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  • 新的哈里斯民意调查结果显示，HAE 患者对目前的预防性治疗方案不满意，超过 90% 的患者有兴趣尝试新疗法
    研发注册政策
    新的哈里斯民意调查结果显示，HAE 患者对目前的预防性治疗方案不满意，超过 90% 的患者有兴趣尝试新疗法
    一项由Ionis Pharmaceuticals赞助的Harris Poll在线调查显示，91%的患有遗传性血管性水肿（HAE）的成年人对尝试新的预防性疗法感兴趣，其中65%的人表示他们尚未找到最适合他们的治疗方案。调查发现，大多数（72%）患者因为无法预测何时会发作而不得不在日常生活中做出妥协。尽管大多数（85%）医疗保健提供者（HCPs）表示他们理解HAE对患者的日常生活影响有多大，但仍有60%的患者希望他们的HCPs能更好地理解这种影响。调查还显示，只有大约三分之一的（36%）患者报告说，他们已经与HCPs使用标准化工具（如Angioedema Control Test，AECT）来定期评估他们的HAE控制水平。这项研究强调了患有HAE的患者的整体体验，尽管有可用的治疗方法，但他们仍然经历着痛苦且不可预测的攻击，这对他们的日常生活有重大影响。
    Biospace
    2025-04-29
    Ionis Pharmaceuticals Inc 遗传性血管性水肿
  • Abivax 宣布完成针对中度至重度活动性溃疡性结肠炎患者的 3 期 ABTECT 试验的入组
    研发注册政策
    Abivax 宣布完成针对中度至重度活动性溃疡性结肠炎患者的 3 期 ABTECT 试验的入组
    Abivax公司宣布已完成对中度至重度活动性溃疡性结肠炎患者进行的3期ABTECT试验（研究105和106）的招募，共招募了1275名参与者，超出目标招募人数的4%。预计在2025年第三季度公布8周诱导试验的初步结果，44周维持数据预计在2026年第二季度，如果成功，计划在2026年下半年向FDA提交新药申请。试验参与者的基线特征与预先指定的目标人群一致，与2b期UC试验参与者的特征一致。Abivax公司表示，完成3期ABTECT试验的招募是其一项重要成就，obefazimod已显示出解决中度至重度活动性疾病患者未满足需求的潜力。Abivax公司预计在2025年第三季度报告诱导试验的初步结果，随后在2026年第二季度报告全面的长期维持数据。如果这些数据证实obefazimod的安全性和有效性，公司计划在2026年下半年向FDA提交新药申请。
    Biospace
    2025-04-29
    Obefazimod胶囊 Abivax SA
  • AbCellera 在 AACR 2025 上呈报 PSMA x CD3 T 细胞接合器的临床前疗效数据
    研发注册政策
    AbCellera 在 AACR 2025 上呈报 PSMA x CD3 T 细胞接合器的临床前疗效数据
    AbCellera在AACR年会上展示其PSMA x CD3 T细胞连接器（TCEs）的新数据，表明这些TCEs在治疗去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）方面具有潜在的治疗效果。其PSMA x CD3 TCEs在体内表现出良好的抗肿瘤活性，该平台结合了多种CD3和肿瘤结合抗体，并利用经验测试来优化治疗候选药物。AbCellera开发的T细胞连接器平台旨在解决T细胞连接器开发中的挑战，包括提高疗效和安全性。
    Biospace
    2025-04-29
    CD3 PSMA 去势抵抗性前列腺癌
  • Luxa 将在 2025 年 ARVO 年会上呈报 RPESC-RPE-4W 治疗干性 AMD 的 1/2a 期临床和临床前数据
    研发注册政策
    Luxa 将在 2025 年 ARVO 年会上呈报 RPESC-RPE-4W 治疗干性 AMD 的 1/2a 期临床和临床前数据
