【ChiCTR2300073179】在重型血友病 A 中国受试者中评价GS1191-0445 注射液单次给药的安全性和有效性的单臂、开放标签研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2300073179

试验状态

尚未开始

药物名称

GS1191-0445注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

GS1191-0445注射液

首次公示信息日的期

2023-07-04

临床申请受理号

靶点

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适应症

血友病A

试验通俗题目

在重型血友病 A 中国受试者中评价GS1191-0445 注射液单次给药的安全性和有效性的单臂、开放标签研究

试验专业题目

一项评价AAV8介导的基因治疗载体药物在中国重型血友病A受试者中的安全性及有效性的单臂、开放性研究

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评估单次静脉输注不同剂量的基因转导AAV载体GS1191-0445在≥18 岁且内源性凝血因子 FVIII<1 IU/dL（<1%）的血友病 A 受试者中的安全性和耐受性次要目的： 1.表征不同剂量的 AAV 载体GS1191-0445 静脉输注后的药效动力学特点，载体源性 FVIII 在研究期间的表达水平 2.评估不同剂量 GS1191-0445 静脉输注在重型血友病 A 受试者中的初步疗效探索性目的： 1.评估 GS1191-0445 对受试者报告结局的影响 2.评估 GS1191-0445 输注后第 2-5 年的长期疗效

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期

随机化

None

盲法

None

试验项目经费来源

苏州华毅乐健生物科技有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2022-12-01

试验终止时间

2028-12-31

是否属于一致性

入选标准

1. 了解研究的目的和风险，并根据国家和地方的隐私法，提供知情同意书； 2. 受试者必须是男性，签署知情同意时年龄≥18 岁； 3. 入组前根据临床实验室检查且病史记录诊断为重型血友病 A（FVIII 活性<1%）的受试者; 4. 受试者已使用其他 FVIII 产品至少 150 个暴露日（ED）； 5. 受试者在入组前一年持续接受预防性外源性 FVIII 治疗或者接受外源性 FVIII 按需治疗; a. 预防治疗患者：筛选前12周内曾发生过出血事件； b. 按需治疗患者：筛选前6个月内有≥2次需要外源性FVIII治疗的出血发作（自发性或创伤性）。 6. 无 FVIII 制剂给药相关的过敏反应或过敏史； 7. 受试者既往无可检测到 FVIII 抑制物的病史; 8. 受试者同意在研究期间进行有效的避孕方法，自筛选期开始，直至 52 周观察期结束; 9. 受试者依从性良好； 10. 受试者愿意在输注GS1191-0445前30天至输注后至少52周内避免饮酒。；

排除标准

1. 患有除血友病以外的先天性或获得性凝血障碍； 2. FVIII 抑制物病史或筛选时FVIII抑制物≥0.6 BU； 3. 抗 AAV8 中和抗体滴度检测≥1:16，抗 AAV8 结合抗体滴度检测≥1:400； 4. 筛选期间受试者的下列任何一项肝功能检查结果异常： a. ALT或AST>1.25×正常值上限（ULN） b. 碱性磷酸酶（ALP）>1.25×ULN c. γ-谷氨酰转移酶（GGT）>1.25×ULN d. 总胆红素>1.25×ULN e. 血清白蛋白低于正常值下限（LLN） f. 国际标准化比值（INR）>1.4 5. 筛选期间受试者出现以下其他实验室检查的异常： a. 血红蛋白<11 g/dL b. 中性粒细胞计数<1.0×10^9/L c. 血小板计数<100×10^9/L d. 血清肌酐≥1.5 mg/dL 6. 受试者患有急性或慢性乙肝病毒（HBV）感染或慢性丙肝病毒（HCV）感染；或正在接受乙肝和丙肝的抗病毒治疗的受试者。 7. 任何恶性肿瘤病史； 8. 受试者患有任何确定的先天性或获得性免疫缺陷; 9. 受试者在接受 GS1191-0445 治疗前 30 天内曾使用全身性激素或免疫抑制剂、抗病毒治疗或接种活疫苗; 10. 受试者有慢性感染性疾病或受试者目前或在筛选期有活动性感染，需要全身性抗感染治疗； 11. 肝脏 b 超提示有肝脏纤维化的证据或既往有潜在的肝脏疾病; 12. 筛选时 12 导联 ECG 或胸部 X 线片发现会影响受试者安全或影响研究结果判读的临床相关性异常； 13. 既往曾参加过基因治疗及 RNAi 研究试验； 14. 对 GS1191-0445 研究载体或研究治疗干预的其他组分有超敏反应或过敏反应的个体； 15. 在进入研究前 30 天（或根据当地要求确定）或 5 个半衰期内或在参加研究期间，参加其他涉及研究性药物的研究； 16. 受试者合并其他疾病无法耐受强的松或强的松龙治疗; 17. 动脉或静脉血栓栓塞事件史; 18. 已知的遗传性或获得性血栓形成倾向，包括与血栓栓塞风险增加相关的疾病; 19. 其他急性或慢性医学状况或精神状况异常,或增加受试者参与本研究的风险,或可能干扰研究结果判定，且经研究者判断此类受试者不适合入组本研究； 20. 受试者计划在输注GS1191-0445后52周内进行较大的择期手术。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院

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