或既往接受过小干扰RNA、基因治疗的试验参与者； 10.经研究者判断不宜参加本研究（如显著有临床意义的体检或实验室检查异常等）。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京天坛医院

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