医药临床研究
聚焦生物医药领域临床研究进展，覆盖临床试验启动、入组、阶段性结果、关键终点、注册研究、适应症拓展及前沿疗法突破等内容，帮助用户及时跟踪研发进程、评估临床价值并把握新药竞争格局。
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亮点|正序生物CS-101登顶Nature！全球首个进临床的体外碱基编辑药物管线临床结果发表，中国地贫临床研究首登正刊！临床研究► 本研究 纳入的 5名β-地贫患者在接受CS-101注射液治疗后，造血功能快速重建，总血红蛋白和HbF水平迅速提升且持续高水平表达，迅速摆脱输血依赖。 ► 首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月，CS-101是全球首个且唯一在治疗后有两年以上长期观察数据的碱基编辑药物。 CS-101注射液于2023年10月开展了首位患者的临床治疗，为 全球首个进入临床阶段的体外碱基编辑药物 ，截至目前， 首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月 ，是目前 全球首个且唯一在治疗后有两年以上长期观察数据的碱基编辑药物 。
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首创“基因修正笔”，全球首个进临床的体外碱基编辑药物临床结果发表临床研究地中海贫血是全世界最常见的一种遗传病。 在中国，中型/重型地中海贫血患者大约有30万人，携带地中海贫血突变基因的人群接近3000万。 在患者体内，由于β-珠蛋白基因缺陷导致无法有效合成健康的血红蛋白，输血依赖型（TDT）患者必须依靠每2至5周一次的规律输血来维持生命。
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Nature | 陈佳/杨力/牟晓盾/赖永榕合作发表全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果临床研究β-地中海贫血是由于β-珠蛋白基因缺陷导致β-珠蛋白肽链合成障碍所致的遗传性溶血性疾病，是一种常见的单基因遗传病，每年在全球范围内影响超过40,000名 新生 儿 童 。 输血依赖型β-地中海贫血 （transfusion-dependent β-thalassemia， TDT ） 患 者需要终身输血才能维持生命。 近年来，随着基因编辑技术的快速发展，研究者们正在积极探索利用基因编辑工具治愈β-地中海贫血等疑难病症的可能。BioArt2026-04-09β-珠蛋白 β-地中海贫血 赖永榕
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Lancet Oncology | 劲方医药KROCUS研究II期数据发表，为全球首个KRAS+EGFR双重抑制一线NSCLC治疗方案临床研究劲方医药KROCUS研究（氟泽雷塞联合西妥昔单抗）的II期临床研究成果，近日于肿瘤学刊物 The Lancet Oncology (《柳叶刀-肿瘤学》，影响因子35.9) 发表。 KROCUS为全球首个KRAS+EGFR双重抑制一线治疗KRAS G12C突变非小细胞肺癌（NSCLC）方案，这项欧洲多中心的II期数据曾在2025年欧洲肺癌大会（ELCC）以突破性研究摘要及现场口头报告方式宣布。 此前，KROCUS研究的早期数据曾在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会入选突破性研究摘要和口头报告。
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从诺奖突破到临床落地：日本iPS细胞 20 年深耕，两款产品正式迈入医疗应用临床研究前言：诱导多能干细胞（iPS细胞）自2006年问世以来，便为再生医疗领域带来革命性希望。 诱导多能干细胞（iPS 细胞）于2006 年由京都大学山中伸弥教授团队首次人工培育成功，可分化为神经、肌肉、脏器等几乎所有人体细胞，在阐明病因、构建疾病模型、药物筛选、再生医疗产品开发等领域应用前景广阔。 RiHEART®：iPS 细胞来源心肌细胞移植疗法，用于治疗缺血性心肌病。干细胞与外泌体2026-04-08iPS细胞
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阿斯利康加码细胞治疗！红斑狼疮等四大适应症CAR-T疗法正式获 CDE 临床试验批准临床研究近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式授予亘喜生物（阿斯利康集团成员）旗下GC012F注射液（AZD0120）临床试验默示许可，一次性获批复发难治性多发性骨髓瘤、复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤、难治性系统性红斑狼疮、复发或难治性轻链型淀粉样变性四大适应症。 作为基于FasTCAR次日生产平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T，GC012F此次多适应症同步推进，标志着中国创新CAR-T疗法实现从血液肿瘤到自身免疫疾病的跨领域突破，也为全球细胞治疗产业化提供“中国方案”。 亘喜生物2017年成立于苏州，2024年2月正式并入阿斯利康集团，成为跨国药企全资控股的首家中国细胞治疗企业。
