【CTR20222784】评价KP104在阵发性睡眠性血红蛋白尿症受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和有效性研究

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基本信息

登记号

CTR20222784

试验状态

已完成

药物名称

KP-104注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

KP-104注射液

首次公示信息日的期

2022-11-14

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

阵发性睡眠性血红蛋白尿症

试验通俗题目

评价KP104在阵发性睡眠性血红蛋白尿症受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和有效性研究

试验专业题目

一项评价KP104在未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和有效性的开放性II期研究

申办单位信息

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联系人邮箱

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联系人邮编

215000

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临床试验信息

试验目的

评价KP104在未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和有效性

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅱ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 35 ；

实际入组人数

国内: 18 ；

第一例入组时间

2022-11-25

试验终止时间

2025-05-21

是否属于一致性

否

入选标准

1.筛选时年龄≥18岁的男性或女性。；2.筛选时体重>40 kg。；3.BMI<35 kg/m2。；4.筛选访视前6个月内具有经白细胞和红细胞流式细胞术评价（粒细胞或单核细胞克隆大小≥10%）证实的PNH诊断记录。筛选期内复测的流式细胞术检测结果如符合上述标准，也可接受。；5.筛选开始前3个月内具有1种或多种PNH相关体征或症状。；6.筛选时LDH≥2.0×ULN。；7.筛选时血红蛋白≤10.0 g/dL。；8.有生育能力的女性和男性必须从筛选至EOS访视后28天采取有效的避孕措施。；9.有生育能力的女性在筛选时和研究药物给药前24小时内的妊娠试验结果必须为阴性。；10.必须在筛选访视时提供既往接种过脑膜炎奈瑟菌疫苗的证据。未提供既往疫苗接种证据的受试者应在开始KP104给药后接受疫苗接种，但需要接受适当的抗生素预防治疗，直至疫苗接种后2周。拒绝接种疫苗的受试者无资格参加本研究。；11.如果患者在筛选访视前未接种过肺炎链球菌和流感嗜血杆菌疫苗，并且可以获得疫苗，则应接种肺炎链球菌和流感嗜血杆菌疫苗。如果在接种后2周内开始KP104给药，应给予适当的抗生素进行预防。；12.能够提供知情同意。；13.愿意并能够遵守本方案，并能够在整个研究期间有时间参加研究。；14.入选标准（扩展治疗期）： 1. 按方案要求完成12周（每周一次给药）或13周（每两周给药一次）的初始治疗期；15.入选标准（扩展治疗期）： 2. 研究者认为受试者可从KP104治疗中获益；16.入选标准（扩展治疗期）： 3. 愿意参加扩展治疗期，能够遵守研究方案，并能够在研究期间有时间参加研究；

排除标准

1.根据研究者的判断，除PNH外，还存在任何具有临床意义且控制不良的基础疾病。；2.筛选访视前6个月内有任何显著的慢性活动性或复发性感染的病史或体征，或与需要抗菌药、抗病毒药或抗真菌药治疗的显著慢性活动性或复发性感染一致的筛选实验室检查证据；也将排除COVID-19检测阳性的受试者。；3.使用IV（筛选前30天内）或口服（筛选前14天内）抗菌药、抗病毒药或抗真菌药治疗任何感染。；4.脑膜炎球菌感染史。；5.有未经治疗的结核病史。；6.脾切除术史。；7.已知对青霉素类抗生素过敏。；8.已知或疑似存在免疫缺陷病，包括遗传性补体缺乏。；9.筛选时HCV RNA或HIV血清学阳性。；10.骨髓或干细胞移植史。；11.中性粒细胞绝对计数（ANC）<500个细胞/μL。；12.网织红细胞计数<100？103/μL。；13.血小板计数<30000个细胞/μL。；14.系统性自身免疫性疾病史。；15.eGFR<30 mL/min/1.73 m2（根据CKD-EPI公式计算）。；16.筛选前1年内有药物或酒精滥用史。；17.在筛选前1个月内接种过任何类型的减毒活疫苗，或计划在研究过程中接种任何此类减毒活疫苗。；18.筛选前3个月内使用过利妥昔单抗或筛选前使用过任何补体抑制剂。；19.筛选前4周内使用过类固醇（允许局部使用）、EPO、铁补充剂、叶酸、维生素B12、雄激素和HIF-PHI；筛选前3个月内使用过免疫抑制剂（如果在此期间上述药物的剂量可以维持稳定，则可以接受）。；20.恶性肿瘤史，但充分治疗的基底细胞癌或子宫颈原位癌除外。；21.骨髓衰竭和/或适合接受骨髓移植。；22.妊娠期或哺乳期女性，或计划在研究和随访期间怀孕的女性。；23.研究者认为可能妨碍参与研究、对受试者造成安全风险或可能混淆研究结果解释的任何状况。；24.使用Fridericia公式按心率校正的QT间期（QTcF），男性>450毫秒（ms），女性>470毫秒（ms），根据单次ECG结果确定QTcF，或采用在3 min间隔内获得的重复三次ECG的平均QTcF值确定。；25.目前正在参加另一项涉及试验用医疗器械或药物的研究，或者距另一项试验用医疗器械或药物研究结束后不足30天。；26.排除标准（扩展治疗期）： 1. 怀孕的女性；27.排除标准（扩展治疗期）： 2. 有生育能力的女性受试者以及拥有有生育能力的性伴侣的男性受试者，如未采取有效避孕措施或不愿采取有效避孕措施，则不可入组；28.排除标准（扩展治疗期）： 3 研究者认为可能妨碍参与研究、对受试者造成安全风险的任何状况；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

300000

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