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【ChiCTR2200065823】聚乙二醇重组人生长激素（金赛增）对Noonan综合征患儿身高和关键指标影响的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2200065823

试验状态

尚未开始

药物名称

聚乙二醇重组人生长激素注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

聚乙二醇重组人生长激素注射液

首次公示信息日的期

2022-11-16

临床申请受理号

靶点

适应症

Noonan综合征

试验通俗题目

聚乙二醇重组人生长激素（金赛增）对Noonan综合征患儿身高和关键指标影响的临床研究

试验专业题目

聚乙二醇重组人生长激素（金赛增）对Noonan综合征患儿身高和关键指标影响的临床研究

申办单位信息

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联系人邮编

200120

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临床试验信息

试验目的

探索聚乙二醇重组人生长激素（金赛增）联合常规疗法治疗Noonan综合征后其身高和关键指标的影响。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

上市后药物

随机化

产生随机序列分配的方法

盲法

none

试验项目经费来源

项目资助

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2022-11-01

试验终止时间

2024-11-30

是否属于一致性

入选标准

1.女孩年龄1~8岁，男孩年龄1~9岁，查体在青春期前（Tanner 1期）范围内； 2.符合NS临床诊断的患儿； 3.符合基因诊断； 4.符合可以使用生长激素的条件。；

排除标准

1.IGF-1超过同年龄、同性别正常值的+2.5 SDS； 2.合并有导致生长障碍、身材矮小的其他明确病因：如GHD、甲减、多种垂体激素缺乏、SGA、Turner综合征、其他严重慢性疾病相关的身材矮小（如营养不良、心功能不全、肝肾功能不全、慢性炎症性肠病）等； 3.一年内计划行矫形手术者，或骨折未愈合者；显著的脊柱异常； 4.严重肝功能异常：即ALT或AST超过正常值上限的3倍；或有乙肝“大三阳”或其他类型病毒性肝炎患者；有烷化剂应用史患者； 5.严重肾功能异常：即使用CKD-EPI公式估计肾小球滤过率eGFR＜60 mL/min/1.73 m2；或血Cr＞正常值上限； 6.严重心血管疾病的患者：包括严重心脏病（如心功能Ⅲ级及以上、严重心律失常，肥厚型心肌病等），高血压控制不佳者（如治疗情况下收缩压＞140mmHg或舒张压＞90mmHg）； 7.严重脑部疾病患者：若筛选/基线时头颅MRI/CT显示有颅内占位等异常，研究者认为生长激素替代治疗有风险的患者；或者有癫痫病史等； 8.糖调节异常（包括空腹血糖受损和糖耐量异常）或者糖尿病患者；有糖尿病家族史者； 9.合并有其他严重疾病影响试验方案完成的患者：例如严重肥胖、未控制的严重阻塞性睡眠呼吸暂停、活动性精神病、严重感染、免疫功能低下患者等； 10.近3个月内使用过其他可能影响研究终点疗效判定的药物：包括其他生长激素类药物、芳香化酶抑制剂（包括但不限于来曲唑、阿那曲唑）、促性腺激素释放激素类似物（包括但不限于曲普瑞林、亮丙瑞林）、性激素（包括但不限于任何类型的雌激素、孕激素和雄激素）、蛋白同化类药物（包括但不限于氧雄龙、达那唑、司坦唑醇）、生长抑素和生长抑素类似物（包括但不限于思他宁、奥曲肽）；超生理剂量的糖皮质激素；抑制PTH的药物（如西那卡塞等）；对钙磷代谢有影响的药物（如利尿剂等）； 11.有生长激素治疗禁忌症：急性增生性或严重的非增生性糖尿病视网膜病变、有恶性肿瘤既往史或现病史、肿瘤家族史（三代以内直系亲属中有两人或两人以上有肿瘤既往史或现病史）、连续2次肿瘤标记物超过正常范围上限等情况； 12.高度过敏体质、或对蛋白质类药物有过敏史、或研究者怀疑受试者可能对本研究试验药物及赋形剂过敏者； 13.筛选前3个月内参加过任何药物或医疗器械的临床试验（仅签署ICF，未接受过任何药物或器械干预的除外）； 14.没有能力完全理解研究的性质、遵循指示、配合研究程序和/或依从性差，无法遵守议定书中规定的访问计划； 15.研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海儿童医学中心

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研究负责人邮编

200120

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