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进展 I 杏泽资本伙伴企业上海天泽云泰基因治疗改写罕见病命运，AADCD患儿复诊迎喜人结果临床研究近日，6岁 患儿蕴蕴（化名）来到上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心进行术后18个月复诊。 蕴蕴患有 芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）， 曾接受上海天泽云泰生物医药股份有限公司自主研发的VGN-R09b基因治疗。 AADCD是一种罕见的常染色体隐性遗传神经代谢疾病，会导致患儿出现动眼危象、 肌张力障碍 、严重发育迟缓等症状，病情危重者甚至会在十岁前面临生命危险。
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癌症中的MYC：从“不可成药”靶点到临床临床研究MYC是最臭名昭著的癌基因之一。 与其他常见癌基因的一个显著区别在于，其失调通常不是由直接突变引起，而是由其他致癌病变持续激活所致。 尽管MYC在肿瘤发生和维持中具有无可置疑的作用，但迄今为止尚未有MYC抑制剂获批用于临床。
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瑞金医院赵强、朱云鹏教授团队领衔，间充质细胞联合冠脉搭桥治疗缺血性心衰Ⅰ期临床试验完成首例给药临床研究目前全国心血管病患者约 3.3 亿人，心力衰竭患者约 890 万，心血管病死亡率占居民疾病死亡构成的 40%以上，居各种疾病之首。 慢性缺血性心肌病导致的慢性缺血性心力衰竭是由长期冠状动脉供血不足引起的心脏功能衰竭。 因此，亟需一种新的治疗方法，能够修复受损的心肌，改善心脏功能，从而提高患者的生活质量。
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从4个月到44个月：一款靶向药让罕见肺癌患者的生存期翻了10倍！临床研究
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丹序生物宣布 DXP-106（IL-1RAP 单抗）在中国完成 I 期临床试验首例受试者入组临床研究2026年 4月7日 ，北京 -- 丹序生物（Singlomics Biopharmaceuticals），一家处于临床阶段、致力于开发针对肿瘤、炎症及自身免疫疾病的创新抗体药物的生物技术公司，今日宣布，公司管线 DXP-106（IL-1RAP 单克隆抗体）已在中国完成 I 期临床试验首例受试者给药（First Patient Dosed，FPI），标志着该项目正式进入临床研究阶段。 丹序生物首席执行官施前博士表示：“DXP-106 I 期临床试验完成首例受试者给药，是公司发展中的重要里程碑，标志着该项目正式迈入全球临床开发阶段。 IL-1RAP 是肿瘤及免疫相关疾病中的关键治疗靶点。
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2026 ELCC｜晚期NSCLC化疗联合免疫治疗原发性耐药的临床、免疫表型及转录组学决定因素临床研究本次ELCC大会上，一项前瞻性研究从临床病理、免疫表型和转录组学多维度展开分析，明确了晚期 NSCLC 患者对 CT-IT 原发性耐药的核心特征，为临床精准分层和个体化治疗提供了重要的循证依据。 多维度分析，精准定义原发性耐药。 该研究为前瞻性研究，纳入意大利帕尔马大学医院接受一线 CT-IT 治疗的 91 例晚期 NSCLC 患者，依据癌症免疫治疗学会（SITC）标准严格定义 CT-IT 原发性耐药。
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赛诺菲自免双抗两项II期研究成功；吉利德长效HIV预防新药拟纳入优先审评临床研究氨基观察-创新药组原创出品。 赛诺菲自免双抗研发再进一步。 在两项研究中，lunsekimig耐受性良好，安全性特征可接受。
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3期临床失败，重磅药物面临“生死局”临床研究4月2日，美国的创新药企Immunovant, Inc公布，公司核心产品 FcRn抑制剂巴托利单抗开展两项关于中重度活动性甲状腺眼病的Ⅲ期 临床 试验失败 ， 特别是在第24周实现≥2毫米研究突出改善的患者比例未达到预期。 核心产品倒在3期临床，无疑是大事。 甲状腺眼病是成年人最常见的眼眶病，最重要的临床表现就是眼球突出，40岁-60岁高发。
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每月一次，高血压ASO疗法获积极临床试验结果临床研究Kardigan公司公布了其靶向血管紧张素原（AGT）的ASO药物tonlamarsen的2期临床试验KARDINAL结果。 Tonlamarsen是一款每月一次皮下注射的在研药物，通过抑制肝脏中AGT的生成，从源头调节肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）， 旨在为急性重度高血压患者提供一种潜在的血压管理方案。 Tonlamarsen由Ionis Pharmaceuticals公司发现和开发，Kardigan从Ionis Pharmaceuticals获得了该药的全球独家开发和商业化授权。
