JW Therapeutics宣布，中国药品监督管理局药品审评中心授予其自主研发的CAR-T细胞免疫疗法产品Carteyva®（relmacabtagene autoleucel injection）突破性疗法认定，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）患者。该认定基于Carteyva®在复发或难治性MCL（r/r MCL）患者中的临床研究结果，这是首个在中国患者中获得的临床结果。MCL是一种高度侵袭性的非霍奇金淋巴瘤，目前批准的治疗方法无法治愈。Carteyva®是JW Therapeutics基于Juno Therapeutics（Bristol Myers Squibb公司）的CAR-T细胞工艺平台独立开发的，2021年9月获得中国国家药品监督管理局批准用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤。该研究旨在评估Carteyva®在r/r MCL成年患者中的疗效和安全性，目前正在进行中，初步临床数据显示Carteyva®在r/r MCL患者中表现出优异的疗效和良好的安全性。

药明巨诺宣布其自主研发的CAR-T细胞免疫治疗产品倍诺达®获得国家药品监督管理局药品审评中心突破性治疗药物认定，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）。倍诺达®是基于中国患者临床试验数据获得认定的，针对MCL这一侵袭性淋巴瘤，倍诺达®有望为患者带来新的治疗选择。药明巨诺致力于细胞免疫治疗领域，已打造国际顶尖的技术与产品开发平台，旨在为全球患者提供治愈希望。

美国食品药品管理局批准吉利德科学旗下公司Kite的CAR-T细胞治疗药品Yescarta用于一线化疗免疫疗法难治或一线化疗免疫疗法后12个月内复发的大B细胞淋巴瘤成年患者，成为全球首款获得FDA批准作为LBCL二线疗法的CAR-T药物。基于ZUMA-7的临床研究结果，Yescarta与既往标准疗法相比，延长无事件生存期达6.3个月，两年内无疾病进展或无需其他癌症治疗的生存率达到既往标准治疗的2.5倍。此次批准标志着CAR-T细胞疗法在血液系统恶性肿瘤治疗领域的重大进展，有望改变治疗模式，提高患者生命质量。复星凯特CEO黄海表示，将尽快在中国进行大B细胞淋巴瘤二线治疗注册工作，将创新疗法带给更多中国患者。

Silence Therapeutics公司宣布，其siRNA疗法SLN360在治疗高脂蛋白(a)（Lp(a)）疾病方面取得显著成果。该疗法通过降低Lp(a)水平，有效降低心血管疾病风险。SLN360在JAMA杂志发表的研究结果显示，该疗法在健康成年人中可将Lp(a)水平降低高达98%。此外，SLN360在ACC.22会议上同期公布，显示出良好的临床应用前景。Silence Therapeutics致力于利用RNA干扰技术，开发针对未满足医疗需求的疾病的新型疗法。

艺妙神州与仁源欣生达成基于纳米鼠平台开发CAR-T药物的合作

Innovent在2022年美国心脏病学会年会上发布了其自主研发的PCSK-9抑制剂IBI306（重组全人源抗PCSK-9单克隆抗体）在中国杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中的III期临床试验结果。该研究显示，IBI306在降低LDL-C水平方面具有显著疗效，且安全性良好。这是中国首个大规模III期临床试验，证明PCSK-9抑制剂在中国HeFH患者中的疗效和安全性。IBI306有望成为中国HeFH患者的治疗选择。

Cytokinetics公司宣布，在ACC.22会议上，由Anjali T. Owens博士展示的REDWOOD-HCM 3期临床试验的完整结果显示，aficamten在治疗阻塞性肥厚型心肌病（HCM）患者中表现出安全、临床上有意义的改善。该试验招募了13名症状性阻塞性HCM患者，尽管使用背景疗法（包括disopyramide和大多数患者的β-受体阻滞剂），但仍有症状。aficamten治疗导致患者休息时和Valsalva动作后的左心室流出道梯度（LVOT-G）显著降低，左心室射血分数（LVEF）略有下降，且未出现严重不良事件。这些结果支持了在正在进行中的SEQUOIA-HCM 3期临床试验中纳入使用disopyramide的背景疗法患者。