    Luxa Biotechnology LLC宣布将在2025年5月4日至8日在犹他州盐湖城举行的ARVO年度会议上展示其针对干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）的成人视网膜色素上皮干细胞（RPESC）疗法的1/2a期临床试验和临床前数据。公司CEO Keith Dionne表示，这些数据将展示低剂量临床试验的临床结果和严格的临床前数据，证实RPESC-RPE-4W细胞疗法在恢复视力方面具有潜力。Luxa是一家由韩国科技公司Y2 Solution和纽约阿尔巴尼的神经干细胞研究所（NSCI）合资成立的生物技术公司，致力于将RPESC-RPE-4W作为有效且具有商业可行性的疗法，以恢复AMD患者的失明。
    Biospace
    2025-04-29
    糖原累积病 II 型 干性年龄相关性黄斑变性
  • 美国 FDA 批准 ZEVASKYN™ （prademagene zamikeracel），这是第一个也是唯一一个用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症 （RDEB） 患者的基于细胞的基因疗法
    研发注册政策
    美国 FDA 批准 ZEVASKYN™ （prademagene zamikeracel），这是第一个也是唯一一个用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症 （RDEB） 患者的基于细胞的基因疗法
    Abeona Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ZEVASKYN（prademagene zamikeracel）基因修饰的细胞片，作为首个也是唯一一种自体细胞基因疗法，用于治疗成人及儿童RDEB（隐性营养不良性大疱性表皮松解症）患者的伤口。ZEVASKYN基于关键的3期VIITAL™研究获得批准，结果显示单次治疗后显著促进伤口愈合和减轻疼痛，并具有良好安全性。ZEVASKYN将于2025年第三季度通过合格治疗中心提供。Abeona Assist™患者服务计划为符合条件的患者及其家庭提供个性化支持。FDA还授予了罕见儿科疾病优先审查券（PRV）。
    Biospace
    2025-04-29
    Abeona Therapeutics LLC prademagene zamikeracel
  • DEBRA Research 宣布对 Nova Anchora 进行影响力投资，以推进大疱性表皮松解症的蛋白质疗法
    交易并购
    DEBRA Research 宣布对 Nova Anchora 进行影响力投资，以推进大疱性表皮松解症的蛋白质疗法
    德国非营利组织DEBRA Research与全球投资公司Viking Global Investors、慈善基金会CureEB、表皮松解症医学研究基金会（EBMRF）和斯坦福大学共同投资于早期生物技术公司Nova Anchora，以推进其针对罕见皮肤病表皮松解症的重组胶原蛋白疗法NvA-011的研发。这笔资金将支持NvA-011的预临床开发和IND准备，旨在加速治疗DEB（一种严重的皮肤疾病）的蛋白质疗法的开发。Nova Anchora由斯坦福大学皮肤病学副教授Peter Marinkovich共同创立，专注于开发针对DEB的蛋白质疗法。该投资体现了投资者对推动改变生命的治疗方法的支持，并旨在通过临床试验加速NvA-011的开发。
    Biospace
    2025-04-29
    营养不良性大疱性表皮松解症
  • Nouscom 在 AACR 2025 上公布了新抗原免疫疗法 NOUS-209 已完成的 Ib/II 期研究的积极最终结果，证明了林奇综合征携带者中高效且持久的免疫反应
    交易并购
    Nouscom 在 AACR 2025 上公布了新抗原免疫疗法 NOUS-209 已完成的 Ib/II 期研究的积极最终结果，证明了林奇综合征携带者中高效且持久的免疫反应
    Nouscom公司宣布，其研发的免疫疗法NOUS-209在Lynch综合征（LS）患者中的Ib/II期临床试验结果显示，该疗法安全、耐受性良好，并能有效诱导免疫反应。NOUS-209是一种针对dMMR/MSI肿瘤的免疫疗法，通过病毒载体传递209个共享的FSP neoantigens，训练免疫系统识别和攻击癌前细胞和癌细胞。该研究显示，NOUS-209在所有受试者中均表现出良好的安全性，且在100%的受试者中诱导了强烈的免疫反应。此外，NOUS-209诱导的T细胞在体外直接杀死肿瘤细胞，证实了其抗肿瘤活性。这些数据支持NOUS-209在LS患者中的进一步临床开发，并有望进入注册性II/III期临床试验。
