【CTR20213097】评估BYL719在PIK3CA相关过度生长疾病谱系（PROS）儿科和成年患者中的疗效、安全性和药代动力学的II期双盲研究

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基本信息

登记号

CTR20213097

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

alpelisib片

药物类型

化学药

规范名称

alpelisib片

首次公示信息日的期

2021-12-02

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

PIK3CA相关过度生长疾病谱系（PROS）

试验通俗题目

评估BYL719在PIK3CA相关过度生长疾病谱系（PROS）儿科和成年患者中的疗效、安全性和药代动力学的II期双盲研究

试验专业题目

一项评估alpelisib（BYL719）在PIK3CA相关过度生长疾病谱系（PROS）儿科和成年患者中的疗效、安全性和药代动力学的II期双盲研究（包括一个前期的16周随机、安慰剂对照阶段）

申办单位信息

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联系人邮编

100004

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临床试验信息

试验目的

本研究的目的是评价alpelisib在确诊PROS的不同年龄参加者中的疗效、安全性/耐受性和药代动力学（PK）

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅱ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 14 ；国际: 174 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2022-07-29;2021-05-11

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.在实施任何研究相关筛选程序之前，患者、患者父母或监护人已签署知情同意书（如适用）；2.经盲态独立审查委员会（BIRC）评估证实患有PROS伴症状性和/或进行性过度生长和具有至少一处可测量的PROS相关病灶；3.记录有当地实验室检测发现PIK3CA基因体细胞突变的书面证据；4.研究治疗开始前7天内Karnofsky（入组研究时年龄 > 16岁的患者）/Lansky（入组研究时年龄 ≤ 16岁）体能状态指数 ≥ 50；5.骨髓和器官功能良好，包括空腹血糖（FPG）≤ 140 mg/dL（7.7 mmol/L）*和糖化血红蛋白（HbA1c）≤ 6.5%（必须同时满足两个标准）（由中心实验室在研究治疗开始前7天内评估合格性）；6.至少存在一个PROS相关可测量病灶（定义为最长径 ≥ 2cm并可通过MRI准确、可重复地测量体积的病灶），并伴有影响患者日常生活的主诉、临床症状或功能受限。随机化前必须由BIRC确认可测量性。；

排除标准

1.参加者仅有孤立的巨指（趾）畸形、表皮痣/痣和巨脑畸形（仅存在一种临床特征或这3种特征的任意组合），而无其他PROS相关病变；2.既往接受过alpelisib和/或任何其他PI3K抑制剂治疗（尝试治疗除外，定义为尝试使用任何PI3K抑制剂治疗PROS，治疗持续时间小于2周，且在alpelisib研究药物首次给药前至少4周停止用药）；3.预期适合作为靶病灶（放疗完成后进展的病灶除外）的PROS区域在过去12个月内因PROS治疗目的而接受过放疗；4.在签署知情同意书时3个月内进行减积手术或其他重大手术；5.在签署知情同意书前30天内发生有临床意义的PROS相关血栓形成事件（≥ 2级，根据CTCAE第4.03版），和/或在签署知情同意书前6周内因血管并发症进行硬化治疗/栓塞治疗。接受抗凝剂用于治疗PROS相关凝血障碍和血栓形成一级或二级预防的参加者可入组研究；6.记录证实患有肺部炎症或间质性肺疾病的参加者，或确诊为1型糖尿病或未控制的2型糖尿病的参加者；7.签署知情同意书前1年内有急性胰腺炎病史或签署知情同意书时存在慢性胰腺炎既往病史；8.已知有惊厥发作或癫痫病史（无论与PROS疾病谱系的相关性如何）且癫痫未得到控制和/或患者在签署知情同意书时不可能转换为非酶诱导抗癫痫药物治疗。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学医学院附属第九人民医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200011

联系人通讯地址