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【ChiCTR1900023368】联合地西他滨去甲基化治疗的化疗方案改善儿童AML预后的随机对照临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR1900023368

试验状态

正在进行

药物名称

地西他滨

药物类型

化药

规范名称

地西他滨

首次公示信息日的期

2019-05-24

临床申请受理号

靶点

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适应症

急性髓系白血病

试验通俗题目

联合地西他滨去甲基化治疗的化疗方案改善儿童AML预后的随机对照临床研究

试验专业题目

联合地西他滨去甲基化治疗的化疗方案改善儿童AML预后的随机对照临床研究

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

518107

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

急性髓系白血病（Acute myeloid leukemia, AML）是一种异质性造血干细胞克隆性疾病，以细胞髓样分化严重阻滞，细胞快速克隆增殖，及骨髓中未成熟的髓样细胞浸润身体的其他器官（主要为脾脏、淋巴结等）为主要特征。儿童AML占儿童白血病的15%-20%，近年来呈逐年增加趋势。目前儿童AML治疗主要采用传统的诱导巩固化疗方案，但疗效欠佳，患儿往往死于化疗过程中的严重感染或药物副作用，且5年生存率较低。目前难治性复发AML的根治性疗法为造血干细胞移植，但目前移植供者来源仍存在一定的困难，移植并发症的发生影响长期生存质量以及移植治疗费用昂贵。因此深入探索研究儿童AML的发病机制，开发新的治疗药物及联合药物方案，以真正实现儿童AML的个体化治疗改善预后。研究表明AML与遗传突变及异常表观遗传修饰密切相关。DNA甲基化是细胞一项重要表观遗传修饰活动，可调节基因表达、细胞增殖等。异常甲基的引入可改变基因的空间结构而影响DNA与蛋白质分子的结合，导致基因转录失活及表达受抑制，最终出现细胞突变甚至癌变。异常DNA甲基化修饰是肿瘤抑制基因失活、癌基因表达活跃的主要机制，在AML病人中常见的基因突变原因中约46%存在异常甲基化，与预后差有关。不同的基因在不同的人群中发生突变的频率有差别。目前与儿童AML相关的异常甲基化修饰基因及使用去甲基化药物疗效未明。本项目拟应用随机对照临床研究方法，采用甲基化芯片技术筛选出儿童AML差异性甲基化修饰基因，对进入临床研究的AML患儿联合去甲基化药物地西他滨治疗，监测治疗前后平均DNA甲基化水平动态变化，比较平均DNA甲基化变化水平与化疗后预后的关系，以明确差异性DNA甲基化基因在儿童AML发生中的作用，以及应用DNA去甲基化药物改善儿童AML的安全性和疗效。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

上市后药物

随机化

使用随机表

盲法

未说明

试验项目经费来源

深圳市卫生健康委员会