ChiCTR2600134949
尚未开始
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2026-10-22
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全身型重症肌无力
洛布替尼治疗全身型重症肌无力的探索性临床研究
一项评估口服BTK抑制剂洛布替尼片治疗全身型重症肌无力（gMG）安全性和有效性的探索性临床研究
1. 主要目的： (1) 评估洛布替尼在gMG受试者中的安全性和耐受性； (2) 以12周QMG量表评分相比基线的变化为指标，评估洛布替尼治疗gMG的疗效。 2. 次要目的： (1) 以12周MG-ADL量表评分相比筛选期或基线的变化为指标，评估洛布替尼治疗gMG的疗效； (2) 评估洛布替尼在gMG受试者中的群体药代动力学（PopPK）特征； (3) 以患者特征性临床症状为评价指标，评估洛布替尼治疗gMG的疗效。 3. 探索性目的： (1) 评估经洛布替尼治疗前后神经系统自身免疫性疾病相关生物标志物（免疫球蛋白定量、淋巴细胞亚群等）的改变； (2) 评估第12周时实现口服糖皮质激素（OCS）日剂量比基线减少的gMG受试者百分比； (3) 评估血清抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体和/或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体滴度相对基线的变化。
单臂
上市后药物
无
无
广州麓鹏制药有限公司
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10
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2026-09-01
2028-08-31
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1. 年龄18-65周岁（含），性别不限； 2. 诊断：确诊为自身免疫性MG伴全身肌肉无力，符合美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分类II、III或IVa中定义的MG临床诊断标准。既往有抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体血清学检查阳性记录，或筛选期抗体检测结果为阳性； 3. 疾病严重程度：MG-ADL总分大于6分，其中50%以上为非眼部项目得分； 4. 伴随用药：筛选时允许正在接受乙酰胆碱酯酶抑制剂（AChEIs）和/或口服糖皮质激素（OCS）/免疫抑制剂（ISTs）治疗，具体如下： (1) AChEIs稳定剂量至少2周； (2) 稳定剂量的OCS<=20 mg/d，至少持续1个月； (3) 硫唑嘌呤（AZA）、吗替麦考酚酯（MMF）、他克莫司（tacrolimus）或甲氨蝶呤（methotrexate）应在签署ICF前至少6个月开始使用，并以稳定剂量持续使用至少3个月； 5. 基线评估前神经系统状态稳定>=30天； 6. 具有足够的肝肾功能：门冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）<=2.0×ULN；血清总胆红素<=1.2×ULN，若有明确的Gilbert综合征（非结合型高胆红素血症），总胆红素<=3.0×ULN；血清肌酐（Scr）<=1.5×ULN，或估算的肌酐清除率（CrCL）>=60 mL/min（根据Cockcroft-Gault公式）：CrCL (mL/min) = (140−Age)×Weight(kg)/(72×SCr(mg/dL))（女性×0.85）；SCr (mg/dL) = SCr (μmol/L)/88.4； 7. 所有男性及具有生育潜能女性受试者均应在整个治疗期间及治疗结束后一周内采取医学认可的避孕措施；对于绝经前有生育可能的育龄女性（如停经未超过1年或未进行手术绝育）必须在开始治疗之前的7天内进行血清妊娠试验，结果必须为阴性（如果筛选期血清妊娠结果超过7天，需进行首次用药前血清妊娠试验，获取阴性结果后方可入组），必须为非哺乳期；男性受试者禁止在研究期间以及治疗结束后一周内捐献精子； 8. 受试者自愿入组并签署知情同意书，遵循试验治疗方案和访视计划。；
