【CTR20244517】评价HRS-5965胶囊治疗既往稳定使用C5补体抑制剂后仍贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的有效性和安全性的多中心、单臂、开放 III 期研究

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基本信息

登记号

CTR20244517

试验状态

已完成

药物名称

富马酸立康可泮胶囊

药物类型

化学药

规范名称

富马酸立康可泮胶囊

首次公示信息日的期

2024-12-05

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

阵发性睡眠性血红蛋白尿症

试验通俗题目

评价HRS-5965胶囊治疗既往稳定使用C5补体抑制剂后仍贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的有效性和安全性的多中心、单臂、开放 III 期研究

试验专业题目

评价HRS-5965胶囊治疗既往稳定使用C5补体抑制剂后仍贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的有效性和安全性的多中心、单臂、开放 III 期研究

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201210

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临床试验信息

试验目的

主要目的：1、评估HRS-5965治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的有效性次要目的： 1、评估HRS-5965对输血避免的影响。 2、评估HRS-5965对血液学反应的影响。 3、评估HRS-5965对改善疲劳的效果。 4、评价HRS-5965对突破性溶血的影响。 5、评估主要不良血管事件的发生率。 6、评估HRS-5965治疗PNH患者的安全性。 7、评估HRS-5965在PNH患者中的药代动力学和药效学特征。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 35 ；

实际入组人数

国内: 39 ；

第一例入组时间

2025-01-07

试验终止时间

2026-01-06

是否属于一致性

否

入选标准

1.理解试验的具体流程，自愿参加本试验，并书面签署知情同意书；2.签署知情同意书当日年龄≥18，性别不限；3.筛选时确诊为PNH，经流式细胞术检测红细胞或粒细胞克隆大小＞10%；

排除标准

1.除C5补体抑制剂（依库珠单抗/可伐利单抗）外，筛选前1个月内参加过其他任何药物或医疗器械的临床试验且预期有试验治疗的遗留效应者（由研究者判断），或者筛选前仍在某项临床试验的随访期内或试验药物5个半衰期内（以较长者为准）；2.已知或疑似遗传性或后天补体缺乏；3.目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷；4.脾切除术史或计划在试验期间进行手术者；5.有骨髓/造血干细胞或实体器官移植史；6.既往5年内诊断恶性肿瘤；7.筛查时有实验室证据显示骨髓衰竭的患者；8.有荚膜细菌（如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌等）感染史；9.在HRS-5965首次给药前2周内存在或怀疑有全身活动性细菌、病毒或真菌感染（根据研究者的判断）；10.在HRS-5965首次给药前1周内出现发热（体温≥38 ℃）；11.人体免疫缺陷病毒（HIV）感染；12.筛选时乙肝表面抗原（HBsAg）、丙型肝炎抗体（HCVAb）阳性，或筛选时肝功能检查异常；13.使用以下任何一种药物，除非在筛查前有稳定的治疗方案： a) 促红细胞生成素（ESA）、缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）或免疫抑制剂至少8周 b) 全身使用糖皮质激素（≤15 mg/天的泼尼松或等效剂量的糖皮质激素）至少4周 c) 维生素K拮抗剂（如华法林）具有稳定的国际标准化比值（INR）至少4周 d) 低分子肝素、口服抗凝药如阿司匹林、利伐沙班、阿哌沙班等至少4周 e) 铁补充剂、维生素B12、叶酸或雄激素至少4周；14.筛选时有严重的并发疾病，如严重肾脏疾病（如eGFR＜30 mL/min/1.73 m2、透析）、晚期心脏病（如NYHA IV级）、严重肺部疾病如肺动脉高压（WHO IV级）或肝脏疾病（如活动性肝炎）等，经研究者判断不适合参加研究者；15.任何经研究者判断可能影响患者参与试验的医疗状况，有可能存在的其他原因的慢性贫血或不稳定血栓事件以及其他经研究者判断不适合参与试验的情况；16.怀疑对试验用药品或试验用药品中的任何成分过敏者；17.筛选访视时血妊娠试验阳性以及正在哺乳的女性；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院;天津医科大学总医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

300000;300000

联系人通讯地址