【CTR20241663】评估aHUS研究受试者从抗C5抗体治疗转换至iptacopan治疗的有效性和安全性

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基本信息

登记号

CTR20241663

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

盐酸伊普可泮胶囊

药物类型

化学药

规范名称

盐酸伊普可泮胶囊

首次公示信息日的期

2024-05-22

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

非典型溶血尿毒综合征

试验通俗题目

评估aHUS研究受试者从抗C5抗体治疗转换至iptacopan治疗的有效性和安全性

试验专业题目

一项评估aHUS研究受试者从抗C5抗体治疗转换至iptacopan治疗的有效性和安全性的多中心、单臂、开放标签研究

申办单位信息

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联系人邮编

100026

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临床试验信息

试验目的

本研究的目的是评估接受抗C5抗体治疗产生临床应答的成人aHUS研究受试者（年龄 ≥ 18岁）从抗C5抗体治疗（依库珠单抗或ravulizumab）转换至iptacopan治疗的有效性和安全性。本研究将为从关键性III期研究CLNP023F12301获得的iptacopan治疗aHUS受试者的获益/风险关系提供支持性证据（从抗C5抗体治疗转换为iptacopan治疗）。本研究为一项单臂、开放标签研究，期间研究受试者将接受研究药物治疗24个月。主要终点是在iptacopan治疗的前12个月内无血栓性微血管病（TMA）表现的受试者比例。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 10 ；国际: 50 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2024-10-10;2024-03-26

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.诊断aHUS、年龄 ≥ 18岁的男性和女性成人受试者，且排除其他类型的TMA（例如血栓性血小板减少性紫癜、产志贺毒素大肠埃希菌（STEC）型TMA、肺炎球菌溶血尿毒症综合征、钴胺素C缺陷继发性TMA、与二酰甘油激酶ε（DGKE）肾病相关的TMA）和aHUS以外的肾脏疾病。；2.在筛选访视前至少3个月维持基于体重的推荐抗C5抗体（例如依库珠单抗或ravulizumab）治疗给药方案。；3.在进入筛选期前，应至少3个月持续观察到抗C5抗体治疗产生临床应答的证据（未进行PE/PI），定义为： 1. 血液学参数恢复正常，表现为血小板计数 ≥ 150 × 109/L且LDH低于正常上限 [ULN]，同时 2. 肾功能保持稳定或有所改善，定义为血清肌酐升高 ≤ 15%。；4.Iptacopan治疗开始前需要接种抗脑膜炎奈瑟菌和抗肺炎链球菌疫苗。如果受试者之前未接种过疫苗或者需要接种疫苗加强针，则应在iptacopan首次给药前至少2周根据当地法规接种疫苗。如果iptacopan治疗必须在疫苗接种后不到2周开始，则必须启用预防性抗生素治疗。；5.如果之前未接种过抗流感嗜血杆菌疫苗或者需要接种疫苗加强针，应在iptacopan首次给药前至少2周根据当地法规接种抗流感嗜血杆菌感染疫苗（如可用）。；

排除标准

1.抗C5抗体治疗期间有aHUS复发病史。；2.eGFR < 30 mL/min/1.73m2。；3.荚膜细菌（即脑膜炎球菌（例如脑膜炎奈瑟菌）、肺炎球菌（例如肺炎链球菌）或流感嗜血杆菌）引起的活动性感染或复发性侵袭性感染史。；4.受试者在研究治疗给药前14天内存在脓毒症或活动性全身性细菌、病毒（包括COVID-19）或真菌感染。；5.肾脏移植、骨髓移植（BMT）/造血干细胞移植（HSCT）以及心脏、肺、小肠、胰腺、肝移植或任何其他细胞或实体器官移植；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100034

联系人通讯地址