【CTR20230084】一项在因出生时为小于胎龄儿（SGA）或特发性身材矮小（ISS）或Turner 综合征（TS）或Noonan综合征（NS）所致的儿童矮身材的儿童中比较每周一次 Somapacitan 与每日一次 Norditropin®的研究性试验

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基本信息

登记号

CTR20230084

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

帕西生长激素注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

帕西生长激素注射液

首次公示信息日的期

2023-01-12

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

治疗因出生时为小于胎龄儿（SGA）或特发性身材矮小（ISS）或Turner 综合征（TS）或Noonan综合征（NS）所致的儿童矮身材。

试验通俗题目

一项在因出生时为小于胎龄儿（SGA）或特发性身材矮小（ISS）或Turner 综合征（TS）或Noonan综合征（NS）所致的儿童矮身材的儿童中比较每周一次 Somapacitan 与每日一次 Norditropin®的研究性试验

试验专业题目

一项在篮式研究设计中比较 somapacitan 每周一次给药与Norditropin® 每日给药在出生时小于胎龄儿或患有特纳综合征、努南综合征或特发性身材矮小的矮身材儿童中的有效性和安全性，以及评估 somapacitan 长期安全性的研究

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100102

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临床试验信息

试验目的

本研究的目的是了解与Norditropin®相比，Somapacitan用于治疗出生时体型偏小且持续偏小，或患有特纳综合征、努南综合征，或特发性身材矮小的儿童的疗效如何。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 41 ；国际: 432 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2023-03-06;2022-09-02

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.在进行任何研究相关活动之前，须获得受试者的父母或法定代理人的知情同意书及儿童同意书（如年龄适当）。研究相关活动是指作为研究的一部分而执行的任何程序，包括用于确定是否适合参与研究的活动。；2.既往未接受过促生长疗法，包括但不限于生长激素、胰岛素样生长因子 (IGF)-I 和胃饥饿素类似物。；3.适用于 SGA 儿童：出生时小于胎龄（出生身长低于 -2 标准差评分 [SDS] 或出生体重低于 -2 SDS，或两者兼有）（相对于国家/地区标准）。；4.青春期前儿童： a) 男孩： 1. 筛选时年龄大于或等于 2 岁 26 周且小于 11.0 岁。 2. 睾丸体积小于 4 mL b) 女孩： 1. 筛选时年龄大于或等于 2 岁 26 周且小于 10.0 岁。 2. 乳腺发育为 Tanner I 期：无可触及的乳腺腺体组织；5.身高受损，定义为筛选时的身高比美国疾病控制与预防中心标准中实足年龄和性别所对应的平均身高至少低 2.5 个标准差。；6.身高增长速率受损，定义为在筛选前最短 6 个月、最长 18 个月的时间范围内计算的年化身高增长速率低于Prader标准中实足年龄和性别所对应的第 50 百分位数。；7.体重指数低于美国疾病控制与预防中心体重指数-年龄增长对照表中的第 95 百分位数。；8.适用于患有 TS 的女孩：根据 30 个（或以上）淋巴细胞的染色体分析，确诊为 TS。；9.青春期前女孩： 1. 筛选时年龄大于或等于 2 岁 26 周且小于 10.0 岁。 2. 乳腺发育为 Tanner I 期：无可触及的乳腺腺体组织。；10.身高受损，定义为筛选时的身高比美国疾病控制与预防中心标准中实足年龄和性别所对应的平均身高至少低 2.0 个标准差。；11.有筛选前 6-18 个月内测量的历史身高值。；12.随机分配前接受的甲状腺激素替代治疗（如适用）应保持充分且稳定状态至少 90 天；13.适用于 NS 儿童：根据 van der Burgt 评分列表，临床诊断为 NS。；14.青春期前儿童： a) 男孩： 1. 筛选时年龄大于或等于 2 岁 26 周且小于 11.0 岁。 2. 睾丸体积小于 4 mL b) 女孩： 1. 筛选时年龄大于或等于 2 岁 26 周且小于 10.0 岁。 2. 乳腺发育为 Tanner I 期：无可触及的乳腺腺体组织。；15.身高受损，定义为筛选时的身高比美国疾病控制与预防中心标准中实足年龄和性别所对应的平均身高至少低 2.0 个标准差。；16.有筛选前 6-18 个月内测量的历史身高值。；17.随机分配前接受的甲状腺激素替代治疗（如适用）应保持充分且稳定状态至少 90 天。；18.适用于 ISS 儿童：青春期前儿童： a) 男孩： 1. 筛选时年龄大于或等于 2 岁 26 周且小于 11.0 岁。 2. 睾丸体积小于 4 mL b) 女孩： 1. 筛选时年龄大于或等于 2 岁 26 周且小于 10.0 岁。 2. 乳腺发育为 Tanner I 期：无可触及的乳腺腺体组织；19.骨龄： a) 男孩： 1. 骨龄小于或等于 12 岁。 2. 与实足年龄相比，骨龄延迟或提前不超过 2 岁。 b) 女孩： 1. 骨龄小于或等于 11 岁。 2. 与实足年龄相比，骨龄延迟或提前不超过 2 岁。；20.身高受损，定义为筛选时的身高比美国疾病控制与预防中心标准中实足年龄和性别所对应的平均身高至少低 2.5 个标准差。；21.有筛选前 6-18 个月内测量的历史身高值。；22.筛选前 18 个月内进行的 GH 激发试验期间，一次 GH 分泌正常（GH 峰值高于 7 ng/mL），或者如果 ISS 儿童无该试验结果。，则应作为筛选评估的一部分进行检测，而且必须在随机分配前获得结果中国大陆 1. （ISS 特定入选标准）GH 激发试验期间 GH 分泌正常（GH 峰值高于或等于 10 ng/ml）。 2. （适用于所有入选标准）除非另有说明，否则入选标准将由研究者自行评估。；

