AT-007核心数据概览
AT-007资讯动态
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Applied Therapeutics 在周围神经学会 2025 年年会上以最新口头报告的形式呈报 Govorestat 治疗 CMT-SORD 的 INSPIRE 2/3 期试验的完整 12 个月临床结果和新的顶线数据研发注册政策Applied Therapeutics在2025年PNS年会上展示了其治疗SORD缺陷（一种CMT疾病亚型）的药物govorestat（AT-007）的12个月和18/24个月临床数据。该药通过降低血液中山梨醇水平，改善了患者的功能和生活质量。试验结果显示，govorestat能够显著减缓疾病进展，且90%的患者已进入开放标签扩展研究。公司正与FDA合作，争取2025年提交新药申请。Biospace2025-05-19602Applied Therapeutics Inc AT-007
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Applied Therapeutics 宣布接受最新摘要在 2025 年周围神经学会年会上进行口头报告研发注册政策Applied Therapeutics公司宣布将在PNS 2025年会上口头报告其govorestat（AT-007）在SORD缺陷患者中的12个月临床数据，并展示18个月和24个月的新数据。该药物是用于治疗罕见病Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydrogenase Deficiency（CMT-SORD）的Aldose Reductase Inhibitor，已获得EMA和FDA的孤儿药资格。公司还计划开发针对其他罕见病的治疗药物。GlobeNewswire2025-05-10664Applied Therapeutics Inc AT-007
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Applied Therapeutics 向 FDA 提供 Govorestat 治疗经典半乳糖血症的 PDUFA 目标行动日期的最新信息研发注册政策Applied Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）将govorestat（AT-007）治疗经典半乳糖血症的新药申请（NDA）的审查期延长三个月，新的PDUFA目标行动日期为2024年11月28日。FDA表示需要更多时间来审查补充分析，并将其视为NDA的重大修订。尽管PDUFA行动日期的延长代表了一种延迟，但公司仍对govorestat在半乳糖血症治疗中的潜在批准表示信心，并将继续与FDA紧密合作。Govorestat是一种正在开发的醛糖还原酶抑制剂（ARI），用于治疗包括半乳糖血症在内的多种罕见病。如果获得批准，将成为首个针对半乳糖血症的药物，也是Applied Therapeutics公司的首个商业产品。此外，公司已向EMA提交了govorestat治疗经典半乳糖血症的营销授权申请（MAA），预计将在2024年第四季度获得EMA的决定。GlobeNewswire2024-03-29530半乳糖血症 AKR1B1 AT-007
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Applied Therapeutics 宣布 FDA 受理 Govorestat 治疗经典半乳糖血症的新药申请并优先审评研发注册政策Applied Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对治疗经典半乳糖血症的新药申请（NDA）的审查，并授予优先审评资格，预计2024年8月28日作出决定。该申请是基于govorestat（AT-007）在儿童和成人半乳糖血症患者中的临床试验数据。此外，EMA已接受该药物的上市许可申请（MAA）进行审查。如果获得批准，govorestat将成为首个针对半乳糖血症的治疗药物。GlobeNewswire2024-02-28616半乳糖血症 Applied Therapeutics Inc AT-007
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Applied Therapeutics 宣布 Govorestat （AT-007） 用于治疗经典半乳糖血症的 MAA 验证和新药上市申请提交研发注册政策Applied Therapeutics公司于2023年12月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），寻求批准其药物govorestat（AT-007）用于治疗经典半乳糖血症。同时，公司还向欧洲药品管理局（EMA）提交了上市许可申请（MAA），并在12月获得EMA的验证和审查接受。这一申请基于ACTION-Galactosemia Kids III期临床试验的积极结果，显示govorestat在改善儿童半乳糖血症患者的长期临床结果方面具有显著效果，并具有良好的安全性。目前，半乳糖血症尚无有效治疗方法，全球约有超过3000名患者。GlobeNewswire2024-01-03445半乳糖血症 Applied Therapeutics Inc AT-007