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阿斯利康：新减重药启动一期临床临床研究该一期临床计划入组112例受试者，包含中国、日本患者队列，预计2027年3月初步完成。 阿斯利康围绕减重药进行了广泛布局，多款产品进入临床阶段，包括小分子GLP-1（诚益生物引进）、长效Amylin类似物、GLP-1/GCG双靶点激动剂等。 2026年2月，SYH2082的临床试验申请获得FDA批准。
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【博济助力】in vivo CAR-T 新药Arnovie101免疫细胞项目在京正式启动临床研究近日， 基于 mRNA-LNP 的 in vivo CAR-T 药物 Arnovie101 ，用于 治疗 B 细胞引起的自身免疫疾病（系统性红斑狼疮和自身免疫性溶血性贫血）的临床研究 （下称 Arnovie101 项目）启动会在 北京高博博仁 医院 顺利 举行。 Arnovie101 是由 九科润嘉生物制 药（深圳）有限责任公司 （以下简称 “ 九科润嘉 ” ）自主研发的 1 类新药 ， 博济医药 为该项目提供全流程临床研究服务。 作为当前细胞免疫治疗领域最热门的研发管线之一，in vivo CAR-T（体内CAR-T）技术凭借其无需体外分离、改造和扩增T细胞，可直接在患者体内原位重编程T细胞的核心优势，有效解决了传统体外CAR-T疗法制备周期长、成本高昂、可及性低的行业痛点，成为全球药企和科研机构的布局重点，尤其在自身免疫疾病治疗领域的应用前景备受关注。
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恒瑞HER2 ADC创新药瑞康曲妥珠单抗晚期实体瘤全球I期临床最终分析登上《自然》子刊STTT临床研究近日，恒瑞医药HER2 ADC创新药瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）I期HORIZON-X研究（SHR-A1811-I-101）的长期随访结果正式发表于《自然》子刊、国际知名医学期刊《信号转导与靶向治疗》（Signal Transduction and Targeted Therapy，简称STTT，IF：52.7） 。 该研究由 中山大学孙逸仙纪念医院宋尔卫院士、姚和瑞教授 牵头，主要研究结果已于2024年见刊 国际肿瘤学领域顶尖期刊《Journal of Clinical Oncology》 。 HORIZON-X研究是一项国际多中心、首次在人体中进行的I期试验，在33个中心开展。
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老年衰弱症无药可用？最新IIb期临床研究公布：干细胞或成突破口临床研究针对老年衰弱综合征目前缺乏特效药物且仅能缓解症状的现状，亟待寻找安全有效的干预手段以从根源上改善机体衰退状态。 随着人口老龄化加剧，老年衰弱综合征已成为全球关注的重大公共卫生问题。 目前，全球范围内针对老年衰弱症尚无特效治疗药物，临床仅能通过营养干预、适度运动等方式缓解症状，无法从根源上改善机体的衰退状态，因此，寻找安全有效的干预方向，成为科研领域的重要课题。康景干细胞2026-04-07干细胞
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ESCRS临床趋势系列：视网膜疾病诊疗临床研究结果用于指导 ESCRS 教育课程与临床趋势系列 。 在本期 ESCRS 临床趋势系列中，ESCRS 主席 Burkhard Dick 教授基于 2025 ESCRS 临床趋势调研 结果，从眼前节与眼后节医师双视角，解读当前与未来视网膜病诊疗趋势。 值得注意的是，在为新生血管性年龄相关性黄斑变性（Neovascular Age-Related Macular Degeneration，nAMD） 与 糖尿病性黄斑水肿（Diabetic Macular Edema，DME）患者实施玻璃体内注射的医师中， 70%并非视网膜亚专科医师 （图1B），这反映了欧洲及全球视网膜病诊疗的真实格局 。
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客观量化靶点热度与企业综合实力，四大数据源融合评分
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靶点
6,299
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最新年份
靶点
企业
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CD19100 -
CD391.57 -
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EGFR77.53 -
PSMA76.5
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