Bristol Myers Squibb公司宣布，其研发的mavacamten药物在Phase 3 VALOR-HCM临床试验中显示出显著效果，该药物作为首个心脏肌球蛋白抑制剂，显著降低了患有严重症状性梗阻性肥厚型心肌病（obstructive HCM）的患者对室间隔减容术（SRT）的需求。研究显示，在接受mavacamten治疗的患者中，82%的患者未进行SRT，不再符合SRT的2011年ACC/AHA指南标准，而接受安慰剂的患者中只有23%。此外，mavacamten组患者的左心室流出道（LVOT）梯度、纽约心脏协会（NYHA）分类、生活质量指标和心脏生物标志物均显著改善。这些数据在ACC的年科学会议上作为突破性临床试验进行展示。

2022欧洲肺癌大会公布阿斯利康泰瑞沙用于早期EGFR突变阳性非小细胞肺癌患者术后辅助治疗的III期临床试验ADAURA研究的中国亚组分析数据，结果显示奥希替尼辅助治疗显著降低患者疾病复发或死亡风险达82%，具有显著临床获益。奥希替尼改变早期辅助治疗临床实践，成为在中国首个获批用于早期EGFR突变NSCLC患者辅助治疗的靶向药。研究显示，奥希替尼辅助治疗中国亚组疗效和安全性均与全球人群一致，支持奥希替尼3年辅助治疗作为IB-IIIA期EGFR突变阳性NSCLC中国患者完全切除术后的有效治疗手段。奥希替尼已在包括中国等在内的超过50个国家/地区获批用于EGFR突变阳性早期NSCLC的术后辅助治疗，并纳入国内外各大指南推荐。阿斯利康致力于提升肺癌靶向治疗的临床获益和可及性，通过持续研发创新，推动医疗实践变革，改善患者体验。

Kite公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Yescarta®（axicabtagene ciloleucel）CAR T细胞疗法用于治疗对一线化疗免疫疗法无效或在一线化疗免疫疗法后12个月内复发的成年大B细胞淋巴瘤患者。Yescarta与现有标准治疗方案相比，在无事件生存期（EFS）方面显示出临床意义和统计学上显著的改善。此外，接受Yescarta治疗的患者中，有40.5%在两年内未出现疾病进展或需要额外的癌症治疗，而接受标准治疗方案的患者中这一比例为16.3%。Kite公司首席执行官表示，这一里程碑式的批准将CAR T细胞疗法的力量用于治疗旅程的早期阶段，为更多患者带来了生存的希望。Yescarta是美国首个获得NCCN一级推荐CAR T细胞疗法。

Braxia Scientific公司CEO罗杰·麦金泰尔博士和首席医疗及科学官乔什·罗森布拉特博士受邀在牛津大学举办的“2022年国际酮类药物及相关化合物会议”上做报告。该公司专注于提供创新性的酮类药物，如氯胺酮，用于治疗抑郁症及相关疾病。会议是国际上最大的酮类药物研究、开发和临床应用会议之一。麦金泰尔博士将讨论氯胺酮治疗难治性抑郁症的疗效，并参与辩论。罗森布拉特博士将探讨不同类型抑郁症对治疗的反应。Braxia Scientific致力于通过其多学科诊所和研究活动，减轻大脑相关疾病，如重度抑郁症的疾病负担。