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Applied Therapeutics 宣布与 FDA 成功举行 NDA 前会议，并确认计划于 2023 年第四季度向 FDA 提交用于治疗经典型半乳糖血症的 Govorestat （AT-007） 的新药上市申请研发注册政策Applied Therapeutics宣布与FDA就其治疗半乳糖血症的药物govorestat（AT-007）项目进行了成功的NDA前会议，并计划在第四季度提交NDA。FDA对govorestat在半乳糖血症中的数据表示支持，并提供了有助于NDA顺利接受和审查的建议。Galactosemia是一种罕见的遗传性代谢疾病，影响约3000名美国患者和4000名欧盟患者。Govorestat是一种中枢神经系统渗透性醛糖还原酶抑制剂（ARI），在针对半乳糖血症、SORD缺乏症和PMM2-CDG等罕见神经疾病的临床试验中显示出临床效益。GlobeNewswire2023-09-06263Applied Therapeutics Inc AKR1B1 AT-007
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Applied Therapeutics 提供有关半乳糖血症计划的监管更新医投速递Applied Therapeutics宣布，将于今年夏天与FDA举行Pre-NDA会议，讨论govorestat（AT-007）治疗经典半乳糖血症的潜在NDA提交。同时，公司计划在2023年秋季提交EMA的Marketing Authorization Application。Govorestat是一种用于治疗包括半乳糖血症在内的罕见神经疾病的Aldose Reductase抑制剂。目前，半乳糖血症尚无批准的治疗方法。GlobeNewswire2023-07-25117半乳糖血症 Applied Therapeutics Inc AKR1B1
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Applied Therapeutics 在 2023 年周围神经学会年会上呈报 AT-007 （Govorestat） 治疗 SORD 缺乏症的数据研发注册政策Applied Therapeutics公司在2023年外围神经学会年会上展示了关于SORD缺陷的新研究成果。研究揭示了山梨醇毒性的病理生理学，包括山梨醇在患者来源的神经元和果蝇模型以及SORD缺陷大鼠模型中的积累是疾病驱动因素。临床研究数据包括来自3期INSPIRE试验的试验设计、基线数据和3个月的山梨醇减少情况。公司开发的药物AT-007在SORD缺陷患者中显示出降低山梨醇水平和改善临床结果的效果。此外，AT-007还被研究用于治疗半乳糖血症和PMM2-CDG等罕见神经系统疾病。GlobeNewswire2023-06-15224半乳糖血症 Applied Therapeutics Inc AT-007
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Govorestat （AT-007） 获得 EMA 的孤儿药资格认定，用于治疗 SORD 缺陷研发注册政策EMA授予AT-007（govorestat）孤儿药产品资格，用于治疗SORD缺乏症，新数据表明该药可降低患者体内有毒山梨醇水平，预防疾病进展。研究揭示了SORD神经病变的分子病理生理学以及山梨醇在神经元毒性中的作用。SORD缺乏症是一种罕见的遗传性神经病变，影响周围神经和运动神经元，约影响美国3300名和欧洲4000名患者。该病由缺乏山梨醇脱氢酶引起，导致山梨醇在体内积累并成为有毒物质。研究显示，govorestat治疗可显著降低患者细胞和果蝇模型中的山梨醇水平，改善神经元功能，降低氧化应激。GlobeNewswire2023-05-25143AT-007
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Applied Therapeutics 宣布 Govorestat （AT-007） 在 ACTION-半乳糖蛋白血症儿童试验中具有临床益处;公司计划与 FDA 就潜在的 NDA 提交进行会面研发注册政策在ACTION-Galactosemia Kids试验中，Govorestat（AT-007）治疗显著改善了半乳糖血症患者的日常生活活动、行为、认知、精细运动技能、适应能力和震颤，与安慰剂相比展现出持续的临床效果。公司计划尽快与FDA请求召开新药申请（NDA）前会议，并在2023年下半年提交NDA，同时计划在2023年中旬向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA）。试验结果显示，Govorestat在改善半乳糖血症患者的多个功能指标方面具有显著疗效，包括日常活动、行为症状、认知、适应能力和震颤，且安全性良好。公司相信这些数据为Govorestat的注册提供了强有力的证据，并计划推动其用于治疗半乳糖血症。GlobeNewswire2023-04-24173半乳糖血症 Applied Therapeutics Inc AT-007
AT-007同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
|---|
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AT-007-数据快讯
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33条
资讯
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0
批文数
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0.00亿元
累计销售额
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10个
适应症
AT-007-全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
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