请登录查看1. 患有gMG之外的神经系统疾病或全身性自身免疫性疾病。 2. 筛选前12个月内有胸腺切除术史或在研究期间计划进行胸腺切除术，或胸腺瘤导致的gMG。 3. 筛选前2年内有恶性肿瘤病史，但经过根治性治疗已治愈的皮肤基底细胞癌、宫颈原位癌、乳腺原位癌、局限性鳞状细胞癌和经研究者确认经手术或其他治疗方式达到根治的恶性肿瘤除外。 4. 受试者有严重感染史或可能存在严重感染风险，具体如下： (1) 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染，梅毒或结核杆菌感染（既往感染，但经研究者或专科医师判定目前已治愈的情况可以入组），HBsAg或HBcAb阳性且HBV-DNA检测结果高于研究中心正常值上限（即若HBsAg或HBcAb阳性但HBV-DNA阴性，可以入组，研究期间需接受抗乙肝治疗），HCV抗体阳性且HCV-RNA检测结果高于研究中心正常值上限或定性为阳性（即HCV-RNA阴性，可以入组）； (2) 既往接受过器官、异基因干细胞或骨髓移植和/或抗排异治疗； (3) 筛选前90天内存在系统性慢性、复发性或严重感染（例如感染性肺炎、败血症）； (4) 筛选前4周内存在未被控制的其它系统性活动性细菌、真菌或病毒等感染。 5. 筛选前4周内或计划在研究期间或研究治疗结束后4周内接受减毒活疫苗的受试者。 6. 受试者既往接受过BTK抑制剂治疗，包括恶性肿瘤适应症或自身免疫性疾病适应症。 7. 受试者的任何其他医学状况或并发症对参加研究造成不利影响，包括但不限于： (1) 由于已存在的健康状况而预期生存期较短，具体由研究者判定； (2) 受试者的任何其他医学状况或并发症使其无法进行主要疗效终点评价或会对参加研究造成不利影响，具体由研究者判定； (3) 存在任何严重的和/或未被控制的系统性疾病，经研究者判定不适合参加本研究的受试者（包括活动期的>=CTCAE 2级的药物无法控制的高血压、糖尿病，不稳定心绞痛，充血性心力衰竭，需要持续吸氧的呼吸系统疾病，严重的血管栓塞，无法控制的大出血或重要脏器出血或已知血小板功能障碍，严重的肝肾或代谢性疾病，如肝硬化、肾功能衰竭等）； (4) 心功能不佳，包括符合纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级>=2级或心脏超声检查显示左心室射血分数（LVEF）<50%；或筛选期心电图显示明显异常，主要包括房颤/房扑、二级房室传导阻滞II型、三级房室传导阻滞、CTCAE>=2级心动过缓和在>=3个独立的心电图上显示经Fridericia公式校正的QTc（QTcF）>=480 ms（注：NYHA心功能分级2级定义为体力活动轻度受限制，休息时无自觉症状，一般体力活动引起过度疲劳、心悸、气喘或心绞痛；QTcF的计算公式为QT/[RR^0.33]，其中RR=60/心率）。 8. 有脑梗塞或颅内出血发病史（腔隙性脑梗塞，经研究者判定不影响入组本研究的受试者除外）。 9. 180天内有心肌梗塞发病史。 10. 筛选前3个月内或者其他临床试验药物5个半衰期内接受过任何研究性药物的受试者，按两者中时间更长者计算。 11. 受试者在基线评估前的指定时间内接受过以下治疗： (1) 筛选前3个月内接受过FcRn拮抗剂（如艾加莫德）治疗； (2) 筛选前6个月内接受过抗CD20单抗（如奥法妥木单抗、奥瑞珠单抗或利妥昔单抗），或治疗后外周血B淋巴细胞仍未恢复到正常水平； (3) 既往接受过全身淋巴放射、米托蒽醌（伴随心脏毒性或累积剂量达到120 mg/m^2），及其它疗效持续时间长的强效免疫抑制治疗。 12. 筛选前4周内进行过大手术（根据医疗机构规定，通常定义为III级及以上手术）或发生严重外伤的受试者。 13. 研究期间需要接受以下药物治疗的受试者：强效或中效CYP3A抑制剂或诱导剂（见附录4）、OATP1B3敏感底物（见附录4）。 14. 筛选前7天内或药物5个半衰期内接受过抗凝剂或抗血小板药物的受试者，按两者中时间更长者计算。 15. 存在影响受试者吞服药物的情况，以及严重影响试验药物吸收或药代动力学特征的情况，包括难以控制的恶心呕吐、短肠综合征等。 16. 存在不利于研究药物（IMP）给药的疾病症状，或接受其他治疗期间影响药物不良事件判断的毒性未缓解；或导致研究执行的依从性不足的基础疾病、酒精或药物滥用或依赖。 17. 对洛布替尼及其任一辅料（包括微晶纤维素、交联羧甲基纤维素钠、硬脂酸镁、富马酸和胃溶型薄膜包衣预混剂）过敏者。 18. 研究者认为受试者存在不适合参加本试验的其他情况。；
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