【ChiCTR2000041208】硫酸沙丁胺醇片治疗脊髓性肌萎缩症患儿的有效性及安全性的随机、双盲、安慰剂平行对照临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2000041208

试验状态

正在进行

药物名称

硫酸沙丁胺醇片

药物类型

化学药

规范名称

硫酸沙丁胺醇片

首次公示信息日的期

2020-12-22

临床申请受理号

靶点

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适应症

脊髓性肌萎缩

试验通俗题目

硫酸沙丁胺醇片治疗脊髓性肌萎缩症患儿的有效性及安全性的随机、双盲、安慰剂平行对照临床研究

试验专业题目

硫酸沙丁胺醇片治疗脊髓性肌萎缩症患儿的有效性及安全性的随机、双盲、安慰剂平行对照临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

通过观察硫酸沙丁胺醇片剂治疗 5qSMA 患儿的临床表现与治疗应答，获得口服沙丁胺醇片剂治疗中国 5qSMA 患儿的疗效数据，有望扩展沙丁胺醇的适应症，指导药物治疗 SMA 的临床指南撰写。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

上市后药物

随机化

本试验采用区组随机化方法入组。研究助理（非研究成员）以 SAS 软件（9.4 或以上版本）产生随机号，采用临床试验中央随机系统（DAS for IWRS）分配随机号。随机表密封保存，封存在临床研究负责单位。受试者筛选合格后，研究人员登陆 DAS for IWRS 申请随机号，将 DAS for IWRS 的随机化信息打印或下载保存。随机号申请后可为该受试者申请发药。 DAS for IWRS 将显示该受试者应发放的药物包装号，发药人员取药后，将药物外包装上的验证码输入 DAS for IWRS 验证，验证通过方可发放给受试者。

盲法

本试验采用双盲设计，保证研究者和受试者（包括监护人）对试验分组的盲态。本试验为 2:1 设计，一级揭盲。一级揭盲于统计计划书、数据审核报告定稿并锁定数据库后进行，揭晓随机号所对应的组别代码及对应的药物，以便对全部数据进行分组后的统计分析。编盲：采用 SAS 统计软件模拟产生随机编码。药品生产供应方将提供剂型、颜色、大小等外观形态相同的试验用药品和安慰剂，并采用统一药品外包装。药品出库时按照每位受试者 1 年需要量进行分装，同时匹配一个系统随机生成的编码。将药品编盲码与患者对应的随机号进行随机匹配并记录，研究者方依据对应编号发放药品。所有药物对应编码将由生产供应方在系统后台匹配并记录。除紧急情况外，研究过程中研究者及受试者（包括监护人）无法得知某一编码所对应的试验用药品类型及所在分组。揭盲：在完成 12 个月随访研究的统计、数据记录定稿并锁定数据库后，可揭晓随机号所对应的试验组别及对应药物类别。只有在患者出现紧急医疗情况、且需要获知随机治疗信息用于适当治疗时，才可对治疗编码进行揭盲。受试者可通过上报研究者联系药品生产供应方，确定对应编号被分配的组别和药品类型以采取应对策略。试验用药品提前揭盲将记录在研究源文件及最终结果报告中。

试验项目经费来源

南京泽恒医药技术开发有限公司

试验范围

目标入组人数

60;30

实际入组人数

第一例入组时间

2020-12-30

试验终止时间

2022-12-30

是否属于一致性

入选标准

受试者必须满足以下所有入选标准才可入组本研究：（1） 2~17 周岁（包含边界值）的男性和女性；（2） 5q SMA 诊断已明确：基因检测验证存在导致 SMN1 基因功能丧失的纯合缺失或杂合突变；（3）存在可归于Ⅱ 型或Ⅲ型 SMA 的临床症状：近端全身性肌无力、肌张力低下、肌萎缩和/或舌肌萎缩、震颤、呼吸困难、脊柱侧弯、消化功能差等症状；（4）受试者的法定监护人已理解并遵守研究流程，能与研究者进行良好沟通，受试者自愿参加试验，并签署知情同意书（年龄≥8 周岁且能独立表达意愿的儿童也应签署知情同意书）。；

排除标准

具有以下任何一项者均不能入组本研究：（1）无法遵循研究要求者；（2）存在使用或伴随使用可干扰硫酸沙丁胺醇疗效的药物治疗者；（3）患有研究者认为的具有临床意义的心血管系统疾病者；（4）血压控制不良者（坐位收缩压≥160 mmHg 或≤90 mmHg，或坐位舒张压≥100 mmHg 或≤60 mmHg）；（5）对两种及以上药物或食物过敏者，或已知对试验药物（包括其组方成份）过敏的患者；（6）当前或既往接受过沙丁胺醇/提升 SMN 蛋白的疾病修正药物治疗者或筛选前 3 个月内参加过药物临床试验者；（7）伴随疾病、身体状况或针对伴随疾病进行的治疗可能会干扰试验结果者，或在研究者看来，患者参与本研究的风险大于受益者；（8）其他未能明确规定但研究者认为不宜参加本临床试验的患者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

浙江大学医学院附属儿童医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

联系人通讯地址

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