    Biospace
    2025-04-29
    林奇综合征 NOUS-209
  • Stealth BioTherapeutics 宣布推迟 FDA 对巴斯综合征申请的行动日期
    研发注册政策
    Stealth BioTherapeutics 宣布推迟 FDA 对巴斯综合征申请的行动日期
    Stealth BioTherapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）决定推迟对治疗Barth综合症的实验性药物elamipretide的新药申请（NDA）的审批，未能按原定日期完成。Barth综合症是一种罕见且危及生命的儿童线粒体疾病，全球患者少于300人。Stealth公司的NDA于2024年1月29日提交，并在3月29日获得FDA的标准审查，原定审批日期为2025年1月29日。FDA于5月6日授予该药物优先审查，并在10月10日由CRDAC委员会确认其有效性。然而，由于FDA要求进行新的分析，审批日期被推迟至4月29日。elamipretide已获得FDA和EMA的多种特殊设计，包括孤儿药、快速通道、优先审查和罕见儿科用药，全球已有超过35名患者获得该药物的扩大或紧急访问权限。
    Biospace
    2025-04-29
    elamipretide Stealth BioTherapeutics Inc
  • BioInvent 的 BI-1808 治疗皮肤 T 细胞淋巴瘤获得 FDA 快速通道资格
    研发注册政策
    BioInvent 的 BI-1808 治疗皮肤 T 细胞淋巴瘤获得 FDA 快速通道资格
    BioInvent公司宣布，其新型免疫调节抗体BI-1808获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗复发性或难治性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者。BI-1808是一种首创的TNFR2抗体，旨在为CTCL患者提供新的治疗选择。该认定反映了FDA对BI-1808数据满足治疗重要未满足医疗需求的认可，并有望加速其开发进程。BI-1808在临床试验中显示出对重治疗患者的早期临床疗效，具有良好的安全性和耐受性。BioInvent计划继续推进BI-1808的开发，并期待在2025年中提供正在进行中的2a期临床试验的更新。CTCL是一种罕见的侵袭性非霍奇金淋巴瘤，每年在美国约有3000例新病例，目前治疗选择有限。
    Biospace
    2025-04-29
    TNFR2 非霍奇金淋巴瘤 皮肤 T 细胞淋巴瘤 BI-1808
  • Innate Pharma 在 AACR 2025 年会上重点介绍其抗体药物偶联物IPH4502的临床前抗肿瘤疗效数据
    研发注册政策
    Innate Pharma 在 AACR 2025 年会上重点介绍其抗体药物偶联物IPH4502的临床前抗肿瘤疗效数据
    Innate Pharma公司在2025年美国癌症研究协会年会上公布了其新型拓扑异构酶I抑制剂抗体偶联药物（ADC）IPH4502的新颖临床前数据，该药物针对Nectin-4。IPH4502在针对Nectin-4的ADC enfortumab vedotin（EV）因毒性、疾病复发或治疗不适宜而停用时，表现出对EV耐药的异种移植肿瘤模型的抗肿瘤活性，这表明它有可能克服EV耐药疾病中的耐药机制。IPH4502还在多种临床前肿瘤模型中显示出抗肿瘤活性，包括三阴性乳腺癌、头颈鳞状细胞癌和食管癌，显示出更广泛的临床应用潜力。此外，在Nectin-4表达低的肿瘤模型中，IPH4502比临床阶段的Nectin-4-exatecan ADC显示出更优越的抗肿瘤活性。IPH4502目前正在进行一项针对已知表达Nectin-4的晚期实体瘤的1期临床试验。
    Biospace
    2025-04-29
    晚期实体瘤 肿瘤 nectin-4 食道癌 维恩妥尤单抗
  • Bright Minds Biosciences将于2025年5月20日举办虚拟研发日;项目亮点包括失神发作概述和 BMB-101 2 期研究
