【ChiCTR2300077460】一项单臂、开放、单次给药、临床评估 BBM-H901 注射液治疗血友病B儿科人群（18 岁以下至 12 岁）的安全性、耐受性和有效性的研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2300077460

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

波哌达可基注射液

首次公示信息日的期

2023-11-09

临床申请受理号

靶点

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适应症

血友病B

试验通俗题目

一项单臂、开放、单次给药、临床评估 BBM-H901 注射液治疗血友病B儿科人群（18 岁以下至 12 岁）的安全性、耐受性和有效性的研究

试验专业题目

一项单臂、开放、单次给药、临床评估 BBM-H901 注射液治疗血友病B儿科人群（18 岁以下至 12 岁）的安全性、耐受性和有效性的研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价单次静脉输注BBM-H901注射液在内源性凝血因子IX（FIX）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B男性患者（12岁≤年龄<18岁）中的安全性和耐受性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期

随机化

不适用

盲法

试验项目经费来源

上海信致医药科技有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2023-07-11

试验终止时间

2029-07-11

是否属于一致性

入选标准

1. 受试者和/或其法定监护人充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，并签署知情同意书； 2. 年龄性别要求为：12 岁≤患者年龄<18 岁，性别为男性； 3. 临床确诊为血友病 B，且内源性 FIX 活性水平≤2 IU/dL（≤2%），如筛选时 FIX 活性水平>2%是源于 FIX 蛋白产品洗脱不足导致，可充分洗脱后复测一次； 4. 接受任何重组和血浆来源的 FIX 蛋白产品治疗暴露天数（EDs）≥75； 5. 抗BBM-H901衣壳中和抗体滴度≤可接受的实验室检查值，衣壳结合抗体滴度≤可接受的实验室检查值； 6. 在受试者的医疗记录中，筛选前 12 周内曾发生过出血事件和/或注射过 FIX 产品（包括重组和血浆来源）； 7. 无任何 FIX 或静注人免疫球蛋白给药相关的过敏反应或过敏史； 8. 无 FIX 抑制物，在 FIX 产品 75EDs 之后没有出现 FIX 抑制物的既往病史；没有 FIX 产品输注后应答反应降低的临床体征或症状； 9. 在筛选期间及给药前（Day -1）取得可接受的实验室检查值：（1）血红蛋白≥11 g/dL 或≥同龄人正常值上限；（2）血小板≥100×10^9/L；（3）AST、ALT≤1.5 倍正常值上限；（4）总胆红≤1.5 倍正常值上限；（5）肾小球滤过率 eGFR≥60 ml/分钟； 10. 对于大龄未成年受试者及其法定监护人需明确知晓避孕要求，避免性生活或需做到使用可靠避孕措施； 11. 依从性良好，受试者及其法定监护人有参与“基因治疗”临床研究的意愿，并能定期随访，在随访期间能够准确完成受试者日记，家庭成员或看护人可以帮助受试者进行。；

排除标准

1. 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）或乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBVDNA）阳性、丙型肝炎病毒抗体（HCV-Ab）或丙型肝炎病毒核糖核酸（HCV-RNA）阳性。有乙肝或丙肝病史的受试者，需既往进行过两次间隔时间至少 3 个月的样本采集，两次评估上述指标均为阴性才视为阴性； 2. 正在接受乙肝、丙肝抗病毒治疗； 3. 患有血友病 B 以外的其他凝血障碍疾病； 4. 除糖皮质激素及研究者建议的免疫抑制剂以外，筛选前 30 天内正在使用任何其他系统性免疫抑制剂；已知对糖皮质激素、他克莫司等免疫抑制剂过敏； 5. 筛选前 30 天内的疫苗接种史，或免疫调节治疗期间有疫苗接种计划； 6. 有潜在的肝脏疾病，如以往诊断为门静脉高压、脾大、肝性脑病或肝纤维化≥3 期；或经 B 超发现有结节、囊肿，或实验室检查提示甲胎蛋白升高等，经研究者判断这些异常情况具有临床意义，受试者不适合参与本研究； 7. 已确定 BBM-H901 注射液输注后 52 周研究期间的计划性外科手术安排； 8. 存在可能因参加试验造成风险增加的急/慢性感染，或存在其他慢性疾病，研究者判断不适合参加研究； 9. 在筛选前接受过基因治疗、筛选前 4 周内或试验药物 5 个半衰期内（以较长者为准）使用过其他试验性药物； 10. 研究前 4 周或研究期间使用了任何可能影响到肝脏功能的植物制剂（草药补充剂或源自植物、矿物质或动物的传统中药），局部外用药除外；或经研究者判断可能影响本研究的中草药； 11. 受试者伴有颅内出血等危及生命的出血史，包括受试者伴有胃溃疡存在严重消化道出血风险的情况； 12. 患有重大疾病，或具有研究者认为不适合参加研究的其他情况的受试者； 13. 受试者为直接参与研究实施的研究中心工作人员的家庭成员、以其他方式受研究者监管的研究中心工作人员的家庭成员或为直接参与研究实施的相关公司员工的家庭成员。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

华中科技大学同济医学院

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研究负责人邮编

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