【ChiCTR2200059044】一项多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照评估艾地苯醌片用于治疗Leber’s遗传性视神经病变（LHON）患者的视觉障碍的有效性和安全性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2200059044

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

化学药

规范名称

艾地苯醌片

首次公示信息日的期

2022-04-23

临床申请受理号

靶点

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适应症

Leber’s遗传性视神经病变

试验通俗题目

一项多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照评估艾地苯醌片用于治疗Leber’s遗传性视神经病变（LHON）患者的视觉障碍的有效性和安全性临床研究

试验专业题目

艾地苯醌片治疗Leber’s遗传性视神经病变（LHON）患者的视觉障碍的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的有效性和安全性临床研究

申办单位信息

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联系人邮编

250100

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临床试验信息

试验目的

1. 主要目的：评估艾地苯醌片用于治疗Leber’s遗传性视神经病变（LHON）患者的视觉障碍的临床有效性（与安慰剂相比）。临床有效性的评价基于第52周BCVA与基线相比达到CRR（即，与基线相比，视标内BCVA改善≥0.2 logMAR，视标外BCVA≤1.6 logMAR）的受试者比例。 2. 次要目的：评估艾地苯醌在Leber’s遗传性视神经病变（LHON）患者中的安全性。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

Ⅲ期

随机化

研究采用中央随机化系统，将受试者按2:1的比例分配至试验组或对照组。随机化方法为“区组随机”，按照受试者mtDNA突变类型（m.G11778A、m.T14484C、m.G3460A）和视力（logMAR <1.0、logMAR 1.0-1.6、logMAR>1.6）（若双眼发病，以最差眼视力进行分层）分层，生成随机数，将合格的受试者分配到不同的治疗组。

盲法

试验项目经费来源

企业捐赠

试验范围

目标入组人数

60;120

实际入组人数

第一例入组时间

2022-05-01

试验终止时间

2025-08-29

是否属于一致性

入选标准

1. 签署知情同意书时的年龄：先入选33例受试者的年龄为≥18周岁，并监测至少4周。如果独立数据监查委员会（IDMC）认为不存在安全性问题，则继续入选受试者的年龄可以放宽至≥14周岁； 2. 在进行任何研究相关程序之前，必须从受试者或其监护人（如果受试者未满18周岁）处获得书面知情同意书；如果未成年受试者或其监护人缺乏阅读能力或成年受试者在法律上被认定为盲人（>1.0 LogMAR），则在整个知情同意过程和讨论过程中必须有公正见证人在场； 3. 能够遵守日程表规定的访视、治疗方案、实验室检查，及遵守研究的其他要求； 4. mtDNA突变检测属于m.G11778A、m.T14484C、m.G3460A中任一项者； 5. 确诊Leber’s遗传性视神经病变（LHON）且第二只眼受累≤1年； 6. 能够充分进行瞳孔扩散，以进行全面的眼科检查和视力检查； 7. 受试者（包括男性受试者）筛选前14天内已采取有效避孕措施且同意自签署知情至末次给药后6个月内无生育计划且自愿采取有效避孕措施。；

排除标准

1. 过敏史：已知有艾地苯醌及其成分或辅酶Q10类似物过敏者； 2. 疾病史：（1）存在无法控制的临床问题（如严重的心、脑血管、肝、肾、消化道、免疫、血液、内分泌、代谢以及精神和/或心理等）；（2）除LHON外的可能影响视力的任何眼部疾病或病史（如葡萄膜炎、虹膜炎、糖尿病视网膜病变等）；（3）患有任何导致视神经损伤或视力下降的其他疾病，包括但不限于颅内肿物、视神经炎、多发性硬化、缺血性、放射性、中毒性等其他视神经疾病者；（4）患有全身免疫性疾病；（5）目前存在需要全身治疗的严重感染性疾病者；（6）既往接受过眼部手术或筛选前3个月内有任何影响药物吸收、分布、代谢、排泄的疾病史/手术史者； 3. 用药或治疗史：（1）既往接受过或计划试验期间接受针对LHON的基因或干细胞治疗者；（2）自签署知情至首次服药期间接受LHON相关治疗，如辅酶Q10或艾地苯醌片或甲钴胺片、维生素B12、中药、针灸等治疗者； 4. 合并有严重的肝肾功能异常，如胆红素＞1.5×ULN、ALT或AST>2×ULN、肌酐>1.5×ULN、碱性磷酸酶>2.5×ULN； 5. 哺乳期或血清妊娠试验阳性； 6. 乙肝患者（HbsAg阳性且HBV-DNA提示有病毒复制）、丙肝患者（HCV阳性且HCV-RNA提示有病毒复制）、梅毒筛查阳性（特异性抗体检测阳性，非特异性抗体检测阴性且结合临床判断为非活动性感染者除外），已知HIV阳性病史或HIV筛查阳性； 7. 入组前1个月平均吸烟量多于5支/天，或不同意试验期间每日吸烟小于5支者； 8. 酗酒或过量饮酒者（每周饮用超过14个单位的酒精：1单位=啤酒285mL，或烈酒25mL，或葡萄酒100mL）； 9. 研究者认为不适合参加本研究的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国人民解放军总医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

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