    研发注册政策
    Bright Minds Biosciences将于2025年5月20日举办虚拟研发日;项目亮点包括失神发作概述和 BMB-101 2 期研究
    Bright Minds Biosciences Inc.将于2025年5月20日举办虚拟研发日活动，活动将提供关于失神发作的概述，并聚焦于这一癫痫患者群体的未满足需求。活动将包括癫痫研究领域的知名专家的演讲，以及公司关于BMB-101药物在成人经典失神癫痫和发育性癫痫脑病（DEE）患者中的安全性、耐受性和有效性的开放标签2期临床试验——BREAKTHROUGH研究的概述。参与者将在活动结束时有机会提问。该活动将通过网络直播，并在活动后通过公司网站“投资者”部分的“活动和演示”部分提供回放。Bright Minds是一家专注于开发针对神经和精神疾病创新疗法的生物技术公司，其研发管线包括针对大脑中关键受体的新型化合物，旨在解决癫痫、抑郁症和其他中枢神经系统疾病等高未满足医疗需求。
    Biospace
    2025-04-29
    癫痫 中枢神经系统疾病
  • Travere Therapeutics 和 CSL Vifor 宣布 FILSPARI®（sparsentan）获得欧盟标准批准用于治疗 IgA 肾病
    交易并购
    Travere Therapeutics 和 CSL Vifor 宣布 FILSPARI®（sparsentan）获得欧盟标准批准用于治疗 IgA 肾病
    欧洲委员会批准将Travere Therapeutics公司和CSL Vifor的药物FILSPARI的临时市场批准转换为标准市场授权，用于治疗成年原发性IgA肾病患者的尿蛋白排泄量≥1.0克/天（或尿蛋白与肌酐比≥0.75克/克）。这一决定不仅验证了Phase 3 PROTECT研究的有效性，也表明了公司对罕见肾病群体的承诺。FILSPARI是唯一在欧洲获得批准的Dual Endothelin Angiotensin Receptor Antagonist（DEARA），一种非免疫抑制疗法，目前已在德国、奥地利和瑞士上市。该药物在英国也获得了标准批准。
    Biospace
    2025-04-29
    司帕生坦 IgA 肾病 Travere Therapeutics Inc
  • Xencor 宣布 Xmab942 的首次人体健康志愿者研究取得积极中期结果，Xmab942 是一种高效延长半衰期的抗 TL1A 抗体，正在开发用于治疗炎症性肠病
    研发注册政策
    Xencor 宣布 Xmab942 的首次人体健康志愿者研究取得积极中期结果，Xmab942 是一种高效延长半衰期的抗 TL1A 抗体，正在开发用于治疗炎症性肠病
    Xencor公司宣布其针对炎症性肠病（如溃疡性结肠炎和克罗恩病）的实验性抗体XmAb942的临床研究取得积极进展。该抗体在健康志愿者剂量递增研究中表现出良好的耐受性，单次和多次给药均安全。药代动力学分析显示XmAb942的人体半衰期超过71天，支持在维持治疗期间每12周给药一次。基于这些积极的中期结果，Xencor启动了XENITH临床试验计划，将XmAb942推进至针对中度至重度活动性溃疡性结肠炎患者的2b期研究，预计2025年下半年开始。此外，Xencor的XmAb TL1A x IL23p19双特异性抗体候选药物的选择也在推进中，预计2026年进行首次人体研究。
    Biospace
    2025-04-29
    溃疡性结肠炎 IL-23 炎症性肠病 TNFSF15 Xencor Inc
  • Biohaven 以 Oberland Capital 的 $600M 意外之财站稳脚跟
    医药投融资
    Biohaven 以 Oberland Capital 的 $600M 意外之财站稳脚跟