Lundbeck公司在2022年美国神经学会年会上公布了关于VYEPTI（eptinezumab-jjmr）的新数据，包括一项口头报告和三项海报展示。这些数据来自PROMISE 2、RELIEF和ALLEVIATE研究，主要探讨了VYEPTI在预防慢性偏头痛和急性偏头痛治疗方面的疗效和安全性。研究结果显示，VYEPTI与减少头痛频率和急性头痛药物使用天数相关，并且与安慰剂相比，VYEPTI在急性偏头痛药物优化和减少头痛相关影响方面表现出优势。此外，一项正在进行的ALLEVIATE研究旨在评估VYEPTI在治疗阵发性丛集性头痛患者中的疗效和安全性。VYEPTI是一种针对CGRP的人源化单克隆抗体，通过静脉输注给药，每年四次，每次30分钟。

UCB公司在2022年美国神经病学年会（AAN）上展示了其神经学产品组合的新数据，包括癫痫和帕金森病的研究成果。公司宣布了12项科学摘要的接受，其中包括关于其癫痫产品组合和帕金森病开发计划的数据。UCB将报告来自多个重要临床癫痫研究的资料，包括评估brivaracetam在成人部分性发作癫痫患者中的有效性和耐受性的数据。此外，还将展示fenfluramine对日常执行功能的影响，以及midazolam鼻喷剂在癫痫患者中的早期使用数据。UCB还将举办关于重症肌无力的研讨会，并展示其帕金森病治疗的研究进展。

Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.（MTPA）在2022年美国神经学年会（AAN）上宣布，将分享关于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的四项研究成果。这些研究包括对使用静脉注射RADICAVA®（edaravone）治疗的ALS患者进行生存率和治疗结果分析，以及关于口服Edaravone全球3期临床试验的24周结果。这些数据旨在增强对ALS治疗选项的理解，并展示MTPA对这一疾病治疗的承诺。研究还包括对口服Edaravone的长期安全性和耐受性评估。

Praxis Precision Medicines公司宣布，其针对特发性震颤（ET）的PRAX-944药物研究将在2022年美国神经病学年会（AAN）上展示。PRAX-944是一种新型T型钙通道阻滞剂，旨在治疗由神经元兴奋-抑制失衡引起的CNS疾病。研究显示，PRAX-944在降低震颤的同时，具有良好的耐受性。此外，公司还进行了一项名为PRAX-944-221的2期临床试验，初步结果表明PRAX-944在降低ET患者震颤症状方面具有潜力。另一项名为PRAX-944-222的2期随机双盲安慰剂对照试验将进一步评估PRAX-944在ET患者中的安全性、耐受性和疗效。此外，一项关于ET患者疾病负担和治疗经验的研究揭示了ET的潜在影响，特别是许多患者未接受治疗。Praxis Precision Medicines致力于将遗传学见解转化为治疗CNS疾病的疗法，目前拥有多个临床阶段产品候选药物。

Longboard Pharmaceuticals在2022年美国神经病学年会（AAN）上展示了LP352在健康志愿者中进行的1期临床试验数据，该数据突出了LP352的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。LP352是一种针对发育性和癫痫性脑病（如Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征、结节性硬化症、CDKL5缺乏症等）相关癫痫发作的高度选择性、口服、中枢作用的5-HT2c受体超激动剂。这些数据有助于指导1期b/2a PACIFIC研究的方案设计，该研究是公司在患者中评估LP352的第一项住院研究。此外，公司还介绍了LP659和LP143，它们分别针对S1P受体亚型和CB2受体，用于治疗多种神经系统疾病。

Foghorn Therapeutics Inc.宣布将在2022年4月8日至13日在路易斯安那州新奥尔良举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上进行口头和海报展示。展示内容包括支持新型BAF抑制剂FHD-286在治疗急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）和转移性脉络膜黑色素瘤（UM）方面的临床开发的前临床数据。FHD-286是一种高度有效、选择性强、口服的小分子酶抑制剂，可抑制BRG1（SMARCA4）和BRM（SMARCA2），这两种蛋白质是BAF复合物中的ATP酶，是染色质调控系统中的关键调节因子。FHD-286在针对多种恶性肿瘤，包括血液和实体瘤的预临床研究中显示出抗肿瘤活性。