排除标准

1.已知或疑似对研究干预产品或相关产品有超敏反应。；2.先前随机分配至本研究的同一子研究。；3.在筛选前3个月内接受过任何试验用药品，或在随机分配时正在参加另一项临床研究。；4.根据当地临床实践，疑似或确诊患有生长激素缺乏症的儿童。；5.诊断患有糖尿病或者筛选时中心实验室检查的 a. 空腹血浆葡萄糖值高于或等于 126 mg/dL (7.0 mmol/L) 或者 b. HbA1c 高于或等于 6.5% 的儿童。；6.目前患有炎症性疾病且在筛选前 3 个月内需要连续两周以上的系统性皮质类固醇治疗。；7.在筛选前 12 个月内需要接受连续 4 周以上的剂量大于 400 μg/天的吸入型布地奈德或等效吸入型糖皮质激素治疗（例如 250 μg/天的丙酸氟替卡松）的儿童。；8.伴随使用可能影响生长的其他治疗，例如但不限于用于治疗注意力缺陷多动障碍 (ADHD) 的哌甲酯。；9.诊断患有 ADHD。；10.有任何恶性肿瘤、颅内肿瘤或颅内囊肿病史或已知存在这类疾病。；11.有乙型肝炎或丙型肝炎病史或已知存在活动性乙型肝炎或丙型肝炎（此排除标准不包括因接种乙肝疫苗而存在抗体的情况）。；12.研究者认为可能会危及受试者安全或不利于依从研究方案的任何疾病。；13.根据研究者的判断，受试者或其父母/法定代理人有可能不依从研究实施要求。；14.目前正在接受性激素或芳香化酶抑制剂治疗。；15.适用于 SGA 儿童：任何已知或疑似可能影响生长或难以通过立位身高测量评估生长的临床显著异常，例如但不限于： a. 已知有骨发育不良家族史。 b. 显著的脊柱异常，包括但不限于脊柱侧凸、脊柱后凸和脊柱裂变异。 c. 任何其他可导致身材矮小的疾病/不良状况，例如但不限于心理社会剥夺、营养疾病、慢性系统性疾病和慢性肾病。 d. TS（包括嵌合型）。 e. NS。 f. 激素缺乏症。 g. 营养不良导致的身材矮小儿童，定义为按以下标准的 -2 个标准差。0-5 岁：2006 年世界卫生组织多中心生长参照研究的身高别体重。5 岁以上：2007 年世界卫生组织体重指数。 h. 已知染色体非整倍体或重要基因突变导致的伴身材矮小的医学“综合征”，包括但不限于 Laron 综合征、Prader-Willi 综合征、Russell-Silver 综合征、骨发育不良、SHOX 基因异常或 GH 受体缺乏。；16.适用于 TS 儿童：任何已知或疑似可能影响生长或难以通过立位身高测量评估生长的临床显著异常，例如但不限于： a. 已知有骨发育不良家族史。 b. 显著的脊柱异常，包括但不限于脊柱侧凸、脊柱后凸和脊柱裂变异。 c. 任何其他可导致身材矮小的疾病/不良状况，例如但不限于心理社会剥夺、营养疾病、慢性系统性疾病和慢性肾病。 d. NS。 e. 嵌合体比例低于 10%。 f. 尚未行性腺切除术的嵌合 Y 染色体物质的 TS。 g. 美国纽约心脏病协会心功能分级 (NYHA) II 级或以上，或需要药物治疗的任何心脏疾病。 h. 患有乳糜泻且在筛选前 12 个月内未坚持无麸质饮食的受试者。；17.适用于 NS 儿童：任何已知或疑似可能影响生长或难以通过立位身高测量评估生长的临床显著异常，例如但不限于： a. 已知有骨发育不良家族史。 b. 显著的脊柱异常，包括但不限于脊柱侧凸、脊柱后凸和脊柱裂变异。 c. 任何其他可导致身材矮小的疾病/不良状况，例如但不限于心理社会剥夺、营养疾病、慢性系统性疾病和慢性肾病。 d. TS（包括嵌合型）。 e. 努南综合征相关疾病：努南综合征伴多发性雀斑（以前称为 Leopard 综合征）、努南综合征伴生长期头发松动、心-面-皮肤综合征 (CFC)、Costello 综合征、神经纤维瘤病 1 型 (NF1) 和 Legius 综合征。必须在随机分配前获得分子基因检测结果，以排除这些情况。 f. 患有乳糜泻且在筛选前 12 个月内未坚持无麸质饮食的受试者。；18.适用于 ISS 儿童：任何已知或疑似可能影响生长或难以通过立位身高测量评估生长的临床显著异常，例如但不限于： a. 已知有骨发育不良家族史。 b. 显著的脊柱异常，包括但不限于脊柱侧凸、脊柱后凸和脊柱裂变异。 c. 任何其他可导致身材矮小的疾病/不良状况，例如但不限于心理社会剥夺、营养疾病、慢性系统性疾病和慢性肾病。 d. TS（包括嵌合型）。 e. NS。 f. 激素缺乏症。 g. 出生时小于胎龄（定义为出生身长低于 -2 SDS 或出生体重低于 -2 SDS，或两者兼有）（相对于国家/地区标准）。 h. 已知染色体非整倍体或重要基因突变导致的伴身材矮小的医学“综合征”，包括但不限于 Laron 综合征、Prader-Willi 综合征、Russell-Silver 综合征、骨发育不良、SHOX 基因异常或 GH 受体缺乏。中国大陆 1. （适用于所有排除标准）除非另有说明，否则排除标准将由研究者自行评估。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

华中科技大学同济医学院附属同济医院

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研究负责人邮编

430030

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