    Biohaven公司从私人投资公司Oberland Capital获得600亿美元的非稀释性融资，用于支持其临床试验和商业化工作。这笔资金将分三个阶段支付，其中250亿美元在交易完成后支付，150亿美元在药物troriluzole获得FDA批准后支付，剩余的200亿美元将在双方就某些战略收购和相关的成本和费用达成一致后支付。Oberland Capital的投资将使该公司能够获得监管里程碑付款和troriluzole净销售额的分层单位数息。此次融资将帮助Biohaven为troriluzole的商业推广做准备，并支持其开发项目。然而，troriluzole的研发前景存在不确定性，此前FDA曾拒绝审查其新药申请。此外，Biohaven的其他研发项目也遭遇挫折，如钾通道激动剂BHV-7000和肌肉生长素和活化素受体阻断剂taldefgrobep alfa均未达到预期效果。
    Biospace
    2025-04-29
    Biohaven Ltd
  • Artios Pharma 在美国癌症研究协会 （AACR） 2025 年年会上报告了铅项目ART0380 STELLA 1/2a 期研究的差异化临床活性
    交易并购
    Artios Pharma 在美国癌症研究协会 （AACR） 2025 年年会上报告了铅项目ART0380 STELLA 1/2a 期研究的差异化临床活性
    Artios Pharma在AACR年会上报告了其STELLA Phase 1/2a临床试验的积极数据，该试验评估了ART0380与低剂量伊立替康联合治疗晚期或转移性实体瘤的效果。ART0380是一种针对ATR蛋白的ATR抑制剂，能够通过诱导复制压力杀死癌细胞。在ATM蛋白阴性或低表达的1型实体瘤患者中，该联合治疗展现了37%的确认总缓解率，其中ATM阴性癌症患者的中位缓解持续时间达5.7个月。此外，该治疗在胰腺癌、结直肠癌和其他6种肿瘤类型中观察到部分缓解。基于这些数据，Artios Pharma计划在早期线胰腺癌和结直肠癌患者中启动扩展研究。
    Biospace
    2025-04-29
    大肠癌 胰腺癌 伊立替康 ATR Artios Pharma Ltd
  • Lirum Therapeutics 的 LX-101 新阳性数据入选在 2025 年美国癌症研究协会 （AACR） 年会上展示
    研发注册政策
    Lirum Therapeutics 的 LX-101 新阳性数据入选在 2025 年美国癌症研究协会 （AACR） 年会上展示
    Lirum Therapeutics公司宣布，其新型靶向疗法LX-101在多种癌症类型中表现出积极效果，包括尤文肉瘤和DSRCT，这些癌症与IGF-1R通路有密切联系。LX-101在MD Anderson癌症中心的研究中显示了对Ewing肉瘤的有效活性，并在多个成人癌症类型中显示出广泛的治疗潜力。基于这些成果，Lirum计划开展针对儿童和成人癌症的临床试验，并专注于甲状腺眼病（TED）的研究。
    Biospace
    2025-04-29
    甲状腺眼病
  • Tevard 将提供数据，证明基于 tRNA 的疗法在 Duchenne 肌营养不良模型中挽救了全长抗肌萎缩蛋白和运动功能
    研发注册政策
    Tevard 将提供数据，证明基于 tRNA 的疗法在 Duchenne 肌营养不良模型中挽救了全长抗肌萎缩蛋白和运动功能
    Tevard Biosciences公司将在2025年5月13日至17日举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示其tRNA疗法在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗中的潜力。该研究展示了公司的抑制性tRNA能够挽救完整的肌营养不良蛋白并恢复疾病模型中的运动功能，且没有显示出不良的治疗效果。这项研究针对的是DMD病例中的15%的非编码突变，利用公司已建立的疗法载体进行实际应用。这些结果将抑制性tRNA确立为治疗多种神经肌肉疾病和心肌病的可行平台。Tevard Biosciences是一家专注于tRNA和其他mRNA调节疗法的生物技术公司，由知名科学家、生命科学高管和企业家共同创立，他们也是患有Dravet综合征（一种罕见遗传病）的孩子的父亲。该公司正在推进其创新的抑制性tRNA平台在神经疾病、心脏病和包括DMD在内的肌肉 dystrophies中的应用。
    Biospace
    2025-04-29
    神经疾病 心脏病 神经肌肉疾病 心肌病 Dravet 综合征
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